Gaucher-kór, az Egyesült Államokban jóváhagyott új kezelés

A Gaucher-kór egy új gyógyszerét, a VPRIV-et éppen jóváhagyta a Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) amerikai.

Amióta 1997-ben forgalomba hozták a Cerezyme-t - egy enzimterápiás kezelést -, nem sikerült valódi előrelépést elérni a betegség elleni küzdelemben. Ezért ennek az új gyógyszernek a tengerentúli jóváhagyása új alternatívát kínál.

jóváhagyott

Az árva betegségnek elismert Gaucher-kór súlyos genetikai rendellenesség, amely születéskor 60 000 gyermekből 1-et érint. Ma 456 beteget azonosítottak Franciaországban. A jelenlegi kezelések lehetővé teszik az evolúció megakadályozását vagy lassítását anélkül, hogy meggyógyítanák .

Dr. Philippe Charles Ernest Gaucher írta le először a XIX. Század végén, és mindkét nemet közömbösen érinti. Epidemiológiai vizsgálatok szerint az askenázi zsidók kockázata magasabb: 1000-ből 1-et érint a betegség, míg 12-ből 1-en hordozzák a gént. Ezt a patológiát az apa továbbítja és az anya. A legtöbb esetben a jelek a születéskor hiányoznak, és hónapokkal vagy akár évekkel később jelentkeznek.