Kaftrio hármas kombináció cisztás fibrózis ellen; GYÓGYSZERÉSZET ADHOC

Külön szabályozás az EU-ban

Az EU-ban a másik elnevezést a különböző típusú csomagolás indokolja. Mivel az USA-ban egy csomag két különböző típusú tablettát tartalmaz: A narancsok T100 felirattal vannak ellátva, és mindhárom hatóanyagot tartalmazzák. Két tablettát vesz reggel reggelivel. A kék tabletták V150 jelöléssel vannak ellátva, és csak ivakaftorot tartalmaznak. Egy tablettát veszünk vacsorával együtt. Európában azonban a hatóságok előírják, hogy az összetévesztés kockázatának minimalizálása érdekében két különböző tabletta nem lehet egy csomagban. Éppen ezért az EU-ban a hármas kombináció mellett az ivakaftor hatóanyagot - amelyet Kalydeco márkanéven ismernek - továbbra is egyedileg írják fel esti bevitelre. Az étkezésnek mindig tartalmaznia kell zsírt a hatóanyagok jobb felszívódása érdekében. A két adag között legalább 12 órának kell eltelnie.

A Trikafta leggyakoribb mellékhatásai: fejfájás, felső légúti fertőzések, hasi fájdalom, hasmenés, kiütések, megnövekedett májenzimszintek, emelkedett kreatin-foszfokináz-szint, rhinitis és sinusitis és megnövekedett bilirubin-szint. A kombináció hosszú távú hatásainak további kutatása érdekében az EMA követési fázist követel egy reprezentatív betegpopulációban. Ez általában öt év. "Még nem tudjuk, hogy a gyógyszer hosszú távon mennyire fog jól működni, és hogy lesz-e végül kritikus mellékhatása" - magyarázza dr. Lutz Nahrlich, a Giesseni Egyetemi Kórház cisztás fibrózisos ambulanciájának vezetője. „Itt további tanulmányokra támaszkodunk ennek megfigyelésére. A gyógyszerbiztonsággal kapcsolatos jövőbeli tanulmányok alapja a független német cisztás fibrózis regiszter, amelyet a Mukoviszidose e.V. üzemeltet. "

A cisztás fibrózis klinikai képe

A cisztás fibrózis veleszületett anyagcsere-betegség. Németországban akár 8000 embert érint a gyógyíthatatlan örökletes betegség. A müncheni Helmholtz Központ szerint évente körülbelül 200 gyermek születik a betegségben. A sejtek felszínén található hibás kloridcsatornák biztosítják, hogy az összes szerv (hörgők, hasnyálmirigy, emésztőrendszer, verejtékmirigyek) folyadékai viszkózusabbá váljanak. A nagyon viszkózus nyálka már nem tud megfelelően lefolyni. Ennek eredményeként megnőhet a csírákkal való kolonizáció. A leggyakoribb tünetek a tartós köhögés, emésztési zavarok és visszatérő tüdőgyulladás. Eddig a metabolikus betegség nem gyógyítható. A szenvedők rendszeres időközönként különböző kombinációban kapnak antibiotikumokat. A betegséget a CFTR gén mutációi okozzák.