Crispr genetikai szerkesztési technika, amelyet először in vivo teszteltek embereken, hasonlóan egy gyógyszerhez
A Crispr genetikai szerkesztési technikát először in vivo tesztelik olyan szemészeti és májbetegségben szenvedő betegeknél, amelyek hasonlóak egy gyógyszerhez, és ha ez sikerrel jár, más súlyos genetikai betegségek kezelésére is használható - írja a Financial Times.
A 2012-ben felfedezett Crispr-Cas9, röviden: Crispr, lehetővé teszi a kutatók számára, hogy pontos változtatásokat hajtsanak végre a DNS meghatározott pontjain, és forradalmasíthatja a genetikai betegségek kezelését a Mediafax szerint.
Tavaly került sor az első klinikai vizsgálatra, amelyben a Crispr-t használták az emberi vérsejtek szerkesztésére, amelyeket a páciens testéből eltávolítottak, és miután a laboratóriumban módosították őket, visszaállították őket.
Ebben az évben a kutatók az élő emberi testen belüli genetikai szerkesztési eljárást szeretnék felhasználni, ezzel utat nyitva több sejttípus módosulásának.
A Crispr-et a baktériumokban fedezték fel a vírusok elleni védekezés részeként. A Crispr genetikai kód a Cas9-et - egy molekuláris ollóként működő enzimet - a genom meghatározott helyeire irányíthatja, lehetővé téve a kutatók számára egy gén eltávolítását, funkciójának megváltoztatását vagy a genetikai aktivitás szabályozását.
A legtöbb kutató aggódik a génszerkesztés etikai vonzatai miatt, amelyek átadhatók a jövő generációinak.
Valójában He Jiankui kínai kutató vitát váltott ki, amikor azt állította, hogy az első génmódosított csecsemőket a Crispr-Cas9 segítségével szerezte be. De sok más tudós örül a lehetőségnek a betegségek gyógyítására genetikai szerkesztéssel.
A bostoni székhelyű Editas Medicine biotechnológiai vállalat a betegek látását a Crispr-Cas9 technológia segítségével próbálja helyreállítani in vivo, nem a laboratóriumban. Charlie Albright, az Editas tudományos koordinátora szerint a genetikai szerkesztés az egyetlen módja annak, hogy "örökletes ritka szembetegségben szenvedő betegeknél" potenciálisan átalakító és tartós "változást érjünk el.
Egy rivális vállalat, az Intellia Therapeutics, ugyanezt kívánja megtenni, és az Egyesült Államok jóváhagyását akarja kapni a klinikai vizsgálatok megkezdésére 2020 második felében. A vállalat a Crispr-et szeretné használni az amiloidózis, egy ritka és potenciálisan halálos kimenetelű májbetegség kezelésére.
A Crispr Therapeutics az a vállalat, amely először alkalmazta a technológiát emberi betegeknél, és sikeresen kezelte két vérbetegségben szenvedő embert. Ezt a sikert követően a vállalat több mint 270 millió dollárt szerzett a tesztek folytatásához.
A befektetők azonban azt várják, hogy több eredményt kapjanak a három vállalat tesztjeiből, mert nehéz megjósolni a piac fejlődését.
A Crispr technológiát alkalmazó vállalatoknak meg kell küzdeniük a biztonsági és szellemi tulajdonjogokat is
Ha a célt elmulasztják, akkor az eljárás hatással lehet a teljes genomra, ami mutációkat és rákot okozhat. De a pontosság aránya nőtt, és az Editas már megszerezte az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalának jóváhagyását a következő 30 nap első tesztjeire.
A Crispr technológia szabadalmi vita tárgya továbbá a Berkeley Egyetem, ahol a kutatók először felfedezték, és a Broad Institute, ahol egy évvel később először alkalmazták az emberi sejteken. A vita keresztengedélyezéssel oldható meg.
A befektetők kezdik megkülönböztetni a vállalatok stratégiáit. A legnagyobb mértékben a Crispr részvényei nőttek, akár 113% -kal is tavaly, amikor az első valós eredményei meg voltak. Az Editas részvényei 30% -kal, az Intellia 7% -kal nőttek.
Az Intellia által a májon végzett vizsgálatok kockázatosabbak, mert a Crispr technológiát hordozó vírus a testbe történő befecskendezés után addig jár, amíg meg nem találja célpontját.
Másrészt az Editas technológiát juttat a szemébe, amelynek megvan a maga különálló immunrendszere.
Az első beteg, aki részt vesz az Intellia tesztekben, valószínűleg nem jár előnyökkel, mivel a szakemberek alacsony dózisokkal kezdenek a mellékhatások figyelemmel kísérésére.
A Crispr más megközelítést alkalmaz, az orvosok a testen kívül, a laboratóriumban végeznek genetikai módosítást olyan jól ismert betegségek esetében, mint a béta-thalassemia és a sarlósejtes betegség vagy a sarlósejtes vérszegénység. Az Egyesült Államokban körülbelül 300 000 csecsemő születik a súlyos vérszegénység örökletes formájával, amely a szerveket érinti.
Amint a hatások jobban érthetővé válnak, a vállalat szakemberei, akik a Vertex Pharmaceuticals-szal dolgoznak együtt, megváltoztatják megközelítésüket. A klinikai vizsgálatokat félévente kell elvégezni. Jelenleg három tesztet terveznek a rák kezelésére, beleértve az immunsejtek szerkesztését a daganatok eltávolítására. A cég szakemberei egy mesterséges hasnyálmirigy létrehozását is tervezik a cukorbetegek számára.
A Crispr technológia az egész gyógyszeripart átalakíthatja
Így az ágazat hasonlóvá válhat a technológiához (a híres Apple vs. Samsung verseny). A biotechnológiai cégek mérnöki alapú versenyen indulhatnak, hogy új generációs funkcionalitást adhassanak ehhez az eljáráshoz.
Hagyományosan a gyógyszergyárak egy biológiai hipotézisbe fektetnek be, hogy aztán találjanak egy olyan molekulát, amelyet szabadalmaztathatnak, és amelyből profitot hozhatnak.
A Crispr esetében nincsenek korlátok, és a biotechnológiai vállalatok gyorsabban növekedhetnek és mozoghatnak, mint a gyógyszergyárak.