Európa közeledik a Medlife kezelés génterápiájának első jóváhagyásához
Az Európai Gyógyszerügynökség először javasolta génterápia alkalmazását a zsírfeldolgozást befolyásoló ritka betegségben szenvedő betegek kezelésében. A génterápia magában foglalja a gének átadását a betegeknél bizonyos betegségek kezelésére. Ebben az esetben a Glybera a betegbe injektált vírust használ, amelynek biztosítania kell egy lipoprotein-lipázt (LPL) termelő gén funkcionális másolatát - írja a Nature folyóirat.
Az LPL hiánya millióból legfeljebb egy-két embert érint.
A Glybera olyan betegek kezelésére szolgál, akik nem képesek elegendő mennyiségű létfontosságú enzimet termelni a zsír lebontásához a szervezetben, és az Európai Gyógyszerügynökség (EMEA) és az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) támogatta. Ezt az ajánlást az Európai Bizottságnak jóvá kell hagynia a kezelés rendelkezésre állása előtt, bár szokatlan lenne, hogy a Bizottság elutasítsa az ajánlást.
2004-ben Kína volt az első olyan ország, amely jóváhagyta a génterápiás terméket kereskedelmi használatra a rák kezelésére. Európának és az Egyesült Államok még nem hagyta jóvá a génterápiás kezeléseket, és a területet olyan kérdések érintették, mint a félelmek, hogy ez a terápia rákot okozhat.
Jorn Aldag, a Glyberát birtokló amszterdami székhelyű uniQure vállalat ügyvezető igazgatója szerint az EMA bejelentése "jel" a génterápiás közösség számára, hogy a dolgok változnak. "Felszabadítja a potenciált" - mondta a Nature magazinnak. - Látni fogja, hogy újabb beruházások érkeznek.
Tim Cote, az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalának Árva Termékfejlesztési Irodájának volt vezetője, ma független tanácsadó szerint a jóváhagyás "elképesztő, fantasztikus hír. Tegye Európát az első helyre".