DCMedical Lupus promi új gyógyszer; tor, dup; több éves kutatás; országok
Egy új lupus gyógyszer jótékony hatásokkal kecsegtet. A legújabb tanulmányok kimutatták, hogy jelentősen csökkentette a betegséget.
A lupus egy potenciálisan végzetes autoimmun állapot, amely világszerte körülbelül ötmillió embert érint. A gyógyulás oka és módja azonban még nem ismert.
Ma a legtöbb kezelés sok mellékhatással jár, és tekintettel arra, hogy mennyit keveset tudunk, rendkívül nehéz volt új módszereket találni a gyógyszerek kezelésére.
Az elmúlt hat évtizedben egyetlen lupus-gyógyszert hagyott jóvá az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerszövetsége, és sokak számára még nem áll rendelkezésre. Most egy hároméves nemzetközi klinikai vizsgálat kínálja az első valódi reményt a betegek számára fél évszázadon keresztül.
Klinikai tünetek, jelentősen csökkentek
A 3. fázisú, TULIP-2 nevű vizsgálat az anifrolumab nevű gyógyszert 180 lupusos ember véletlenszerű kiválasztásán tesztelte, négy hétenként 300 héten keresztül, 48 héten keresztül.
Összehasonlítva a placebóval, amelyet 182 másik, lupusban szenvedő résztvevőnek adtak be, a szerzők szerint az anifrolumab statisztikailag és klinikailag szignifikánsan csökkentette a betegséget.
52 hét elteltével ez a gyógyszer nemcsak a kezelt betegek számos szervében csökkentette az autoimmun aktivitást, hanem csökkentette a görcsrohamokat, amelyek lázat, fájó ízületeket, fáradtságot és kiütéseket is magukban foglaltak - és csökkentette a szteroidok iránti igényt.
"Most komoly bizonyíték van az anifrolumab előnyeire, és várakozással tekintünk arra, hogy ezt a potenciális új gyógyszert a lehető leghamarabb eljuttassuk a szisztémás lupus erythematosusban szenvedő betegekhez" - mondta Mene Pangalos, az R&D BioParmaceutic ügyvezető alelnöke.
Még akkor is, ha nem lehet vírusfertőzést találni, a legújabb vizsgálatok azt mutatják, hogy a lupusos betegek túlnyomó többsége feleslegben termel 1-es típusú interferont, amely a fehérvérsejtek fejlődéséhez kapcsolódó immunfehérje.
A fehérje blokkolásának korábbi kísérletei kudarcot vallottak, de az anifrolumab blokkolja ennek a fehérjének a receptorait, és nem magát a molekulát.
Egy másik klinikai vizsgálat, amely ezt a gyógyszert tesztelte, az úgynevezett TULIP-1, a konkrét módszere alapján nem igényelhetett különösebb előnyöket, bár voltak olyan jelek, amelyek segíthetnek bizonyos szervek egészségének javításában.
Különböző eredmények, szinte azonos termékek
A második kisebb vizsgálat most ezt a második eredményt - a British Insles Lupus Assessment Group néven ismert - fedezte fel a Lupus Assessment Composite (BICLA) alapján - és az eredmények sokkal ígéretesebbnek tűnnek.
A TULIP-1-től eltérően a TULIP-2 mind a BICLA index, mind az SRI indexek szempontjából előnyöket mutatott.
"A [szisztémás lupus erythematosus] kezelésre adott válaszának mérése nagyon problematikus volt, és ez a vizsgálat második eredménye" - mondja Eric Morand reumatológus és vezető kutató, a Monash Egyetem.
Még nem világos, hogy a TULIP-1 és a TULIP-2 miért hozott különböző eredményeket, főleg, hogy szinte azonosak voltak. De egy kísérő szerkesztőség elmagyarázza, hogy más is lehetett volna, mert a lupus különféle elemeit másképp súlyozták.
A mai napig összesen három klinikai vizsgálatban tesztelték az anifrolumabot, és a hat eredményből öt eredmény előnyben részesítette a gyógyszert a placebóval szemben. Tekintettel a kezelés kétségbeesett szükségességére, a lupus közösségben sokan felszólítják a szabályozókat, hogy mérlegeljék azokat a tanulmányokat, amelyek nagyobb rugalmasságot tesznek lehetővé a siker meghatározásában.