Áttörés a hemofíliában A vérzés Kérdezze meg a professzort

A monoklonális antitest jelentősen csökkentheti a vérzés kockázatát a hemofíliában szenvedő betegeknél, még akkor is, ha a VIII-as faktor gátlói hatástalanná tették a VIII-as faktor koncentrátum beadását. Ezt mutatja egy tanulmány, amelyet a New England Journal of Medicine publikált.

hemofíliában

Az A hemofília örökletes vérbetegség, amely szinte kizárólag a férfiakat érinti. A vérzési hajlam a koagulációs kaszkád VIII-as faktorának hiányából adódik; Gyakori szövődmény a nagy ízületek vérzése, amelyet gyakran kisebb balesetek váltanak ki. Az előző terápia a VIII-as faktor intravénás beadását jelenti hetente 2-3 alkalommal, vagy ha szükséges. Ennek a terápiának ma a legfőbb szövődménye a VIII. Faktorral szembeni semlegesítő antitestek, úgynevezett inhibitorok képződése, így a terápia gyakorlatilag hatástalanná válik, és ismét vérzés lép fel. Ez az úgynevezett inhibitor hemofília ma az összes A-hemofíliában szenvedő beteg körülbelül 30% -át érinti.

Szakértői megjegyzés:

Az A-hemofília elleni antitest-profilaxis most megoldja az inhibitorok képződésének problémáját, amikor a VIII-as faktort egy ötletes új stratégián keresztül adják be; A szakértők ezt az érintett betegek életminőségének javítását szolgáló fő orvosi eszköznek tekintik (2).

(1) Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B et al.: Emicizumab profilaxis A-hemofíliában inhibitorokkal. N Engl J Med 2017; 377: 809-818. DOI: 10.1056/NEJMoa1703068.

(2) Lillicrap D: Bispecifikus testellenes terápia hemofíliában. N Engl J Med 2017; 377, 884-885.