A CRISPRCas9 génnel módosított bőrátültetések cukorbetegséget okozhatnak,
2017. augusztus 8., kedd
Chicago - A bőrgraftok, amelyekbe hormontermelésre szolgáló géneket ültettek be a CRISPR/Cas9 módszerrel, sikeresen kezelték a 2-es típusú cukorbetegséget egerekben és csökkentették az elhízást. A kutatók eredményeiket a Cell Stem Cell (2017; doi: 10.1016/j.stem.2017.06.016) modellben tekintik számos más betegség kezelésére.
A CRISPR/Cas9 módszer jelenleg túl hatástalan és ellentmondásos lehet ahhoz, hogy véglegesen megszüntesse a genetikai betegségeket csíravonal szintjén. Szomatikus szinten azonban a genomszerkesztést hamarosan sokféle betegség kezelésére lehet használni.
Amerikai kutatók génmódosított bőroltások alkalmazását javasolják. A laboratóriumban az 1970-es évektől kezdve nőttek a bőroltványok az egyes keratinocitákból. Ma a nagyobb bőrvesztések fedezésére szolgálnak, például égési sérülések után. Xiaoyang Wu, a Chicagói Egyetem munkatársa, akinek csapata kipróbálta a módszert egereken, úgy véli, hogy ha a felhasznált keratinocitákat olyan génekkel látták el, amelyek gyógyszereket termelnek, mielőtt a laboratóriumban reprodukálhatók lennének, ez megkönnyíthetné egyes betegségek kezelését.
A kutatók a keratinocita prekurzor sejteket a laboratóriumban a glükagonszerű peptid 1 (GLP1) génjével látták el. A hormon serkenti az inzulin felszabadulását a hasnyálmirigyben. A GLP1 analógok bevett gyógyszerek a 2-es típusú cukorbetegség kezelésében, de fogyókúrára is alkalmasak, mert jóllakottság érzetet keltenek.
A kezelésnek azonban elfogadási problémája van. A GLP1 analógok peptidek, és mint ilyenek nem használhatók tabletta formában. A gyógyszereket szubkután kell beadni, amit sok beteg elutasít. A GLP1 rendszeresen felszabadító bőrtranszplantáció vonzó alternatíva lehet itt.
Technikailag nyilvánvalóan nem jelent problémát a genetikailag módosított bőrsejtek előállítása, amelyek a GLP1-et termelik és a véráramba engedik. Az amerikai kutatók a keratinocitákat a GLP1 génnel látták el CRISPR/Cas9 módszerrel. A doxiciklin váltott. Amikor az antibiotikum kis mennyiségét összekeverik az állatok ivóvízével, a transzplantációk a GLP1 hormont termelik és felszabadítják a vérbe. A szérumkoncentráció elég magas volt ahhoz, hogy javuljon a glükóz tolerancia vagy el lehessen érni az elhízást.
Wu az oltványokat hatékonynak és biztonságosnak tartja. A transzplantáció, amelynek az embernél körülbelül 20 x 20 cm nagyságúnak kell lennie, egész életen át segíthet a 2-es típusú diabetes mellitus ellenőrzésében. A bőroltványok könnyen figyelhetők és eltávolíthatók szövődmények esetén - mondta Wu.
A transzplantáció nemcsak a peptid gyógyszerek injekcióját pótolhatja. A genetikai betegségek, például a hemofília kezelése, ahol a bőrtranszplantáció a hiányzó koagulációs faktorokat produkálja, szintén elképzelhető Wu számára. Az anyagcsere-hibák, például a fenil-kentonuria, szintén gyógyíthatók. A bőr felveheti a hiányzó enzimek feladatát./Rme