Gaucher-kór hamarosan egy új gyógyszer

Gaucher-kór: hamarosan egy új gyógyszer

Gaucher-kór hamarosan

Míg a Telethonra valamivel több mint egy hét múlva kerül sor, 2014. december 5-én és 6-án, a Genzyme laboratórium, a Sanofi leányvállalata éppen most kapott kedvező véleményt a Cerdelga, a Gaucher-kór elleni gyógyszerről.

A Gaucher-kór a genetikai betegség amely világszerte körülbelül 10 000 embert érint. Enzimhiány jellemzi, ami lipidekkel telített sejtek felhalmozódásához vezet a lépben, a májban és a csontvelőben. Ez a felhalmozódás a következőket okozhatja:

  • a lép és a máj méretének növekedése,
  • anémia,
  • vérzés,
  • vérömlenyek,
  • csont rendellenességek.