A mielodiszpláziás szindrómák A tudósok közel állnak a megoldáshoz
Dr. Jean-Paul Marre
Úgy gondolják, hogy a mielodiszpláziás szindrómák kapcsolódnak a vérsejtek metabolizmusában és oxigénellátásában részt vevő gén diszfunkciójához. Ez a HIF1A gént potenciális terápiás célponttá teszi.
Feladva: 2018.08.27. 11:28
A Cincinnati Gyermekkórház Központ tudósainak egy csoportja megoldhatja a jelenleg gyógyíthatatlan és leukémiához vezető komplex, heterogén vérbetegségek eredetét övező rejtélyt. A mielodiszpláziás szindrómák számos genetikai mutációval társulnak, és az egyik legösszetettebb vérbetegségnek tekintik őket. Ez egyben a rákot megelőző helyzet.
A mielodiszpláziás szindrómák befolyásolják a csontvelőben lévő hematopoietikus őssejteket. Gang Huang, az új tanulmány vezető kutatója szerint ezekben a sejtekben új gént azonosítottak, amely képes lenne kiváltani a különböző biológiai folyamatokat a betegeknél megfigyelt különböző típusú myelodysplasticus szindrómák eredeténél.
Úgy gondolják, hogy a mechanizmus paradox módon aktiválódik a HIF1A gén csontvelőjében, amely gén részt vesz a vérsejtek prekurzor sejtjeinek metabolizmusában és oxigénellátásában. Az eredményeket a Cancer Discovery folyóiratban tették közzé.
A mielodiszplasztikus szindrómák elfojtják a csontvelőt
Myelodysplasticus szindrómának (MDS) nevezett szindrómák felelősek az éretlen sejtek megjelenéséért a csontvelőben, amely az egészséges, érett sejtek elégtelen termelésével diszfunkcionálissá válik.
Az éretlen vérsejtek, az úgynevezett robbantások nem működnek megfelelően. Felhalmozódnak a csontvelőben és a vérben, így kevesebb az egészséges vörösvértest (vérszegénység), a fehérvérsejt (leukopénia) és a vérlemezke (trombocitopénia). A fő kockázat a leukémiává válás kockázata.
Nincs gyógyító kezelés a legtöbb beteg számára
Az egyetlen jelenlegi kezelés lényegében az egészséges vérsejtek elégtelen termelésének káros hatásainak kompenzálására irányul. A myelodysplasticus szindrómák során megfigyelt rendellenességek ellen irányuló egyes molekulák tesztelési fázisban vannak. De az egyetlen igazi gyógyító kezelés manapság a csontvelő-átültetés.