Új kezelési irányok a Dravet-szindrómában
Az elhízás kezelésében eddig alkalmazott gyógyszer, mint A súlycsökkentő drámai módon csökkenti a rohamokat a Dravet-szindrómában szenvedő fiatal betegeknél. Az erre a következtetésre jutott tanulmányt az Amerikai Epilepszia Társaság 2017. évi 71. éves ülésén vitatták meg.
Dravet-szindróma az epilepsziás encephalopathia ritka genetikai formája, amely korán, gyakran csecsemőkorban kezdődik, látszólag egészséges és egész életen át tartó csecsemőknél.
Egy III. Fázisú kontrollált klinikai vizsgálat arra a következtetésre jutott A placebóval összehasonlítva az alacsony dózisú fenfluramint (ZX008, Zogenix) kapó betegek statisztikailag szignifikáns csökkenést tapasztaltak a rohamok gyakoriságában.
fenfluramin olyan étvágycsökkentő, amely az agy szerotonerg funkciójának stimulálásával működik. Nagy adagokban használták az Egyesült Államokban az elhízás kezelésére, de 1997-ben kivonták a forgalomból, miután a fenfluramin beadását követően szívbillentyű betegségről és pulmonalis magas vérnyomásról számoltak be.
A jelen vizsgálatban 119 Dravet-szindrómás, 2-18 év közötti beteget vontak be, átlagéletkoruk 9 év volt, és a rohamok mediánja havonta 40 volt.
"A fenfluramint kapó betegek körülbelül 70% -ánál a rohamok száma havi 40-ről 1-2 rohamra csökkent" - mondja a tanulmány szerzője. Lieven Lagae orvos, PhD hallgató és professzor a Leuveni Egyetemen (Belgium), a Gyermekneurológiai Tanszék koordinátora és az Egyetemi Kórház epilepsziás gyermekek programjának igazgatója.
A gyógyszert általában jól tolerálták, és a prospektív szívmonitorozás a vizsgálat során nem mutatott ki a szív valvulopátiáira vagy a pulmonalis hipertóniára jellemző klinikai vagy echokradiográfiai változásokat.
Bár csökkent étvágyat figyeltek meg a fenfluramint kapó betegeknél, a gyermekek súlyának csökkenését nem figyelték meg. Dr. Lagae azt is megállapítja, hogy néhány Dravet-szindrómás gyermek általában túlsúlyos, valószínűleg a mozgásszegény életmód miatt.
A tanulmány eredményei ígéretesek, a klinikai gyakorlatban való felhasználása valósággá válhat jelentős biztonsággal rendelkező gyógyszer, ha terápiásnak tekintett dózisokban adják be.
Forrás: Medscape Medical News