Az FDA jóváhagyja a Pemazyre-t; (Pemigatinib) az Incyte-től, mint az első célzott terápia

- A Pemazyre-nek ritka betegségek gyógyszere, áttörő terápiája és kiemelt felülvizsgálati státusza van a pusztító rákos betegek jelentős szükségletei alapján

pemazyre-t

- Befektetői konferenciahívás és internetes közvetítés 2020. április 20-án, hétfőn este 8: 00-kor -

Az Incyte (Nasdaq: INCY) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) jóváhagyta a Pemazyre ™ -et (pemigatinib). Ez egy kinázinhibitor, amelyet korábban kezelt, inoperábilis, lokálisan előrehaladott vagy metasztatikus cholangiocarcinomában szenvedő felnőttek kezelésére javalltak, fúzióval vagy a fibroblaszt növekedési faktor 2 receptor (FGFR2) más átrendeződésével, amelyet egy FDA által jóváhagyott teszt során detektáltak. A Pemazyre az első és egyetlen FDA által megtisztított terápia ennek a javallatnak, és egy gyorsított jóváhagyási folyamat során felülvizsgálták az általános válaszarány és a válasz időtartama (DOR) alapján. A folyamatos jóváhagyás feltétele a klinikai előnyök megerősítése és leírása egy vagy több megerősítő vizsgálatban.

"A kolangiokarcinóma FGFR2 fúzióival vagy átrendeződéseivel kapcsolatos kutatásaink és a Pemazyre fejlesztése, mint az első célzott kezelési lehetőség, bizonyítják elkötelezettségünket a tudományos felfedezések olyan megoldásokká történő átalakítása iránt, amelyek pozitívan befolyásolhatják a betegek életét" - mondta Hervé Hoppenot, a Incyte. "Büszkék vagyunk arra, hogy Pemazyre-t bevittük a gyakorlatba, és ezt az új terápiát azonnal a betegek rendelkezésére bocsátjuk."

Az FDA jóváhagyása a FIGHT-202 vizsgálat, egy több központú, nyílt, egykarú vizsgálat adatain alapult, amelyben a Pemazyre-t epehólyag-daganatos vagy kolangiokarcinómás felnőttek kezelésének értékelték. FGFR2 fúzióval vagy átrendeződéssel (A kohorta) szenvedő betegeknél a Pemazyre monoterápia eredményeként a válasz teljes aránya 36 százalék volt (elsődleges végpont), és a válasz átlagos időtartama 9,1 hónap volt (másodlagos végpont). A Pemazyre-re vonatkozó figyelmeztetések és figyelmeztetések olyan szemproblémákat tartalmaznak, mint a száraz vagy fájó szemek, a szaruhártya gyulladása, a könnytermelés fokozódása és a retina rendellenességei; emellett magas a vér foszfátszintje és terhes nőknél a születendő gyermek károsodásának vagy vetélésének kockázata.

Az FDA Pemazyre áttörési terápiát adott olyan betegek kezelésére, akiknél korábban FGFR2 transzlokációval előrehaladott/metasztatikus vagy inoperábilis kolangiocarcinoma volt. Ezen túlmenően az FDA ritka betegségek státusát adta a Pemazyre-nek a kolangiokarcinóma kezelésére, és az NDA Pemazyre iránti kérelmét az FDA kiemelt felülvizsgálati programjának részeként dolgozták fel.

"Még ha az epeúti rákot is ritka betegségnek tekintik, az elmúlt három évtizedben egyre gyakrabban fordul elő" - mondta dr. med. Ghassan Abou-Alfa, Memorial Sloan Kettering Cancer Center. "Biztató, hogy azoknak a betegeknek, akiknek korábban korlátozott lehetőségei voltak a kezdeti kemoterápia vagy műtét után, most új, célzott kezelési lehetőséget kínálhatnak, mivel az ilyen típusú rák megismétlődési aránya továbbra is magas."

