DCMedical Új gyógyszerek adott kardiomiopátiára; a betegség; ritkán az FDA jóváhagyta
Vyndaqel, a két jóváhagyott gyógyszer egyike
Az FDA két új gyógyszert hagy jóvá ritka örökletes betegség okozta kardiomiopátiában, a transztiretin.
Május 3-án az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala jóváhagyta a Vyndaqel (tafamidis meglumin) és a Vyndamax (tafamidis) kapszulákat a transztiretin által közvetített amiloidózis (ATTR-CM) által okozott szívbetegségek (kardiomiopátia) kezelésére felnőtteknél. Ezek az első FDA által jóváhagyott kezelések az ATTR-CM számára. A Vyndaqel és a Vyndamax ugyanaz a hatóanyag, a tafamidis, de nem helyettesíthetők, és az ajánlott dózisok eltérnek.
Ritka betegség, amely elpusztítja a szerveket
"A transzsztiretin által közvetített amiloidózis egy ritka, legyengítő és gyakran halálos betegség" - mondta Dr. Norman Stockbridge, MD, az FDA Kardiovaszkuláris és Vese-gyógyszerek osztályának igazgatója az FDA Kábítószer-kiértékelő és Kutatóközpontjában. A mai nap fontos lépés a transztiretin által közvetített amiloidózis okozta kardiomiopátia kezelésében. ".
Az ATTR-t az amiloid néven ismert specifikus fehérjék abnormális lerakódásainak felhalmozódása okozza a test szerveiben és szöveteiben, amelyek megzavarják normális működésüket. Ezek a fehérjebetétek leggyakrabban a szívben és a perifériás idegrendszerben fordulnak elő. A szívkárosodás légzési nehézségeket, fáradtságot, szívelégtelenséget, eszméletvesztést, rendellenes szívritmusokat és halált okozhat. A perifériás idegrendszerben érzés, fájdalom vagy mobilitás elvesztéséhez vezethet a karokban, a lábakban és a kézben. Az amiloid lerakódások a vese, a szem, a gyomor-bél traktusra és a központi idegrendszerre is hatással lehetnek.
Nem voltak mellékhatások
A Vyndaqel és a Vyndamax hatékonyságát az ATTR-CM kezelésében egy randomizált klinikai vizsgálat bizonyította, 441 betegnél, akik Vyndaqelt vagy placebót kaptak. 30 hónap átlagát követően a túlélési arány magasabb volt a Vyndaqel csoportban, mint a placebo csoportban. Kimutatták, hogy a Vyndaqel csökkenti a szív- és érrendszeri problémák miatt történő kórházi ápolás számát.
A klinikai vizsgálatban a betegek száma csekély volt, de a kábítószer-használattal kapcsolatos mellékhatásokat nem azonosítottak. A tafamidis magzati károsodást okozhat, ha terhes nőnek adják. A Vyndaqelt vagy a Vyndamax-et szedő nőknek beszélniük kell orvosukkal a terhesség tervezéséről és megelőzéséről.
Az FDA gyors jóváhagyást, elsőbbségi felülvizsgálatot és az Áttörő terápia elnevezést adta az életet veszélyeztető betegségeket kezelő gyógyszereknek. A Vyndaqel és a Vyndamax egyaránt kapták a ritka betegségek gyógyszereinek nevét, amelyek ösztönzik a ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztését. A FoldRx-et, a Pfizer leányvállalatát a Vyndaqel és a Vyndamax jóváhagyta.