DCMedical Fiber; cisztás, forgó kezelés; de nagyon drága
A cisztás fibrózis, a forradalmi hármas kezelés nagy reményeket fűz a betegekhez, de a probléma az, hogy ha jóváhagyják, a kezelési rendszer nagyon drága, beleértve az amerikaiakat is! Romániában 500 gyermek és serdülő szenved ebben a betegségben, és várható élettartamuk a felének felel meg.!
A cisztás fibrózis, a forradalmi hármas kezelés nagy reményeket ad a betegeknek, de a probléma az, hogy ha jóváhagyják, a kezelési rendszer nagyon drága, beleértve az amerikaiakat is!
Hihetetlen eredmények
Ezt a 3 molekulán alapuló kezelést azért tekintjük forradalmian újnak, mert két előzetes vizsgálat során a cisztás fibrózisban szenvedő betegek 90% -a számára volt hasznos - jegyzi meg a medicinenet.com.
A vizsgálatok rövid távúak voltak, mivel mindössze négy hét alatt a 3 gyógyszeres kezeléssel kezelt felnőtt betegeknél a tüdőfunkció javulását figyelték meg. A szakértők optimisták, hogy az eredmények hasonlóak lesznek a nagyobb klinikai vizsgálatokban, amelyek már javában zajlanak.
A legérdekesebb szerintük az, hogy a hármas gyógyszeres megközelítés új kezelési lehetőségeket nyithat meg szinte minden cisztás fibrózisban szenvedő beteg számára.
Játékváltoztató kezelések
"Ez nem a cisztás fibrózis gyógymódja" - mondta Dr. Steven Rowe, aki az egyik tanulmány vezetője volt. "De ez teljesen megváltoztatja a játékot.".
A cisztás fibrózis (CF) genetikai rendellenesség, amely tartós tüdőfertőzéseket okoz. Idővel a kiterjedt tüdőkárosodás légzési elégtelenséghez vezet. Egészen a közelmúltig a cisztás fibrózisban szenvedő gyermekek általában még az iskolás koruk előtt meghaltak. Az utóbbi években indított továbbfejlesztett kezelésekkel azonban a várható élettartam körülbelül 40 év - állítja az American Cystic Fibrosis Foundation.
A cisztás fibrózist a CFTR nevű gén különféle mutációi okozzák. Az elmúlt években gyógyszereket hoztak létre ezeknek a mutációknak a megcélzásához. A CFTR modulátorokként ismert, ezeket a kezeléseket jelentős áttörésnek tekintik az állapot kezelésében, azonban csak bizonyos CFTR mutációkkal rendelkező emberek számára alkalmazhatók jól - mondta Rowe, az Egyetem Cisztás Fibrózis Kutatóközpontjának igazgatója. alabamai birminghami, idézi medicinenet.com.
A cisztás fibrózist okozó leggyakoribb mutációt F508delnek hívják - és bebizonyosodott, hogy terápiásán nehéz kezelni - mondta Rowe.
A leginkább érintett csoportokból kiválasztott betegek
A cisztás fibrózisban szenvedő emberek körülbelül felének a mutáció két példánya van (egy-egy szülőtől örökölt). Számukra két meglévő CFTR modulátor kombinációja viszonylag javíthatja a légzést - de az általános hatás csak "szerény" - mondta Rowe.
Ezután a cisztás fibrózisos betegek további 30% -ának csak egy példánya van az F508del-ről, ráadásul egy másik, „minimális funkció” mutációnak nevezett hiba, számukra a meglévő CFTR modulátorok egyáltalán nem működnek.
Mindkét új klinikai vizsgálat a betegek két csoportjára összpontosított. Az eredményeket a New England Journal of Medicine október 18-án teszi közzé, egybeesve a kutatók előadásával az észak-amerikai cisztás fibrózis találkozón Denverben.
Rowe csapata két rendelkezésre álló CFTR modulátor - tezakaftor és ivakaftor - kombinációját tesztelte, valamint egy kísérleti, VX-659 néven ismert modellt. A másik csapat ugyanazokat a létező gyógyszereket használta, hasonló új, VX-445 nevű gyógyszerrel együtt.
A Rowe által vizsgált csoport négy hetes kezelése után kiderült, hogy a hármas gyógyszeres terápia javította a tüdőfunkciót mindkét típusú mutációval rendelkező betegeknél. Tüdőteljesítményük átlagosan akár 13 százalékponttal nőtt (FEV1 tesztekben), amit Rowe "kifejezett javulásnak" nevezett.
A másik vizsgálati csoportnak majdnem azonos eredményei voltak.
Hatalmas ár az életért
Most az a kérdés, hogy fenntartható-e a tüdőfunkciók javulása, hanem az is, hogy a gyógyszerek megakadályozzák-e a tünetek és a szövődmények súlyosbodását - írta Dr. Fernando Holguin, a Colorado Egyetem Aurorától.
Nagyszabású klinikai vizsgálatokban 12 éves betegek is részt vesznek.
Ha a kezelési sémákban alkalmazott két kísérleti gyógyszert végül jóváhagyják, akkor valódi árprobléma merül fel.!
A Vertex jelenleg a tezakaftor és az ivakaftor kombinációját Symdeko néven adja el - a bejelentett listaár évi 292 000 dollár. Az alapítvány szerint az Egyesült Államokban több mint 30 000 embernél van cisztás fibrózis.
Fél várható élettartam Romániában
Romániában a Román Cisztás Fibrózis Egyesület adatai szerint körülbelül 500 cisztás fibrózisban (cisztás fibrózisban) szenvedő gyermek és serdülő van, akiknek további segítségre van szükségük életük hosszabbá és jobbá tételéhez.
Míg Nyugat-Európában és a tengerentúlon az ilyen betegek várható élettartama 40 év, Romániában várhatóan átlagosan csak 20 év.
2500 gyermekből 1 születik ezzel a betegséggel.