A16AX07S - DCI SAPROPTERINUM - Orvosi képzés
A16AX07S - DCI: SAPROPTERINUM
További információ: https://www.formaremedicala.ro/a16ax07-dci-sapropterinum/
➢ 4 éves vagy annál idősebb felnőtt, serdülőkorú és gyermek betegek, akiknél fenilketonuriával (FCU) diagnosztizált hiperfenilalaninémia (HFA) diagnosztizáltak, és akikről kiderült, hogy válaszolnak az ilyen kezelésre.
➢ tetrahidrobiopterinhiánnyal (BH4) rendelkező hiperfenilalaninémiával (HFA) diagnosztizált felnőtt betegek, serdülők és minden életkorú gyermekek, akikről kiderült, hogy válaszolnak az ilyen kezelésre.
KEZELÉS (dózisok, beadás módja, dózismódosítás, kezelési időszak)
A szapropterin beadása során aktívan figyelemmel kell kísérni az étrendben a fenilalanin bevitelét, valamint a teljes fehérjebevitelt, hogy biztosítsuk a fenilalanin plazmakoncentrációjának és a táplálkozási egyensúly megfelelő ellenőrzését.
Mivel az FCU vagy a BH4 hiány miatt kialakuló HFA krónikus állapot, a kezelésre adott válasz igazolása után hosszú távú kezelés javasolt.
A szapropterin kezdő adagja felnőtt, serdülőkorú és gyermekkorú betegeknél 10 mg/kg naponta egyszer. Az adag módosítható, általában 5 és 20 mg/kg/nap között, az orvos által ajánlott megfelelő fenilalanin-koncentráció elérése és fenntartása érdekében.
A kezdő adag BH4-hiányos felnőtt, serdülő és gyermek betegek esetében napi 2-5 mg/testtömeg-kg. Az adag napi 20 mg/kg-ig módosítható.
A testtömeg alapján kiszámított napi dózist 100 legközelebbi szorzatára kell kerekíteni. Például egy 401–450 mg számított napi adagot lefelé kell kerekíteni 400 mg-ra. A számított 451 mg és 499 mg közötti adagot fel kell kerekíteni 500 mg-ra.
Szükség lehet a teljes napi adag 2 vagy 3 adagra osztására, a nap folyamán elosztva a terápiás hatás optimalizálása érdekében.
KEZELÉS MONITOROZÁSA (KLINIKAI-PARAKLINIKAI PARAMÉTEREK ÉS PERIODITÁS)
A fenilalanin plazmakoncentrációját a kezelés megkezdése előtt, egy héttel a kezelés megkezdése után az ajánlott kezdő dózissal és hetente, egy hónapnál hosszabb ideig kell meghatározni minden dózismódosításkor.
Megfelelő válaszként a fenilalanin plazmakoncentrációinak ≥ 30% -os csökkenését vagy a fenilalanin plazmakoncentrációk terápiás célkitűzéseinek elérését határozzák meg, amelyeket az egyes betegeknél a kezelőorvos határoz meg. Azokat a betegeket, akik az egy hónapos tesztidőszak alatt nem érik el ezt a válaszszintet, nem reagálóknak kell tekinteni.
rendszeres klinikai értékelések (a fenilalanin és tirozin plazmakoncentrációjának, táplálékfelvételének és pszichomotoros fejlődésének monitorozása).
A készítmény hatóanyagával vagy bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység