DCMedical Hepatic Porphyria; akut, új gyógyszer kerül piacra; egy amerikai
Új gyógyszert indítottak az akut máj porfíria, genetikai állapotnak nevezett állapotra.
Akut májporfíria. Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala jóváhagyta a Givlaari (givosiran) piacra jutását akut májporfíriaban szenvedő felnőtt betegek kezelésében, olyan genetikai állapotban, amely mérgező porfirinmolekulák felhalmozódását eredményezi, amelyek a hem képződése során keletkeznek (ami segít oxigénkötéskor) a vérben.
Akut májporfíria. ”Ez a felhalmozódás akut rohamokat, úgynevezett porfír rohamokat okozhat, amelyek súlyos fájdalomhoz és bénuláshoz, légzési elégtelenséghez, rohamokhoz és hangulatváltozásokhoz vezethetnek. Ezek a támadások hirtelen következnek be, és állandó és halálos neurológiai károsodást okozhatnak. A mai jóváhagyás előtt (november 20., szerda) a kezelési lehetőségek csak részlegesen enyhítették a rohamokat jellemző folyamatos fájdalmat. A ma jóváhagyott gyógyszer képes kezelni ezt a betegséget azáltal, hogy hozzájárul a betegek életét megzavaró támadások számának csökkentéséhez. "- mondta Dr. Richard Pazdur, az FDA Onkológiai Kiválósági Központjának igazgatója és az FDA Onkológiai Betegségek Értékelési és Kutatási Irodájának ideiglenes igazgatója. az FDA.
Akut májporfíria. A gyógyszer jóváhagyása egy akut máj porphyria-ban szenvedő 94 betegen végzett klinikai vizsgálaton alapul. A betegek placebót vagy Givlaari-t kaptak. A Givlaari-t kapó betegeknél 70% -kal kevesebb porfír roham volt, mint a placebót kapó betegeknél. Az ezt a gyógyszert szedő betegek gyakori mellékhatásai az émelygésre és az injekcióra adott reakciók voltak. Az egészségügyi szakembereknek javasoljuk, hogy ellenőrizzék a betegeket az anafilaxiás (allergiás) reakciók és a vese (vese) működés szempontjából. A betegeket a kezelés előtt és időszakosan meg kell vizsgálni a májfunkció szempontjából.