Waldenstrm Macroglobulinemia Orphanet

- Kutatás
- Klinikai tünetek és tünetek
- Besorolások
- Gének
- Hátrány
- Enciklopédia az összes közönség számára
- Enciklopédia szakembereknek
- Orphanet vészhelyzetek
- Orphanet eljárások
Keressen egy ritka betegséget
Egyéb keresési lehetőség (ek)
Waldenstrom makroglobulinémiája
A Waldenstrom-féle makroglobulinémia (WM) egy indolens B-sejt proliferáció, amelyet a monoklonális sejtek felhalmozódása jellemez a csontvelőben és a perifériás limfoid szövetekben, és amely monoklonális immunglobulin M (IgM) szérum termelésével jár.
ORPHA: 33226
Összegzés
Járványtan
A WM éves globális előfordulása 1: 260 000, és az összes hematológiai rosszindulatú daganat körülbelül 2% -át teszi ki.
Klinikai leírás
A medián életkor a diagnózis felállításakor 68, a betegség kétszer olyan gyakori a férfiaknál. A fő klinikai tünetek a hepatosplenomegalia, a lymphadenopathia, az alkotmányos tünetek, az orr és az orális vérzés, a hyperviscosity szindróma és a citopenia. A leggyakoribb tünet a normokróm normocita anaemiával járó fáradtság. A zsigeri beszivárgás ritka, de magában foglalhatja a gyomrot, a vékonybelet, a tüdőt, az exokrin mirigyeket vagy a bőrt, hasmenés, steatorrhoea és bőrpurpa tüneteivel. A retina vérzése vagy súlyos neurológiai szövődmények (mentális zavartság, stroke) előfordulhatnak hyperviscosity szindrómában. A WM-ben szenvedő betegek 38% -ának van perifériás neuropathiája. Nephrotikus szindróma néhány esetben társult a WM-hez. A fő szövődmények közé tartozik a csontvelő elégtelensége, autoimmun citopenia, nagysejtes limfóma, immun komplex vasculitis és fertőzések.
Etiológia
A WM pontos etiológiája nem ismert. Az immunitáshoz kapcsolódó tényezők szerepet játszhatnak, és a betegségnek egyértelműen családi összetevője van, mivel a betegek első fokú végtagjainak nagy a kockázata a betegség kialakulásának. Még nem azonosítottak érzékenységi géneket, de a 6p21.3 és a 4q kromoszómákon feltérképezték az érzékenységi lokuszokat, és a betegek fele 6q delécióval rendelkezik a tumorsejtekben. A MYD88 erősen visszatérő szomatikus (L265P) mutációját a közelmúltban a betegek 80-85% -ában azonosították.