A kolangiokarcinóma egy ritka típusú rák, amely az epevezetékben alakul ki. A származás anatómiai helye szerint osztályozzák: az intrahepatikus cholangiocarcinoma (iCCA) a májban az epevezetékben fordul elő, az extrahepatikus cholangiocarcinoma pedig a májon kívüli epevezetékben. A kolangiokarcinómát gyakran késői vagy előrehaladott stádiumban diagnosztizálják, amikor a beteg prognózisa gyenge. 3,4 A kolangiokarcinóma előfordulása régiónként változó, Észak-Amerikában és Európában 0,3 és 3,4/100 000 lakos között mozog. 3 FGFR2 -Fúziók vagy átrendeződések szinte kizárólag az iCCA-ban fordulnak elő, ahol a betegek 10-16 százalékában figyelhetők meg. Az 5-7 FGFR fontos szerepet játszik a tumorsejtek proliferációjában, túlélésében, vándorlásában és angiogenezisében (új erek képződése). . A fúziók, átrendeződések, transzlokációk és génamplifikációk aktiválása az FGFR-ben szorosan összefügg a különböző rákos megbetegedések kialakulásával.

"A Pemazyre ma kapott jóváhagyása izgalmas új kezelési lehetőséget kínál a betegek számára, és új reményt ad azoknak, akiknek általában nehéz diagnózisuk és rossz kilátásaik vannak" - mondta Stacie Lindsey, a Cholangiocarcinoma Alapítvány elnöke.

Az Incyte elkötelezett a betegek segítésében és a gyógyszerekhez való hozzáférés akadályainak felszámolásában. Az Egyesült Államokban egyes betegek, akik Pemazyre-t írtak fel, jogosultak lehetnek az IncyteCARES (Kapcsolódás az eléréshez, visszatérítéshez, oktatáshoz és támogatáshoz) programra, amely átfogó támogatást nyújt, beleértve pénzügyi támogatást, valamint folyamatos információkat és forrásokat a jogosult betegek számára. Kérjük, látogasson el a Pemazyre.com webhelyre további információkért.

Várhatóan az FDA jóváhagyja a FoundationOne®CDx-t a Pemazyre diagnosztikai kísérőjeként is. Az FoundationOne CDx az Foundation Medicine átfogó genomprofil-vizsgálata és széles alapú kísérő diagnosztikai platformja, amely minden szilárd daganathoz jóváhagyott. A jóváhagyást követően ez a kísérő diagnosztika segít azonosítani az FGFR2 fúzióval vagy átrendeződéssel rendelkező betegeket, akik alkalmasak lehetnek a Pemazyre kezelésre.

Telekonferencia információk

Az Incyte 2020. április 20-án, hétfőn reggel 8:00 órakor konferenciát és internetes közvetítést ad a befektetők számára. A webes közvetítés elérhető az investor.incyte.com címen.

Ha az Egyesült Államokban tartózkodik és szeretne részt venni a telekonferencián, kérjük, hívja a 877-407-3042 telefonszámot, a külföldről érkezők pedig a + 1-201-389-0864 telefonszámot. A konferenciaazonosító szám, amelyet a rendszer kéri, adja meg: 13700772.

A telekonferencia felvétele 30 napig áll rendelkezésre azok számára, akik nem tudnak élőben részt venni a konferencián. Az Egyesült Államokban a felvétel száma 877-660-6853, a nemzetközi hívók esetében pedig 1-201-612-7415. A felvétel meghallgatásához szükséged van a konferencia azonosítószámra: 13700772.

A FIGHT-202-ről

A FIGHT-202 egy fázisú, multicentrikus, nyílt, egykarú vizsgálat (NCT02924376), amelyben a Pemazyre, a fibroblast növekedési faktor receptorok (FGFR) szelektív inhibitora, biztonságosságát és hatásosságát értékelték felnőtt betegeknél (≥ 18 év) korábban kezelt, lokálisan előrehaladott betegségben. vagy metasztatikus cholangiocarcinoma dokumentált FGFR2 fúzióval vagy átrendeződéssel.

Az alanyokat a három kohorsz egyikéhez rendeltük: A kohort (FGFR2 fúziók vagy átrendeződések), B kohort (egyéb FGF/FGFR génváltozások) vagy C kohort (nincsenek FGF/FGFR génváltozások). Minden betegnek naponta egyszer 13,5 mg Pemazyre-t (QD) adtak naponta egyszer, 21 napos ciklusban (két hét/egy hét nélkül), amíg a betegség röntgenszerűen előrehaladt, vagy a toxicitás elfogadhatatlan volt.

