DCMedical Paroxysmal hemoglobinuria; éjszaka, új kezelés
Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) december 21-én jóváhagyott egy új gyógyszert - az Ultomirist (ravulizumab) - felnőtt betegek éjszakai paroxysmalis hemoglobinuriában (PNH) történő kezelésére, amely a betegek ritka és életveszélyes betegsége. A kezelést jelenleg hasonló hatóságok vizsgálják Európában és Japánban.
"Az Ultomiris jóváhagyása megváltoztatja a paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő betegek kezelésének módját" - mondta Dr. Richard Pazdur, az FDA Onkológiai Kiválósági és Minőségi Központjának igazgatója, aki a Hematológiai és Onkológiai Termékek Irodájának igazgatója is. az FDA Kábítószer-felmérési és Kutatási Központjának.
Kéthavonta beadva
"A gyógyszer jóváhagyása előtt az egyetlen, a PNH számára jóváhagyott terápia kéthetenkénti kezelést igényel, ami megterhelő lehet a betegek és családjaik számára. Az Ultomiris új formulát használ, így a betegeknek csak nyolc hetente van szükségük kezelésre, anélkül, hogy veszélyeztetnék annak hatékonyságát "- magyarázta a tisztviselő közleményében. anyag kiadta az FDA.
A paroxizmális éjszakai hemoglobinuria egy ritka, progresszív, legyengítő és halálos betegség, amely a vörösvértestek felszakadásához vagy megsemmisüléséhez (hemolízis) vezet. A PNH-ban szenvedő betegekből hiányzik egy bizonyos fehérje, amely általában megvédi a vörösvérsejteket a páciens immunrendszere által történő megsemmisüléstől.
A HNP a test egészében előforduló legyengítő tünetek és szövődmények széles körét okozhatja, beleértve a trombózist is, ami szervkárosodást és korai halált okozhat.
A PNH-ban szenvedő betegeknél hirtelen és visszatérő epizódok fordulnak elő, amelyekben a vörösvérsejtek idő előtt elpusztulnak, amit a testre ható stressz, például fertőzések vagy fizikai megterhelés válthat ki. Ezekben az epizódokban a következő tünetek jelentkezhetnek: súlyos vérszegénység, mély fáradtság, légzési nehézség, szakaszos sötét színű vizelet, vesebetegség vagy visszatérő fájdalom. A PNH bármely életkorban előfordulhat, bár leggyakrabban felnőttkorban diagnosztizálják - mondja az FDA.
Hogyan tesztelték
Az Ultomiris egy kiegészítő, hosszú hatású inhibitor, amely megakadályozza a hemolízist. Az Ultomiris hatékonyságát egy 246, korábban nem kezelt, PNH-val kezelt beteg (naiv kezelés) klinikai vizsgálatában igazolták, akiket véletlenszerűen választottak Ultomiris-sel vagy eculizumabbal, a PNH jelenlegi ellátási standardjának kezelésére.
A vizsgálat eredményei azt mutatták, hogy az Ultomiris hasonló eredményeket hozott, mint az eculizumab (nem alacsonyabbrendű) - a betegek nem kaptak transzfúziót, és a hemolízis hasonló gyakorisággal rendelkezett a betegek vérében az LDH szint normalizálásával mérve (a laktát-dehidrogenáz vagy az LDH szükséges enzim a cukor energiává alakítása során a test sejtjeiben).
Ezenkívül az Ultomirist egy második klinikai vizsgálatban tanulmányozták 195 PNH-s beteggel, akik klinikailag stabilak voltak, miután legalább az elmúlt hat hónapban eculizumabbal kezelték. Ezeket a betegeket randomizálták Ultomiris-kezelésre vagy az eculizumab szedésének folytatására. Az Ultomiris ismét hasonló hatásokat mutatott, mint az eculizumab (nem alacsonyabb rendű), számos klinikai intézkedés alapján, beleértve a hemolízist és a transzfúzió elkerülését.
Mellékhatások és meningococcus elleni oltás
A klinikai vizsgálatok során a betegek által jelentett gyakori mellékhatások a fejfájás és a felső légúti fertőzések voltak.
"Az egészségügyi szolgáltatóknak javasoljuk, hogy legyenek óvatosak, amikor az Ultomirist bármilyen más szisztémás fertőzésben szenvedő betegnek adják be" - jegyzik meg az FDA tisztviselői.
Az Ultomiris vényköteles adatai tartalmazzák az egészségügyi szakemberek és betegeik figyelmeztetését a dobozon az életveszélyes meningococcus fertőzések és a szepszis kockázatáról. "Az egészségügyi szolgáltatóknak azt ajánlják, hogy kövessék az immunizálási gyakorlatokkal foglalkozó tanácsadó bizottság (ACIP) legújabb ajánlásait a meningococcus elleni vakcinázásról kiegészítő hiányosságokkal küzdő betegeknél. A betegeket meningococcus vakcinákkal kell immunizálni legalább két héttel az Ultomiris első adagja előtt, kivéve, ha a kezelés késleltetésének kockázata felülmúlja a meningococcus fertőzés kialakulásának kockázatát "- olvasható az FDA álláspontjában.
A betegeket és az egészségügyi szolgáltatókat arról is tájékoztatják, hogy „az oltás csökkenti, de nem szünteti meg a meningococcus fertőzés kockázatát. A betegeket ellenőrizni kell a meningococcus fertőzések korai jeleit illetően, és haladéktalanul meg kell őket vizsgálni a fertőzés szempontjából. Az Ultomiris csak korlátozott programon keresztül érhető el a kockázatértékelési és -csökkentési stratégia (REMS) keretében. Az Ultomiris-t betegellátási útmutatóval kell ellátni, amely fontos információkat ismertet a gyógyszer felhasználásával és kockázataival kapcsolatban. ".
Az FDA kiemelt fontosságú felülvizsgálatot adott erre a gyógyszerre, és az Alexom Pharmaceuticals által gyártott Ultomirist ritka betegségek gyógyszerének is nevezték, amely ösztönzőket nyújt a ritka betegség elleni gyógyszerek kifejlesztésének elősegítésére és ösztönzésére.
Sokkal könnyebb a betegek és családjaik számára
"Köszönjük az FDA jóváhagyását az Ultomiris számára. Ez fontos hír a PNH-ban szenvedő betegek és családtagjaik számára "- mondta Dr. Neil Horikoshi, az Aplasztikus Vérszegénység és Myelodysplasticus Szindróma (AAMDS) Nemzetközi Alapítvány ügyvezető igazgatója." A Soliris (eculizumab) tizenegy évvel ezelőtti bevezetése megváltoztatta a betegek életét. De ennek a gyengítő betegségnek a kezelése még mindig erőt és áldozatot igényel tőlük és családtagjaiktól. Az Ultimoris alkalmazásával a betegeknek már nem kéthetente kell az infúziók körül tervezniük életüket, hanem csak évente hat-hét kezelés ".
Az Európai Unió (EU) és a japán drogszabályozók elfogadták és vizsgálják az Ultomiris PNH-val kezelt felnőttek kezelésének jóváhagyására irányuló kérelmeket, bejelentett Alexion Pharmaceuticals.