EMA első másodlagos pajzs; mirigy hormon a felvétel előtt
2017. február 26., vasárnap
London - A hipoparathyreoidizmus az utolsó endokrin rendellenesség, amelynél nincs hormonpótlás. Ez hamarosan megváltozik. Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) azt javasolta, hogy az Európai Bizottság hagyja jóvá a mellékpajzsmirigy hormon rekombináns változatát.
A mellékpajzsmirigyek alkotják a mellékpajzsmirigy-hormont. A pajzsmirigyből származó kalcitoninnal és a bőrből vagy az ételből származó D-vitaminnal együtt felelős a kalciumegyensúlyért. A mellékpajzsmirigy hormon mozgatja a kalciumot a csontokból, csökkenti a vesén keresztüli kiválasztást (miközben több foszfát ürül), és a D-vitamin szintézise révén fokozza a belekből történő felszívódást.
Hypoparathyreosis akkor fordul elő, amikor a négy mellékpajzsmirigy (a legtöbb embernél) nem termel elegendő mellékpajzsmirigy-hormont. Ez időnként pajzsmirigy-műtét után fordul elő, amikor véletlenül eltávolítják a lencsénél nem nagyobb apró mirigyeket. A veleszületett hypoparathyreosis rendkívül ritka.
Ha hiányzik a mellékpajzsmirigy hormon, csökken a kalcium és nő a foszfát. A hipokalcémia az idegek és az izmok funkcionális rendellenességeit eredményezi, amelyek paresztézia vagy izomgörcsök révén válnak észrevehetővé. De görcsrohamokhoz és szívritmuszavarokhoz is vezethet. Ha a kalciumhiány rendkívüli, tetania lép fel. Hosszú távon az ellenőrizetlen hypoparathyreosis növeli a csonttörések és a kalcium lerakódások kockázatát, különösen a vesékben, az agyban és a szemlencsében.
A kezelés jelenleg orális kalciumot tartalmaz D-vitaminnal kombinálva, hogy növelje a kalcium felszívódását a belekből.
Néhány éve a rendellenességet „off-label” módon is kezelhetik az oszteoporózis kezelésére engedélyezett teriparatiddal. A teriparatid a mellékpajzsmirigy hormon első 34 aminosavából áll, tehát a természetes hormon rövidített változata, amely 84 aminosavból áll. A teriparatid biztonságosságát és hatékonyságát a mellékpajzsmirigy-hormon hiányában azonban még nem vizsgálták.
A dublini székhelyű Shire Pharmaceuticals Ireland gyártó immár a 3. fázisú vizsgálat során tesztelte a mellékpajzsmirigy hormon (rhPTH) teljes rekombináns változatát. A kettős-vak, randomizált vizsgálatban 134 hypoparathyreosisban szenvedő beteg vett részt. 24 hétig placebóval vagy rhPTH-val kezelték őket napi 50 µg dózisban.
Az elsődleges végpont azon betegek aránya volt, akik képesek a kalcium és a D-vitamin napi adagját 50 százalékkal csökkenteni a szérum kalciumcsökkenés nélkül. A célt a betegek 54,8 százalékának rhPTH-csoportjában érték el, szemben a placebo csoport 2,5 százalékát. A hormonpótlás tehát hatékonynak bizonyult. Úgy tűnik, hogy ez is tolerálható. A leggyakoribb mellékhatások, például izomgörcsök, paresztézia, fejfájás és émelygés valószínűleg túl alacsony dózis (vagy a kalciummal és D-vitaminnal végzett kezeléssel járó nem megfelelő adag) következményei voltak.
Mivel a hypoparathyreoidismus viszonylag ritka, a készítmény ritka betegségek gyógyszere. A felhasználást azokra a betegekre kell korlátozni, akik a szokásos kalcium- és D-vitamin kezelés alatt nem érik el a megfelelő kalciumszintet.
Az EMA kötelezi a gyártót egy újabb 26 hetes klinikai vizsgálat lefolytatására. Ott tovább vizsgálják a gyógyszer biztonságosságát és hatékonyságát. Témakörök az adagolási ütemterv, a kezelés hatása a tünetekre, az életminőségre gyakorolt hatás, valamint a kalcium- és foszfát-anyagcsere változásai.