Az FDA kiterjeszti a rituximab jóváhagyását a gyermekkori vasculitis két ritka formájára -
Fotó forrása: freespaceusa.com
FDA (Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal) jóváhagyott rituximab 2 évnél idősebb gyermekeknél a polyangiitis (GPA) és a mikroszkopikus polyangiitis (MPA) granulomatosisának kezelésére kortikoszteroid terápiával kombinálva. Ez az első jóváhagyott kezelés a vasculitis e két ritka formájával küzdő gyermekek számára.
"A rituximab alkalmazását GPA-ban és MPA-ban szenvedő gyermekeknél elsőbbségi státusú elemzés után hagyták jóvá, mivel a gyógyszert ritka betegségeknek tekintették, és miután megfeleltek a szükséges orvosi kritériumoknak e súlyos és ritka betegségek kezelésében. A Rituxan olyan kezelési lehetőséget kínál, amely eddig nem létezik az e betegségekben szenvedő gyermekek számára"- állapította meg Dr. Nyikolaj Nyikolov, az FDA Kábítószer-kutató és -értékelő Központjának Reumatológiai, Tüdő- és Allergológiai Osztályának orvosa.
A jóváhagyás a globális, többközpontú, egykarú, IIa. Fázisú vizsgálat eredményein alapul., PePRS. Értékelte a rituximab (MabThera/Rituxan) biztonságosságát és hatékonyságát 25 6 és 17 év közötti beteg a polyangiitis és a mikroszkopikus polyangiitis granulomatosisának aktív formáival. A vizsgálatba bevont betegeknél a közelmúltban diagnosztizálták a betegség aktív formáit, vagy visszaestek: 19 GPA-val és 6 MPA-val. A rituximabot intravénásan adták 4 hetente, orális glükokortikoid terápiával kombinálva.
Az egyik fő cél az volt hatékonyság kezelés, amelyet a PVAS-pontszám (gyermekkori vasculitis aktivitási pontszám) alapján értékeltek. eredmények a következők voltak:
- A betegek 56% -a 6 hónapos terápia után érte el a PVAS remissziót;
- 92% 1 év kezelés után kapott remissziót;
- A betegek 100% -a remisszióról számolt be a kezelés 18. hónapjában.
Biztonsági profil Az ilyen vasculitisben szenvedő gyermekgyógyászati betegek rituximab-kezelésének aránya összhangban állt az ismert profil típusával, jellegével és súlyosságával GPA, MPA, rheumatoid arthritisben és bullous pemphigusban szenvedő felnőtt betegeknél. A gyógyszer biztonságosságára és hatásaira vonatkozó további információk támogatták a rituximab alkalmazását 2-5 éves betegeknél.
A rituximab csökkenti a B-limfociták számát azáltal, hogy a specifikus felületi markerrel, a CD20-mal rendelkezik. A B-sejtek számának csökkentésével az ANCA antitestek termelése csökken. Fotó forrása: rituxanforgpampa.com
A Ritxumab 4 autoimmun betegség kezelésére javallt:
- Granulomatosis polyangiitisszel (Wegener's granulomatosis, GPA) és mikroszkopikus polyangiitis (MPA) kortikoszteroid terápiával kombinálva felnőtteknél és 2 évnél idősebb gyermekeknél;
- A súlyos és aktív formája rheumatoid arthritis, metotrexáttal kombinálva, olyan felnőtteknél, akiknél nem megfelelő vagy intoleráns válasz alakult ki a betegséget módosító reumatikus gyógyszerekre (DMARD), beleértve legalább egy tumor nekrózis faktor (TNF) gátlót;
- Közepesen súlyos formái pemphigus vulgáris, felnőtteknél.
A rituximab nem javallt súlyos fertőzésben szenvedő betegeknél, 2 évesnél fiatalabb gyermekeknél vagy olyanoknál, akik a GPA-tól vagy az MPA-tól eltérő betegségben szenvednek.
Granulomatosis polyangiitisszel (korábban Wegener-féle granulomatózis néven ismert) és a mikroszkopikus polyangiitis két formája anti-neutrophil citoplazmatikus antitestekkel (ANCA) társult vasculitis. Ezek a vasculitisek főleg a kis erek gyulladásából állnak. Általában a GPA és az MPA befolyásolja kis erek a vesékben, a tüdőben és számos más szervben, lévén, hogy nagyon heterogén betegségek minden embernél másképp nyilvánulnak meg. Mindkét betegséget figyelembe veszik ritka, becsült prevalenciája globálisan 23-160 eset/millió. A gyermekkori GPA és MPA vasculitis előfordulása még ritkább, és súlyos, potenciálisan életveszélyes tünetekkel jár.
A vaszkuláris gyulladás önmegtartóztató mechanizmusa GPA-ban és MPA-ban.