A FIGHT-202 elsődleges végpontja az A válaszcsoport teljes válaszaránya (ORR) volt, amelyet egy független felülvizsgálat alapján értékeltek a RECIST v1.1 szerint. A másodlagos végpontok magukban foglalták az ORR-t a B, A, B, C és C kohorszban, valamint a válasz időtartamát (DOR).

A FIGHT-202-vel kapcsolatos további információkért látogasson el a következő webhelyre: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02924376.

A FIGHT-ról

A Pemazyre ™ -ről (pemigatinib)

A pemazyre egy kinázinhibitor, amelyet korábban kezelt, inoperábilis, lokálisan előrehaladott vagy metasztatikus cholangiocarcinomában szenvedő felnőttek kezelésére javalltak, az FDA által jóváhagyott tesztben azonosított fúzióval vagy a fibroblaszt növekedési faktor receptor 2 (FGFR2) más átrendeződésével.

A pemazyre az FGFR 1., 2. és 3. izoformák hatásos, szelektív, orálisan beadott inhibitora, amely preklinikai vizsgálatokban szelektív farmakológiai aktivitást mutatott az FGFR-változással rendelkező rákos sejtek ellen.

A Pemazyre-t az Egyesült Államokban az Incyte forgalmazza. Az Incyte megadta az Innovent Biologics, Inc. jogait a pemigatinib fejlesztésére és forgalmazására a hematológiai és onkológiai körülmények között a KNK-ban, Hong Kongban, Makaóban és Tajvanon. Az Incyte minden egyéb jogot fenntart a pemigatinib fejlesztésére és az Egyesült Államokon kívüli forgalmazására.

Ezenkívül az Incyte az Európai Unióban kolangiokarcinómában szenvedő betegek pemigatinibre vonatkozó MAA-ját az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) validálta, és jelenleg fúzióval vagy más átrendeződéssel járó, lokálisan előrehaladott vagy áttétes kolangiokarcinómában szenvedő felnőttek kezelésére használják. a 2-es fibroblaszt növekedési faktor receptor (FGFR2), amely legalább egy szisztémás terápia után visszaesett vagy refrakter lett.

A Pemazyre az Incyte Corporation bejegyzett védjegye.

Fontos biztonsági tudnivalók

Mielőtt elkezdi szedni a PEMAZYRE-t, kérjük, tájékoztassa egészségügyi szolgáltatóját minden olyan betegségről, beleértve:

  • Látásproblémák vagy szemproblémák
  • Problémák a tabletták lenyelésével
  • meglévő vagy tervezett terhesség. A PEMAZYRE károsíthatja a születendő gyermeket vagy vetélést okozhat. A PEMAZYRE-kezelés ideje alatt nem teherbe eshet.

Fogamzóképes nők:

  • Egészségügyi szolgáltatójának terhességi tesztet kell végeznie a PEMAZYRE-kezelés előtt.
  • Hatékony fogamzásgátlót kell alkalmazni a PEMAZYRE-kezelés alatt és az utolsó adag bevétele után 1 hétig. Hagyja, hogy egészségügyi szolgáltatója tanácsot adjon Önnek megfelelő fogamzásgátló módszerekről.
  • Azonnal tájékoztassa kezelőorvosát, ha terhes vagy úgy gondolja, hogy terhes lehet.

Terhes nők szexuális partnerei:

  • A PEMAZYRE-kezelés alatt és a PEMAZYRE utolsó adagjának bevétele után 1 hétig mindig hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazni.
  • Ha szoptat, vagy szoptatni szeretne. Ne szoptasson a kezelés alatt vagy 1 hétig az utolsó PEMAZYRE adag bevétele után.

Tájékoztassa egészségügyi szolgáltatóját az Ön által szedett bármilyen gyógyszerről, beleértve a vényköteles és vény nélkül kapható gyógyszereket, vitaminokat és növényi kiegészítőket.

Melyek a PEMAZYRE lehetséges mellékhatásai?

A PEMAZYRE súlyos mellékhatásokat okozhat, beleértve:

Szemproblémák. Bizonyos szemproblémák gyakoriak és súlyosak lehetnek a PEMAZYRE-vel. A szembetegségek közé tartoznak a száraz vagy fájó szemek, a szaruhártya gyulladása (a szem elülső részében), fokozott könnytermelés és a retina rendellenességei (a szem belső részében). Mielőtt elkezdené a PEMAZYRE-kezelést, konzultálnia kell egy szemorvossal, hogy átfogó szemvizsgálatot végezzen, majd a PEMAZYRE-kezelés első 6 hónapjában, majd ezt követően 3 havonta 2 havonta utóellenőrzésen kell részt venni.

