Az SRK-015 humán monoklonális antitest, amely gátolja a miosztatin aktivitását

Az SRK-015 egy humán monoklonális antitest, amely jelenleg ADS-ben fejlődik ki: a cél az izom atrófiájának megcélzása és a motoros funkció javítása a miosztatin aktiváció gátlásával. Ez egy I. fázisú vizsgálat, amelyet embereken végeztek, fő célkitűzésként az SRK-015 különböző dózisú, legfeljebb 30 mg/kg egyszeri és többszöri iv. Injekcióinak egészséges felnőttek biztonságosságának és farmakokinetikai/farmakodinamikai jellemzőinek értékelését egészséges felnőtteknél.

antitest

Ez az előzetes I. fázisú vizsgálat tehát megnyugtató a biztonságossági profil tekintetében, és a farmakokinetikai eredmények a dózisarányos hatás mellett szólnak, amelynek felezési ideje a szérum lehetővé teszi a 4 hetente történő beadást. A látens szérum miosztatin eredményei összhangban vannak a várt hatással, a fennsík pedig a cél telítettségére és a hatás tartósságára utal (ábra). Már terveznek egy SMA-betegek II. Fázisú vizsgálatát.