Bízhatunk a klinikai vizsgálatok előzetes eredményeiben
A várható élettartam növekedésével a krónikus betegségekben szenvedők száma folyamatosan növekszik. Mindezek a kórképek - beleértve a szívbetegségeket, a vesebetegségeket, agyvérzést, a rákot és a cukorbetegséget - bár NEM NEM gyógyíthatók meg, sikeresen kezelhetők. A számukra elérhető terápiák azonban nem mentesek nem kívánt mellékhatásoktól. Ez megmagyarázza az innovatív molekulák felfedezése iránti óriási érdeklődést hatékony és biztonságos a krónikus betegségek kezelésében, minimális mellékhatásokkal.
De az új gyógyszerek és terápiák kifejlesztésére irányuló kutatás rendkívül összetett és időbeli és erőforrási szempontból nehéz, a siker garanciája nélkül. Ez azonban nem akadályozta meg a regisztrált klinikai vizsgálatok számának globális növekedését 2004 és 2013 között.
A klinikai vizsgálat szakaszai
A klinikai vizsgálatok célja olyan gyógyszer vagy kezelés kifejlesztése, amely ötletként indul a laboratóriumban. Amikor az ötlet termékké válik, a laboratóriumban állatmodellekkel kell tesztelni, hogy igazolják a koncepció érvényességét és azonosítsák az új molekula bizonyos szabványosított tulajdonságait, ez a folyamat évekig is eltarthat. Ezt követően a gyógyszergyár úgy dönt, hogy tanulmányokat kezd emberi tárgyakkal.
I. FÁZIS: az új kezelést emberek egy kis csoportján - egészséges embereken, akik önként jelentkeznek a tanulmányban való részvételre - kipróbálják, hogy meghatározzák a beadás biztonságos dózisát és a szervezet metabolizmusát.
II. FÁZIS: a kezelést kis számú, az új kezeléssel foglalkozó betegségben szenvedő embernek ajánlják fel a gyógyszerek biztonságosságának, illetve a felmerülő mellékhatások azonosítása érdekében.
III. FÁZIS: a cél a sokkal nagyobb, esetenként 1000 feletti betegeknek adott gyógyszer hatékonyságának és biztonságosságának megerősítése. Ez figyeli a lehetséges mellékhatásokat, és néha összehasonlítja az új molekula „viselkedését” más gyakori kezelésekkel.
IV. FÁZIS: az engedélyezés előtti és utáni terápiás alkalmazásból áll, és célja az új terápia hatékonyságának, a hosszú távú mellékhatások és a specifikus farmakokinetika értékelése. Az ebben a szakaszban végzett vizsgálatok kontrollált klinikai vizsgálatok, például a III. Fázis, amelyeket a forgalomba hozatali engedélyben meghatározott feltételekkel összhangban végeznek. (1)
A krónikus betegségek új kezeléseit vizsgáló klinikai vizsgálatok előzetes eredményeit a vizsgálat előrehaladtával túlbecsülni lehet az adatokhoz képest, befejezi a Mayo Clinic Proceedings-ben megjelent átfogó elemzést. A jelenség "Proteus-effektus" néven ismert.
Így a retrospektív értékelésből a kutatók megjegyezték, hogy a vizsgálat kezdeti szakaszában deklarált hatások 2,67-szer jelentősebbek voltak a kutatás előrehaladtával megfigyeltekhez képest, valamint a tesztelt terápia működésével kapcsolatos ismeretek mennyisége.
A legmagasabb besorolású orvosi publikációk top 10-ben tudományos folyóiratokban megjelent cikkek százait vették fel a kutatásba újraértékelés céljából. Konkrétan a tanulmány 70 metaanalízisre összpontosított, amelyek 2007-2015 között jelentek meg.
E tanulmány következtetése nem jelenti azt, hogy a klinikai vizsgálatok előzetes eredményei nem relevánsak, de óvatosságra int az értelmezésükkel kapcsolatban. Miután a klinikai vizsgálat előrehaladottabb szakaszban van, az alkalmazott szűrők és a megszerzett ismeretek jelentősen megváltoztathatják a várható és a korai szakaszban felfedezett hatások perspektíváját..