Egészségügyi Főhatóság - MYALEPTA

A kérelem oka

Jelentős klinikai előny étrend kiegészítéseként, veleszületett vagy szerzett generalizált lipodystrophiában, leptinhiányban, 2 évnél idősebb betegeknél, és kezelésük során kisebb terápiás előrelépés.

étrend kiegészítéseként

Jelentős klinikai előny az étrend kiegészítéseként családi vagy szerzett parciális lipodystrophiában, leptinhiányban, 12 évesnél idősebb betegeknél, akiknél a szokásos kezelések nem nyújtottak elegendő anyagcsere-kontrollt, de kezelésük során nem mutattak ki klinikai hasznot.

A MYALEPTA forgalomba hozatali engedéllyel rendelkezik az étrend kiegészítéseként, mint a leptinhiányhoz kapcsolódó szövődmények kezelésére lipodystrophiában (LD) szenvedő betegeknél: veleszületett generalizált LD (Berardinelli-Seip szindróma) vagy szerzett (Lawrence szindróma) betegeknél megerősítve > 2 év; családi vagy szerzett parciális LD-vel (Barraquer-Simons-szindróma), amelyet 12 évesnél idősebb betegeknél igazoltak, akiknél a szokásos kezelésekkel nem sikerült elérni a kellő anyagcsere-kontrollt.