A technika; szerkesztés; DNS-t, amelyet először használtak májbetegségek gyógyítására
DNS-szerkesztési technikát először alkalmaztak a májbetegségek gyógyítására, és a jövőben a Down-szindróma megelőzésére lehet használni - derült ki az Egyesült Államok Massachusetts Institute of Technology (MIT) kutatóinak tanulmányából. Amerika.
Májbetegség gyógyítására először használt DNS "szerkesztési" technika (Kép: Shutterstock)
A dailymail.co.uk szerint ebben a vizsgálatban gyógyítottak egy genetikai májbetegséget, amelyet élő egereken hajtottak végre, forradalmi genom "szerkesztési" technikát alkalmazva, amelyet hamarosan alkalmazhatunk az emberi betegeknél is.
A "Crispr" néven ismert technika nagy pontossággal képes apró változásokat indukálni a hatalmas DNS genetikai adatbázisban.
A "Crispr" -et - ejtsd: "crisper" - arra használták, hogy egyetlen eggyel "betűt" javítsanak az egerek genetikai ábécéjében, amelyek a máj anyagcseréjéhez kapcsolódó génmutáción estek át.
UTOLSÓ HÍREK
A Covid-19 vakcina feltalálója tudja, hogy az élet mikor normalizálódik. "Nagyon magabiztos vagyok"
Ion Cristoiu: Az állam felelős a tűzért
HOROSZKÓP, NOVEMBER 16. - Ezekben a jelekben rossz emberek bíznak. Ki kockáztatja őket
Mikor normalizálódik az élet? A BioNTech - Pfizer által előállított COVID-19 elleni vakcina egyik készítőjének válasza
A tudósok úgy vélik, hogy ugyanazon gén hasonló mutációja genetikailag öröklődő májbetegséget okoz az embereknél, és a kutatók azt remélik, hogy néhány év múlva elkezdik a klinikai vizsgálatokat emberi betegeknél.
Amerikai tudósok úgy vélik, hogy a DNS-en számos változtatást lehet végrehajtani különféle genetikai betegségek, például sarlósejtes betegség, Down-szindróma és Huntington-kór kezelésére.
Az új technika "restrikciós enzimeket" alkalmaz az emberi kromoszóma 23 párjának egyes részeihez nem kívánt mutációk létrehozása nélkül.
Ezeket az enzimeket 1987-ben fedezték fel, és eredetileg úgy gondolták, hogy a nem kódoló DNS szerkezetének részei, más néven "dumpster DNS" -nek. Később a tudósok megtudták, hogy ezt a fajta DNS-t használják védekező mechanizmusként a baktériumok az invazív vírusok ellen.
De a benne rejlő lehetőségeket csak két évvel ezelőtt sikerült teljesen megérteni, amikor a kutatók felfedezték, hogy a nem kódoló DNS kombinálható egy Cas9 nevű enzimmel, és felhasználható az emberi genom "átírására".
Ehhez a tanulmányhoz a Massachusettsi Műszaki Intézet (MIT) tudósai a Crispr-módszert alkalmazták a máj LAH-gén mutáns DNS-párjának azonosítására és korrigálására.
Ez a mutáció a tirozin aminosav halálos felhalmozódásához vezethet 100 000 emberből 1-ben. A betegeknek gyógyszert kell kapniuk és alacsony fehérjetartalmú étrendet kell követniük.
Az MIT kutatóinak sikerült meggyógyítani ezt a ritka májbetegséget egerekben, miután összmájsejtjeik körülbelül egyharmadát három vonal RNS-szel helyettesítették.
Az RNS-vonalak vezérmolekulaként működtek, hogy megtalálják a FAH nevű mutáns DNS-párt. Az RNS-vonalakhoz kapcsolt Cas9 enzim képes volt helyrehozni ezeket a mutáns géneket.
Ezzel a módszerrel a helyes gént 250 májsejtbe (a máj nagy részét kitevő sejtekbe) körülbelül egybe illesztették be. A következő 30 nap során ezek az egészséges sejtek szaporodni kezdtek és helyettesítették a beteg májsejteket.
A tudósok úgy vélik, hogy a technika annyira pontos, hogy felhasználható a génterápiában - a mutáns gének egészséges génekkel való helyettesítésére - a halálos vírusok, például a HIV, és olyan betegségek, mint a rák, elleni hatékony küzdelemre.
Ez számos vitát is generál, mivel a technika felhasználható az emberi embriók hibás génjeinek kijavítására is, lehetővé téve az orvosok számára, hogy még a csecsemők születése előtt számos lehetséges betegséget megszüntessenek.
A múltban a génterápia a vírusok felhasználására támaszkodott a DNS véletlenszerű beillesztésére az emberi genomba - ez pontatlan és kockázatos gyakorlat.