Az új hatóanyagokkal rendelkező gyógyszerekről az SGB V 35a. Szakasza szerint - PDF ingyenes letöltés
1 Az új hatóanyagokkal rendelkező gyógyszerek előnyeinek értékelése az SGB V szerint a 35a szerint A ritka betegségek gyógyszereinek értékelése a 35a. Bekezdés 1. mondata szerint, összefüggésben 5. 12. fejezet 1. mondat 2. mondat VerfO hatóanyag: Megjelenés dátuma: 218. június 1., szövetségi vegyes bizottság, Berlin 218
2 Page 2 Tartalomjegyzék Táblázatok. 3 Az ábrák felsorolása. 4 Rövidítések listája. 5 Háttér Bevezetés Előnyök értékelése Kutatási kérdés Engedélyezés-igazoló vizsgálatok A felhasznált források listája Tanulmányi jellemzők Végpontok és statisztikai módszerek Az előny-értékelésben figyelembe vett végpontok Az elfogultság kockázata a tanulmány és az eredmény szintjén A figyelembe vett végpontok jellemzése és a betegek relevanciájának értékelése Statisztikai módszerek További előnyök eredményei A vizsgálati populáció jellemzése Halandóság Morbiditás Életminőség Biztonsági alcsoport elemzések Módszertani megjegyzések valamint a dokumentumok jóváhagyási státuszának és jóváhagyási populációjának értékelése, valamint az értékelési referenciák mellékletének minőségbiztosított alkalmazás-összefoglalójának tekintett tanulmányok módszertana és a tanulmányok módszertana. 69
4 Page 4 Ábrák felsorolása 1. ábra: A tanulmány időtartama, korcsoportja és a rögzített végpontok szerint figyelembe vett vizsgálatok sematikus áttekintése (saját ábra) 2. ábra: A betegek áramlása a HPN-1-11 vizsgálatban [27]. 38
5 Page 5 Rövidítések listája AL argininoszukcinát-lyáz ALT-alanin-amino-transzferáz AM-haszonV gyógyszer-haszon értékelési rendelet ANOVA varianciaanalízis ARG-argináz 1 ASS-argininoszukcinát-szintetáz-AST-aszpartát-amino-transzferáz AUC görbe alatti CPSBarbamoyetasefoszfát 1 Megfigyelő bizottság EMA Európai Gyógyszerügynökség EPAR Európai Nyilvános Értékelő Jelentés ESPED felmérési egység a ritka gyermekbetegségekről Németországban G-BA Szövetségi Vegyes Bizottság GKV törvényes egészségbiztosítás HAC hiperammonémiás krízis IQWiG Egészségügyi Minőségi és Hatékonysági Intézet nincs információ CI konfidencia intervallum MedDRA Orvosi szótár a szabályozási tevékenységekhez MITT módosított kezelésre szánt átlagos érték N/n NAGS száma N-acetil-glutamát szintetáz NaPBA nátrium-fenil-butirát n.a. nincs kiszámítva PAGN fenilacetil-glutamin PP protokoll szerint OTC ornitin-transzkarbamiláz PT előnyös kifejezés/s pu gyógyszergyár RCT randomizált kontrollált vizsgálat/s RR relatív kockázat
6 Page 6 SAP SF-15 SF-36 SGB SD SUE UCD UE VerfO WHO-DD statisztikai elemzési terv 15 tételes rövid formájú egészségügyi felmérés 36 tételes rövid formájú egészségügyi felmérés társadalombiztosítási kód standard eltérés Súlyos nemkívánatos esemény (ek) Urea ciklus rendellenességek Rendellenességek) nemkívánatos esemény (ek) Az Egészségügyi Világszervezet G-BA Drogszótárának eljárási szabályzata
A hosszú távú terápia célja a normális mentális és fizikai fejlődés biztosítása, valamint a hyperammonaemia elkerülése. A terápiás intézkedések magukban foglalják az étrendet egyedileg titrált fehérjebevitel mellett, esszenciális aminosavakkal, vitaminokkal és ásványi anyagokkal történő kiegészítést, a nitrogén kiválasztását növelő gyógyszerek (pl. Nátrium-fenil-butirát) alkalmazását és a májtranszplantációt (újszülöttkori megnyilvánulás esetén jelzik), mint egyetlen gyógyító kezelési lehetőséget. olyan gyógyszer kiegészítő gyógyszeres kezelésre felnőtteknél és 2 hónapos korú betegeknél, akik karbamid ciklus rendellenességekben (UCD) szenvednek, és amelyeket nem lehet kezelni kizárólag étrendi fehérje korlátozással és/vagy aminosav szubsztitúcióval. Ez egy orális folyadék. Ez egy olyan prodrug, amelynek metabolitja, a fenil-acetát glutaminon keresztül kötődik a nitrogénhez. Fenilacetil-glutamin képződik, amely a vesén keresztül eliminálódik. 213 óta engedélyezték az Egyesült Államokban a karbamid ciklus rendellenességeinek kezelésére. A hatásmechanizmus összehasonlítható a piacon elérhető nátrium-fenil-butirátéval.
1. ábra: A tanulmányok vázlatos áttekintése a vizsgálat időtartama, korcsoportja és rögzített végpontja szerint (saját illusztráció). Hatóanyag