Tágult kardiomiopátia A pattanásos gyógyszerek egészségügyi naplójának hatékonysága

tágult

A tágult kardiomiopátia (DCM: tágult kardiomiopátia) a szívelégtelenség egyik vezető oka, 250-ből 1 embert érint. Ez a tanulmány egyetlen, örökletes DCM-mel rendelkező családban készült, amely mutációt (P633L) azonosít az úgynevezett fehérjét kódoló génben. A betegség okaként dokumentált RBM20 új terápiás utat nyit az all-transz retinsavval (ATTR). Cell Reports-ban bemutatott adatok, amelyek játékváltók lehetnek a DCM kezelésében.

A tágult kardiomiopátiát a szív bal kamrájának méretének növekedése jellemzi. A megnyújtott szívizom ezután nem képes olyan hatékonyan pumpálni a vért, ami szabálytalan szívveréshez, szívbillentyű-problémákhoz és végső soron szívelégtelenséghez vezethet. A szívelégtelenség vezető okaként a DCM a szívátültetés oka is - ez a lehetőség csak a szívelégtelenség végső stádiumában kínálkozik, amikor az összes többi kezelési lehetőség és életmódbeli változás kudarcot vallott. A szívátültetés utáni 10 éves túlélési arány azonban továbbra is 50% -os.

Eddig ismeretlen mutáció az örökletes DCM súlyos formáját okozza

"Leggyakrabban a DCM-et olyan szívelégtelenségben alkalmazott gyógyszerekkel kezelik, amelyek csökkentik a szívre nehezedő nyomást" - emlékeztet Dr. Lars Steinmetz vezető szerző, az Európai Molekuláris Biológiai Laboratórium (EMBL) és a Stanford Egyetem kutatója: "Terápiás stratégiákra van szükségünk. amelyek személyre szabott orvosi megközelítéssel célozzák meg a betegség okát "- teszi hozzá a kutató. Tanulmánya reményt ad az új kezelési lehetőségekre.