Újonnan jóváhagyott gyógyszerek korai értékelése útmutatóként
Siegmund-Schultze, Nicola
Röviddel a jóváhagyás után nehéz megítélni, hogy egy újonnan jóváhagyott gyógyszer előnyös-e a betegek számára. A vállalattól független EVITA értékelési rendszer célja, hogy támogassa az orvosokat az értékelésben.
Hogyan lehet felmérni egy újonnan jóváhagyott gyógyszer potenciális előnyét a betegek kezelésében? És kinek kell tájékoztatnia az orvosokat? Bár az orvosi szakma és a politika körülbelül 50 éve vitatja ezt a kérdést az USA-ban, úgy tűnik, hogy ez nem volt megoldott. Az NEJM (364; 2011: 1185-7) szerint hiányzik a társaságoktól független értékelés az új anyagok páciensek relevanciájáról és a gyógyszerek kiterjesztett javallatainak előnyeiről, amelyeket az orvosok számára könnyen hozzáférhető gyakorlati formában már jóváhagytak.
A Német Orvosi Szövetség (AkdД) Kábítószerügyi Bizottsága is látja a problémát: "Az újonnan jóváhagyott gyógyszerek kevesebb mint 30 százaléka" valódi "újítás abban az értelemben, hogy a meglévő terápiákkal összehasonlítva előnye van a betegek kezelésének" - mondta Prof. Dr. med. Wolf-Dieter Ludwig, az AkdД elnöke a belgyógyászati kongresszuson Wiesbadenben. Az AkdД szerint a tudás és a kommunikációs hiányosságok okai részben annak tudhatók be, hogy a jóváhagyás szempontjából releváns tanulmányok megtervezése a gyakorlatban gyakran nem releváns: a tanulmányi kollektívák nem reprezentatívak, vagy csak a helyettesítő célpontokat ellenőrzik, vagy a meglévő terápiás normák ellenére nem megfelelő kontrollcsoportokat választanak. Másrészt az európai jóváhagyó hatóság, az EMA nem teszi elérhetővé a vizsgálatok klinikai részének elsődleges adatait a gyógyszerjelentéseiben. Nagyobb átláthatóság szükséges és lehetséges a vállalati titkok megőrzése mellett - mondta Prof. Dr. med. Ursula Gundert-Remy (Berlin), az AkdД elnökhelyettese.
Ennek fényében egy német és svéd farmakológus által kifejlesztett algoritmusnak kell útmutatást adnia. Prof. Dr. med. Bernd Mьhlbauer, a Klinikai Farmakológiai Intézet (Bremen-Mitte Klinika) igazgatója az EVITA feladatait a gyógyszerek értékelésében látja, amint azok elindulnak, és gyorsan megismétli az értékeléseket, ha az adathelyzet megváltozik. Az EVITA ugyanakkor rámutat a jóváhagyási vizsgálatok tipikus hiányosságaira is. Az algoritmus azonban nem helyettesíti a kiterjedt egészségügyi technológiai jelentéseket vagy a szisztematikus áttekintéseket.
Az EVITA a hatóanyag hatékonyságának és kockázati profiljának indikációval kapcsolatos értékelésén alapul, a releváns alternatívákkal összehasonlítva. A placebó összehasonlításként csak akkor engedélyezett, ha nincs általánosan elfogadott szabvány. Heterogén standardok esetében azonban a referencia meghatározása nehéz - ismerte el Mьhlbauer.
Egy hatóanyag pozitív pontokat kap randomizált, kontrollált vizsgálatokban bizonyított előny révén, a hatékonyság vagy a nem kívánt hatások tekintetében, negatív pontok pedig a megfelelő hátrányok révén. Az EVITA összesített pontszáma végső soron tükrözi a kezelési célt (terápia versus megelőzés) és a betegség súlyosságát is. A terápiás standard elérhetősége és a célértékek beteg általi relevanciája meghatározza azt a vizsgálati keretet, amely alapján a további klinikai előnyöket felmérik. Ha a tanulmányi helyzet nem felel meg a követelményeknek, a „nem értékelhető” (N/A) ítéletet ítélik meg. A színskála (piros-sárga-zöld) gyors tájékozódást nyújt az értékelésről.
Ezen eljárás szerint eddig 23 gyógyszert értékeltek, köztük 13-at nem értékelhetőként, négyet negatív ponttal és hatot pozitívan. Az egyik pozitív értékelés a lenalidomid volt a refrakter vagy visszatérő myeloma multiplex kezelésében. Az anyagot 2007 óta engedélyezik erre a javallatra dexametazonnal kombinálva. Az EVITA farmakológusai azonban nem értékelték értékelhetőnek a ranolazin vizsgálati helyzetét, amely a szív nátriumcsatornáiban lévő nátrium beáramlásának szelektív inhibitora. Az indikáció az angina pectoris tüneti terápiája. Az indoklás szerint a ranolazint nem tesztelték olyan betegeknél, akiknek az optimális antianginális terápia ellenére panaszaik vannak.