# ILC2019. A givosiran és a lanreotid ígéretes eredményei két ritka májbetegségben: akut porphyria és policisztás májbetegség
Az autosomális domináns policisztás vesebetegséghez (BPRAD) társuló policisztás májbetegségben (BPH) javallott akut májporfiria (PAH) és lanreotid kezelésére szolgáló givosiran biztató eredményeket mutatott két tanulmányban, amelyeket a 2019-es Nemzetközi Hepatológiai Kongresszuson mutattak be. tartott Bécsben.
"A ritka betegségekkel kapcsolatos klinikai vizsgálatok lefolytatása mindig nagyon nehéz, a kellő számú beteg beíratásának bonyolultsága miatt. Ezért e két tanulmány szerzőinek gratulálni kell, mert nagyon szilárd tanulmányokat sikerült felépíteni és befejezni, amelyek segítenek a betegek jobb kezelésben"- Prof. Marco Marzioni, az EASL (Európai Májkutatási Szövetség) igazgatóságának tagja.
ENVISION tanulmány
A 3. fázisú, kettős-vak, radomizált vizsgálat, az ENVISION értékelte az RNS-következtetés vizsgálati anyagát, givosiran, a PAH (ritka genetikai betegség, amely problémákat okoz a hem szintézisében) kezelésében. A kezelést a máj delta aminolevulin szintetáz szintjének csökkentésére fejlesztették ki. Ez egy olyan enzim, amely az aminolevulinsav és a porfobilinogén felhalmozódását okozza, a hem szintézis toxikus köztitermékei, amelyek felelősek a visszatérő, potenciálisan halálos neurovisceralis rohamokért, és gyengítik a PAR krónikus tüneteit.
"A Givosiran egy új megközelítés ennek a ritka májbetegségnek a kezelésében, amelyre jelentős kielégítetlen szükség van."- Konf. Manisha Balwani, Genetikai és Genomikai Tanszék, a Sinai-hegyi Orvostudományi Kar.
A szubkután, 2,5 mg/kg szubkután beadott Givosiran 6 hónapon keresztül jelentősen (74% -kal) csökkentette a kórházi kezelést, sürgősségi ellátást vagy a hemin intravénás beadását igénylő támadások arányát. Ezenkívül az intervenciós csoportban a kezelés a vizelet aminolevulinsav- és porfobilinogénszintjének jelentős csökkenéséhez vezetett. Mellékhatásokat jelentettek a legtöbb betegnél (80,4% a placebo csoportban, 89,6% a givosiran csoportban).
DIPAK-1 vizsgálat
A második vizsgálat a lanreotid, egy szomatosztatin-analóg hosszú távú hatékonyságát értékelte a BPH és a BPRAD kombinációjában. A BPH a BPRAD egyik leggyakoribb vesén kívüli megnyilvánulása. Folyadékkal töltött májciszták kialakulása jellemzi, amelyek tüneti progresszív hepatomegalia kialakulásához vezetnek.
"Ez a tanulmány szilárd bizonyítékot szolgáltat arra A lanreotid a májméret tartós csökkenésével jár által okozott BPH a BPRAD-ban szenvedő betegeknél. A kezelés előnyei a megszakítása után is megmaradtak. Tüneti BPH-ban szenvedő betegeknél mérlegelni kell a lantreotiddal történő hosszú távú kezelést. Annak eldöntése, hogy szükséges-e hosszan tartó alkalmazás, a megközelítésnek betegközpontúnak kell lennie, a csökkent májtérfogat egyéni hatása, a tünetekre gyakorolt hatás, az életkor és a nem alapján várható tolerálhatóság és a betegség progressziója. "- Dr. René van Aerts a Radboud Egyetem Orvosi Központjától, Nijmegen, Hollandia.
A DIPAK-1 120 hetes, randomizált, nyílt vizsgálata összehasonlította a lanreotid renoprotektív hatásait a BPRAD-ban szenvedő betegek jelenlegi standard kezelésével (vérnyomáscsökkentő intézkedések). A bemutatott új elemzés 175 BPH-s beteg adatait tartalmazza. Az intervenciós időszak végén, a magassággal korrigált teljes májmennyiség 1,99% -kal csökkent a lanreotid kezelési csoportban, míg a standard ellátási csoportban ez a mennyiség 3,92% -kal nőtt. A kezelés pozitív hatása az utolsó injekció beadása után 4 hónappal megmaradt.
A hepatológia területén a legfontosabb híreket elolvashatja Az American Liver Study Association kongresszusa 2018, itt.