  • Szükség esetén könnypótlókat, hidratáló szemcseppeket vagy szemgéleket kell használni a szemszárazság megelőzésére vagy kezelésére.
  • Haladéktalanul értesítse egészségügyi tanácsadóját A PEMAZYRE-kezelés során a látása megváltozik, beleértve homályos látást, fényvillanásokat vagy fekete foltokat. Ezután lehet, hogy azonnal szemészhez kell fordulnia.

    Magas vér-foszfátszint (hiperfoszfatémia). A hiperfoszfatémia gyakori a PEMAZYRE kezelés során, de súlyos is lehet. Egészségügyi szolgáltatója figyelemmel kíséri a vér foszfátszintjét, amíg Ön a PEMAZYRE-t szedi.

    • Orvosa diétát vagy foszfátcsökkentő kezelést írhat elő, vagy ha szükséges, megváltoztathatja, megszakíthatja vagy leállíthatja a PEMAZYRE terápiát.
    • Azonnal értesítse egészségügyi szolgáltatóját, ha izomgörcsök, zsibbadás vagy bizsergés jelentkezik a szája körül.

A PEMAZYRE leggyakoribb mellékhatásai a következők:

A PEMAZYRE alkalmazásának lehetséges mellékhatásainak felsorolása nem teljes. További információért forduljon egészségügyi tanácsadójához vagy gyógyszerészéhez.

Kérdezze meg orvosát a mellékhatásokról.

A mellékhatásokat az FDA-nál jelenthetik az 1-800-FDA-1088 telefonszámon. A mellékhatásokról az Incyte Medical Information az 1-855-463-3463 telefonszámon is beszámolhat.

Általános információk a PEMAZYRE biztonságos és hatékony használatáról

A gyógyszereket néha más célokra írják fel, mint amelyeket a beteg adatlapján feltüntetnek. Ne használja a PEMAZYRE-t más célra, mint amire felírták. Ne adja be a PEMAZYRE-t másoknak, még akkor sem, ha velük azonos tünetek jelentkeznek. Ez káros lehet az egészségükre. Ha bármilyen kérdése van, forduljon egészségügyi tanácsadójához. Az egészségügyi szakembereknek szánt információkat kérheti gyógyszerészétől vagy egészségügyi szolgáltatójától is. A PEMAZYRE-t és az összes egyéb gyógyszert tartsa távol a gyermekektől.

A PEMAZYRE teljes szakmai információja a www.pemazyre.com címen található.

Az Incyte-ről

Az Incyte egy amerikai, Delaware állambeli Wilmingtonban működő globális biogyógyszeripari vállalat, amely a szabadalmaztatott gyógyszerek kutatására, fejlesztésére és forgalmazására összpontosít, hogy megoldást találjon súlyos, kielégítetlen orvosi igényekre. Az Incyte-ról további információkért keresse fel a vállalat webhelyét az Incyte.com címen, és kövesse a @Incyte webhelyet.

Előretekintő állítások

Referencia közlemény

  1. Supriya S és mtsai. Az onkológus. 2016; 21 (5): 594-599.
  2. Bridgewater J és mtsai. J Hepatol. 2014; 60 (6): 1268-1289.
  3. Banales JM és mtsai. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2016; 13: 261-280.
  4. Uhlig J és mtsai. Ann Surg Oncol. 2019; 26: 1993-2000.
  5. Graham RP és mtsai. Hum Pathol. 2014; 45: 1630-1638.
  6. Farshidfar F és mtsai. Cell Rep. 2017; 18 (11): 2780-2794.
  7. Ross JS és mtsai. Az onkológus. 2014; 19: 235-242.

Az eredeti szöveg közzétételének forrása a hivatalos és az engedélyezett változat. A jobb megértés érdekében fordításokat fogunk használni. Csak az eredetileg közzétett nyelvi változat érvényes. Ezért össze kell hasonlítania a fordításokat a kiadvány eredeti nyelvű változatával.

média Jenifer Antonacci +1 302 498 7036