Roche regisztráció az Egyesült Államokban d; Evrysdi a; gerinc amyotrophia - Sciences et Avenir

Feladva: 2020.10.10., 13:12.

államokban

A svájci Roche gyógyszeripari csoport jóváhagyást kapott az Evrysdire, a gerinc izom atrófiájának új kezelésére

AFP/Archívum - SEBASTIEN BOZON

Hétfőn jelentette be a svájci Roche gyógyszeripari csoport jóváhagyása az Evrysdihez, a gerinc izom atrófiájának új kezeléséhez.

Az amerikai gyógyszerügynökség, az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) zöld utat adott a gyógyszernek két hónapos és annál idősebb gyermekek, valamint a súlyos neurodegeneratív betegség által érintett felnőtt betegek számára - jelentette be sajtóközleményében.

Riszdiplamnak is nevezik, ez a gyógyszer "az első és egyetlen" kezelés, amelyet otthon lehet adni - mondta Roche. Folyékony formában beadható közvetlenül orálisan vagy élelmiszer-szondán keresztül.

A jóváhagyást két olyan vizsgálat eredményei alapján adták meg, amelyekben 450 beteg vett részt különböző életkorban és betegségfázisban, és amelyek a fontos motoros funkciók jelentős javulását mutatták.

A gerinc izom atrófiája egy ritka, de súlyos neurodegeneratív betegség, amely az izom atrófiát okozó hibás génhez kapcsolódik. A betegség által érintett csecsemők gyorsan elveszítik a motoros idegsejteket az alapvető izomfunkciókhoz, például légzéshez, nyeléshez, beszédhez és járáshoz.