Orphanet a ritka gyógyszerekről

orphanet

Ritka gyógyszerek az USA-ban

Az amerikai egészségügyi hatóságok korán felismerték a ritka betegségek gyógyszereire vonatkozó jogszabályi keretek fontosságát, és megfogalmazták a szükséges rendelkezéseket az 1983-ban elfogadott jogszabályban, az úgynevezett „Ritka gyógyszerekről szóló törvényben”.

Ez a törvény a ritka betegségek gyógyszereit egy betegség előfordulásának (gyakorisága) alapján határozza meg az amerikai lakosság körében.

Az Egyesült Államokban a „ritka betegségek gyógyszere” kifejezés nemcsak gyógyszerészeti vagy biológiai termékekre vonatkozik, hanem orvosi segédeszközöket, táplálék-adalékanyagokat és kiegészítőket is magában foglal. Az FDA (Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal) keretében létrehozott OOPD (ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztési irodája) feladata, hogy elősegítse a ritka betegségek kezelésére szolgáló biztonságos és hatékony termékek elérhetőségét. Az „árva” státusz lehetővé teszi a gyógyszer szponzorának, hogy részesüljön azokból az előnyökből, amelyek garantáltak e termékek fejlesztése során a piaci jóváhagyásig.

A következő intézkedések vonatkoznak a gyógyszerfejlesztés minden szakaszára:

  • Kutatás: Adókedvezmények klinikai kutatáshoz;
  • Kidolgozás a piaci jóváhagyáshoz szükséges jelentkezési lap: technikai támogatás a pályázati űrlapok elkészítésében és az egyszerűsített adminisztratív folyamatokban (rövidebb várakozási idő és alacsonyabb regisztrációs díjak);
  • Marketing: Piaci kizárólagosság a forgalomba hozatalt követő 7 évig.

További információkért lásd az Amerikai ritka betegségek gyógyszereinek listáját.

Általános irányelvek a ritka betegségek gyógyszereire az USA-ban

A ritka betegségek jogállása az Egyesült Államokban 1983. január 4. óta létezik, a ritka betegségekről szóló törvény elfogadásával:

A ritka betegségek gyógyszereit olyan betegségek vagy állapotok esetén alkalmazzák, amelyek olyan ritkák az Egyesült Államokban, hogy ésszerű feltételezés szerint a gyógyszer kifejlesztésének és elérhetővé tételének költségei az Egyesült Államokban nem lesznek nyereségesek az értékesítés révén.

Ezután különféle változtatásokat hajtottak végre a ritka betegségek gyógyszereire vonatkozó kritériumok további meghatározása érdekében.

A ritka betegségek azonosítása és a jogi státusz

A „ritka betegségek gyógyszere” különleges státuszt egy speciális, egyedi eljárás teszi lehetővé. A jóváhagyás egy pályázati dosszién alapul, amelyet a Ritka Termékfejlesztési Hivatalhoz (OOPD) kell benyújtani a következő információkkal:

Ösztönzők a ritka betegségek gyógyszereinek forgalmazói számára kutatás és fejlesztés, szellemi tulajdonjogok védelme és forgalmazása céljából

Az „Orphan Drug Status” jóváhagyása lehetővé teszi a szponzor számára a következő előnyöket a termék fejlesztése szempontjából:

  • 50% Adómentesség az Egyesült Államokban végzett klinikai vizsgálat költségei;
  • 7 éves időszak Piaci kizárólagosság forgalomba hozatali engedélyt követően;
  • Néhány írásbeli ajánlások, amelyet az FDA hozott létre, és amelyet az új gyógyszer regisztrálásához be kell tartani a klinikai és preklinikai vizsgálatokhoz;
  • Gyorsított eljárás az FDA értékeli a regisztrációs adatokat;
  • A ritka betegségek gyógyszereinek korai hozzáférhetősége bizonyos feltételek mellett lehetővé válik. „Könyörületes felhasználás” esetén a kezelést vizsgáló új gyógyszer (t-IND) különleges feltételek mellett odaítélhető:
    • A gyógyszert súlyos vagy életveszélyes betegség kezelésére kell használni;
    • Nem lehet alternatív gyógyszer vagy kezelés;
    • A terméket klinikai vizsgálatoknak kell alávetni, és a forgalombahozatali engedély aktív szakaszában kell lennie.

    Ez utóbbi okból a t-IND-okat csak korlátozott ideig adják meg.

    Támogatásával

    Weboldalunk nem tartalmaz hirdetést. Partnerségi kapcsolataink semmilyen módon nem befolyásolják a reklámpolitikánkat