Primer biliaris cholangitis (PBC); Német májsegítő e
Mi ez?
A primer biliaris cholangitis (PBC) egy ritka autoimmun májbetegség, amely az esetek 90% -ában érinti a nőket. Először is, a máj epevezetékeit megtámadja és megsemmisíti a gyulladás. Hosszú távon a gyulladás átterjed az egész májszövetre, és a végső szakaszban cirrhosishoz vezethet.
Az eredetileg használt "primer biliaris cirrhosis" név félrevezető volt, mivel a PBC ma már nagyon korai stádiumban diagnosztizálható, jóval a cirrhosis kialakulása előtt. A korai diagnózisoknak és terápiáknak köszönhetően a PBC-betegek kétharmadánál már egyáltalán nem alakul ki cirrhosis. A cirrhosis szó gyakran a betegek bizonytalanságához vezetett, amikor először diagnosztizálták.
2014 tavaszán a Deutsche Leberhilfe e.V. a brit PBC Foundation UK-vel közösen kezdeményezést indított a PBC név módosítására. 2014 végén és 2015 tavaszán a nemzetközi kereskedelmi szövetségek úgy döntöttek, hogy megfelelnek ennek a kezdeményezésnek: A betegség most új néven szerepel "Primer biliaris cholangitis (PBC)" vezetett.
Mekkora a várható élettartam?
A PBC betegenként nagyon eltérő. Egy különösen enyhe lefolyású alcsoportnak a kezdeti diagnózis után 20 év alatt csak kevés változása van a májban. Más PBC-betegeknél a betegség gyorsabban halad néhány év alatt.
A jelenlegi ismeretek szerint a PBC-ben szenvedő betegek közül háromból kettőnél már nem alakul ki cirrhosis élete során, így évtizedekig teljesen élhető és öregszik a PBC-vel. A PBC lefolyását pozitívan befolyásolhatja a gyógyszeres terápia (lásd alább).
Mik a tünetek?
A PBC leggyakoribb tünetei a fáradtság, viszketés és ízületi fájdalom.
A PBC-vel kapcsolatos fáradtságra még mindig nincs specifikus terápia, csak közvetett megközelítések: Ide tartoznak például a relaxációs gyakorlatok, a sporttevékenység és az alváshigiéné, valamint olyan zavaró tényezők keresése, amelyek növelhetik a fáradtságot (pl. Folyadék- vagy vitaminhiány, alvászavarok, gyógyszeres mellékhatások vagy ún. vegetatív diszfunkció).
Különböző gyógyszerek alkalmazhatók a viszketés leküzdésére, mint például a kolesztiramin, a rifampicin vagy az opioid antagonisták, a naltrexon/nalmefene; a hatékonyság személyenként változó, és a mellékhatásokat is figyelembe kell venni.
A csontritkulás a PBC-ben is valamivel gyakrabban figyelhető meg, mint az általános populációban. Szintén gyakrabban számolnak be a szem, a száj és a nemi szervek száraz nyálkahártyájáról, valamint fekvő nyugtalan lábakról. Tipikus cirrhosis szövődmények fordulhatnak elő a cirrhosis késői szakaszában.
Hogyan lehet diagnosztizálni a PBC-t?
A PBC-vel többnyire antimitochondriális antitest (AMA) megnövekedett a vér. Ez a legerősebb jelzése ennek a betegségnek. Gyakran ott van a laboratóriumi érték is alkalikus foszfatáz (AP) egyértelműen megnőtt. Ha ez a két rendellenesség összejön (megnövekedett AMA + megnövekedett AP), az orvosok nagyon nagy biztonsággal feltételezik a PBC diagnózist.
Más májértékek, például a Gamma-GT, a bilirubin, a GOT és a GPT szintén növelhetők, de nem meghatározóak.
A májszúrás gyakran nem szükséges a diagnózis felállításához, de kevésbé egyértelmű esetekben segít a pontosításban: A szövetvizsgálat során gyakran derül ki olyan károsodás, amely a PBC-re jellemző mikroszkóp alatt.
Milyen okai vannak a PBC-nek?
Saját immunrendszere először az epevezetékeket, majd az egész májat támadja. Hogy ez miért történik, nem ismert. Általános elmélet szerint egyes emberek genetikailag hajlamosak a PBC-re. Ha egy másik - gyakran véletlenszerű - triggert adnak hozzá, például toxinokat vagy fertőzéseket, ez a PBC első alkalommal történő kitörését okozhatja.
A PBC-t nem az alkohol okozza. Mint minden krónikus májbetegségnél, a PBC-vel is kerülni kell az alkoholt, mivel ez további megterhelést jelent a szerv számára. Bizonyíték van arra is, hogy a dohányzás felgyorsíthatja a PBC lefolyását.
Hogyan kezelik a PBC-t?
A mai szokásos terápia abból áll Ursodeoxycholic acid (UDCA), amelyet egész életen át tabletta formájában szednek. A korai szakaszban ez lelassíthatja vagy leállíthatja a betegséget, a későbbi szakaszokban az UDCA előnye nem egyértelműen tisztázott. Ha az UDCA önmagában nem működik, a múltban néha immunszuppresszív gyógyszereket használtak; Időközben azonban vitatott, hogy az immunszuppresszánsok további előnyökkel járnak-e önmagában a PBC-vel. Az immunszuppresszánsok csak akkor tűnnek hasznosnak, ha a PBC mellett autoimmun hepatitis is létezik (úgynevezett átfedési szindróma).
