DCMedical Genetic modification, megmentve a nevet; z; tori din na; növekedés
A szem toxoplazmózis visszafordíthatatlan fertőzés
A veleszületett amaurosis (születési vakság) a jövőben a legkorszerűbb terápiával gyógyítható. A kutatók ehhez genetikai módosítást fognak használni.
Az Egyesült Államokban először ősszel kezdődik egy klinikai vizsgálat, amely a CRISPR módszerrel módosítja a testen belüli géneket a betegség gyógyítására. Az orvosok remélik, hogy a legmodernebb technikát alkalmazzák egy olyan veleszületett vakság kezelésére, amelyet Leber veleszületett amaurosisnak (ACL) neveznek.
Még akkor is, ha normális a szeme, az ilyen típusú vakságban szenvedő betegeknél hiányzik egy olyan gén, amely a fényt az agy felé történő jelekké változtatja, ami lehetővé teszi a látást - mutatják a webmd.com által idézett források.
A DNS-t egy adott helyen vágó vagy "szerkesztő" eszköz segítségével a kutatók megpróbálják a gyerekeknek és felnőtteknek a hiányzó gén egészséges változatát adni. A tárgyaláson 18 ember vesz részt az Egyesült Államokban.
A Leber veleszületett amaurosis az öröklődő vakság leggyakoribb oka, amely 100 000 születésből körülbelül 2-3 esetben fordul elő.
A genetikai módosítást a szervezetben csak az anyagcsere-betegségek kezelésére lehetett alkalmazni.
A CRISPS egy DNS-szekvencia-család, amely a prokarióta szervezetek, például baktériumok és archeák genomjában található. Ezek a szekvenciák olyan vírusok DNS-fragmenseiből származnak, amelyek korábban megfertőzték a prokariótákat, és a későbbi fertőzések során hasonló vírusokból származó DNS kimutatására és megsemmisítésére használják. Ezért ezek a szekvenciák kulcsszerepet játszanak a prokarióták vírusellenes védekező rendszerében.