Gyorsított eljárással történő jóváhagyása izomdisztrófiára Duchenne ritka betegségek
Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) jóváhagyott egy gyorsított Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) gyógyszert, kifejezetten e ritka betegségben szenvedő betegek számára, akiknél az 53. exonban a DMD gén mutációja van. Jelenleg a betegek körülbelül 8% -a DMD-vel rendelkezik ezzel a mutációval.
"Az FDA elkötelezett a súlyos idegrendszeri betegségek, például a Duchenne-féle izomdisztrófia elleni gyógyszerek kifejlesztésének ösztönzése mellett" - mondta Billy Dunn, MD, az FDA Idegtudományi Irodájának igazgatója a Kábítószer-kiértékelő és Kutató Központban. "A Viltepso jóváhagyása fontos kezelési lehetőséget nyújt a megerősített mutációval rendelkező Duchenne izomdisztrófiában szenvedő betegek számára."
A DMD ritka genetikai állapot, amelyet progresszív izomkárosodás és gyengeség jellemez. Ez az izomdisztrófia leggyakoribb típusa. A DMD-t a DMD gén mutációi okozzák, amelyek dystrophin hiányához vezetnek, amely fehérje segít megőrizni az izomsejteket. Az első tünetek általában három és öt éves kor között figyelhetők meg, és idővel súlyosbodnak. A DMD világszerte körülbelül minden 3600 férfi csecsemőben fordul elő; ritka esetekben a lányokat érintheti.
Az FDA arra a következtetésre jutott, hogy a vizsgálati adatok ésszerű növekedést mutattak ki a dystrophin termelésben, amely képes megjósolni a DMD-ben szenvedő betegeknél várható klinikai előnyöket, akiknél a dystrophin gén igazolt mutációval rendelkezik. A gyógyszer klinikai előnyeit nem állapították meg. E döntés meghozatalakor az FDA figyelembe vette a gyógyszerrel kapcsolatos lehetséges kockázatokat, a betegség gyengítő, életveszélyes jellegét és a rendelkezésre álló terápiák hiányát.
A gyorsított jóváhagyási folyamat részeként az FDA előírja a társaság számára, hogy végezzen klinikai vizsgálatot a gyógyszer klinikai előnyeinek megerősítésére. Ha a tanulmány nem igazolja a klinikai előnyöket, az FDA eljárásokat kezdeményezhet a gyógyszer jóváhagyásának visszavonására.
A hetente egyszer 80 mg/kg-mal kezelt DMD-ben szenvedő betegeknél (a két vizsgálatból összegyűjtött) a leggyakoribb mellékhatások a következők voltak: felső légúti fertőzések, injekció beadási helyén fellépő reakciók, köhögés és láz.
Noha a Viltepso-val végzett klinikai vizsgálatok során nem figyeltek meg vesetoxicitást, a klinikai tapasztalatok korlátozottak, és antiszensz oligonukleotidok beadását követően vese-toxicitást, beleértve a potenciálisan halálos kimenetelű glomerulonephritist is megfigyeltek. A Viltepso-t szedő betegeknél ellenőrizni kell a vese működését.
A Viltepso-t az FDA gyorsított jóváhagyási útvonalának megfelelően hagyták jóvá, amely előírja olyan gyógyszerek jóváhagyását, amelyek súlyos vagy életveszélyes betegségeket kezelnek, és általában jelentős előnyt nyújtanak a meglévő kezelésekkel szemben. Az ilyen módon történő jóváhagyás megfelelő és jól kontrollált vizsgálatokon alapulhat, amelyek azt mutatják, hogy a gyógyszer biztosítja a betegek várható klinikai előnyeit. Ez az út a betegek számára korábbi hozzáférést biztosít az ígéretes új gyógyszerekhez, míg a vállalat klinikai vizsgálatokat végez a várható klinikai előnyök igazolása érdekében.