2016 decemberében Obetikolsav (OCA) egy másik tabletta, amelyet PBC-terápiára engedélyeztek. Az obeticholsav kombinálható ursodeoxycholsavval, ha ez utóbbi önmagában nem elegendő. Ha a betegek nem tolerálják az UDCA-t, egyedüli obeticholsav is alkalmazható. Az OCA gyakori mellékhatásai a viszketés és a magas koleszterinszint. Megjegyzés: Előrehaladott májcirrhosisban az OCA gyengén metabolizálódik, és lényegesen alacsonyabban kell adagolni, mert ellenkező esetben túladagolás és szövődmények, például májelégtelenség fordulhatnak elő.
Fibrál mint például a bezafibrát, már régóta jóváhagyják zsírcsökkentőként, de a PBC-hez nem. Tanulmányok kimutatták, hogy a fibrátok szintén javíthatják az UDCA hatékonyságát, és viszketés ellen is hatékonyak. A fibrátok lehetséges mellékhatásai a megnövekedett májértékek vagy a vesefunkció károsodása.
Különféle új anyagok hogyan vizsgálta a Seladelpar for PBC a vizsgálatok során. A Seladelpar-val végzett humán vizsgálatokat eredetileg 2019 novemberében függesztették fel a biztonsági aggályok áttekintése érdekében: A máj-toxikus mellékhatások gyanúja azonban nem igazolódott be, ezért a tanulmányokat 2020 nyár végén folytatták.
Amikor a Májátültetés szükségessé válik, az AMA antitestek a vérben maradnak. Az esetek körülbelül háromnegyedében azonban a májbetegség tartósan megnyugszik. A betegek körülbelül egyharmadánál a PBC-tipikus károsodás az új szervben is bekövetkezik.
Mennyire elterjedt a PBC?
A PBC új diagnózisa ismeretlen okok miatt növekszik. A prevalencia becslése változó: Az autoimmun májbetegségekről szóló német iránymutatás (2017) szerint a PBC a vizsgálattól függően 100 000 emberből csaknem 2-40-et érint.
A PBC-betegek a Covid-19 kockázati csoportját jelentik-e?
Jelenleg nem ismert, hogy a kezdeti PBC-betegség (súlyos májkárosodás nélkül) növeli-e már a súlyos Covid-19 kúrák kockázatát. Az EASL és az ESCMID szakmai szövetségek 2020 augusztusában kijelentették, hogy nincs elegendő értelmes adat erről a kérdésről.
Ismert azonban, hogy a májcirrózisban szenvedő betegeknél - az okuktól függetlenül - nagyobb eséllyel fordulnak elő súlyos Covid-19.
A májban szenvedő új Sars-CoV-2 koronavírusról szóló aktuális információk megtalálhatók weboldalunkon: https://www.leberhilfe.org/coronavirus/
Akit veszélyeztet a PBC?
A nőket sokkal gyakrabban érinti, mint a férfiakat (arány 9: 1 körül). Úgy tűnik, hogy a PBC betegek első fokú rokonait (gyermekeket/szülőket/testvéreket) kissé gyakrabban érinti a PBC. Még akkor is, ha a PBC nem klasszikus "örökletes betegség", feltételezzük, hogy genetikai összetevő. Hogy más tényezők milyen mértékben kedveznek a PBC kialakulásának vagy kitörésének, mint például a dohányzás, visszatérő húgyúti fertőzések, hajfestékek vagy környezeti toxinok, azt a szakértők megvitatják.
Német PBC nyilvántartás
A PBC-ben szenvedők, akik szeretnének hozzájárulni a betegség további ismereteihez, részt vehetnek a német PBC-nyilvántartásban. Ezt 2019-ben hozták létre, és jelenleg Németországban több mint 40 tanulmányi központ vesz részt a nyilvántartásban. További információt weboldalunkon talál a következő linken: https://www.leberhilfe.org/deutsches-pbc-register/
Információs anyag a PBC-ről
A PBC-vel kapcsolatos további információk megtalálhatók 44 oldalas "Elsődleges epeúti cholangitis (PBC)" kiadványunkban, amelyet üzletünkben megrendelhet:
Link a PBC brosúrához
2019 áprilisa óta a PBC-vel kapcsolatos európai EASL-útmutató betegverzióként német nyelven is megjelent, amely részletes információkat nyújt a diagnosztikáról, a terápiáról és a tünetek kezeléséről. Az iránymutatást az Európai Májtársaság EASL és a PBC hálózat közösen hozta létre; a német változatot a Leberhilfe Projekt gUG koordinálta, a Deutsche Leberhilfe e.V. fordította. A német nyelvű PBC-betegajánlatok itt találhatók ezen a link alatt.
A PBC a "Lebenszeichen - das Lebermagazin" folyóiratunkban is gyakori téma. Vagy megrendelheti ezt a füzetet külön-külön, vagy évente négyszer megkapja tagság vagy előfizetés részeként:
Link az élet jeleihez (áttekintés)
Kapcsolat a tagsággal kapcsolatos információkkal
2017-ben megjelent az autoimmun májbetegségek (beleértve a PBC) diagnosztizálására és kezelésére vonatkozó német iránymutatás, amelyben különféle szakosodott társaságok, valamint a Leberhilfe és más egyesületek betegképviselői vettek részt:
Link az autoimmun májbetegségekről szóló német irányelvhez (AILE)
Köln | 10/2020 | A Leberhilfe szerkesztősége