Isturisa opció Cushing-kórra APOTHEKE ADHOC
Berlin - Az Egyesült Államok Gyógyszerügynöksége megadta a Novartis jóváhagyását Isturisa (Osilodrostat) kezelésére: A hatóanyag új kezelési lehetőséget jelent a Cushing-kórban szenvedő betegek számára, akik vagy nem végezhetnek hipofízis műtétet, vagy akiket műtéten estek át, de még mindig szenvednek a betegségtől Szenvedni.
A Cushing-kór ritka állapot, amelyben a mellékvesék túl sok kortizolt termelnek. Az okok különbözőek lehetnek: ha daganat az oka, műtét vagy sugárzás lehetséges, de a farmakológiai lehetőségek egyelőre korlátozottak. Az Isturisa az első FDA által jóváhagyott gyógyszer, amely közvetlenül leküzdi a kortizol ezen túltermelését azáltal, hogy blokkolja a "11-béta-hidroxiláz" néven ismert enzimet és megakadályozza a kortizol szintézisét.
A kortizolszint csökkentése
„Az FDA támogatja a ritka betegségek biztonságos és hatékony kezelésének kidolgozását. Ez az új terápia segíthet a Cushing-kórban szenvedő emberekben, egy ritka betegségben, amelyben a túlzott kortizoltermelés más egészségügyi problémákat is veszélyeztet. "- mondta Mary Thanh Hai, az FDA Kábítószer-kiértékelő és Kutatóközpontjának Drug Evaluation II Irodájának igazgatója. "Ez a gyógyszer segíti a betegeket a normál kortizolszint elérésében, és fontos kezelési lehetőség a Cushing-kórban szenvedő felnőttek számára." Ezért Isturisa már megkapta az Orphan Drug Award-ot - különleges státuszt a ritka betegség kezelésére használt gyógyszerek esetében.
Gyakran előfordul, hogy a Cushing-kór oka az agyalapi mirigy daganata. Ez megnöveli az adrenokortikotropin hormon mennyiségét. Ez pedig a mellékvesét serkenti túlzott mennyiségű kortizol termelésére. A betegség leggyakrabban a 30-50 év közötti felnőtteket érinti. A nők körülbelül háromszor nagyobb eséllyel szenvednek Cushing-betegségben, mint a férfiak.
Súlyos másodlagos betegségek lehetségesek
A betegség más egészségügyi problémákhoz vezethet, például magas vérnyomáshoz, elhízáshoz, 2-es típusú cukorbetegséghez, vérrögökhöz a lábakban és a tüdőben, csontvesztéshez és csonttöréshez, legyengült immunrendszerhez vagy pszichológiai panaszokhoz, például depresszióhoz. A test is változik: A betegek általában vékony karokkal és lábakkal, kerek, piros, teljes arccal és a nyak körül megnövekedett zsírral szenvednek. Ezen túlmenően az érintetteknél gyakran könnyebben kialakulnak zúzódások vagy lila striák, gyengék az izmaik.
Az Isturisa jóváhagyása 137 felnőtt páciensen alapul, akiknek körülbelül háromnegyede nő - átlagéletkoruk 41 év. A betegek többségén vagy átestek agyalapi mirigy műtétjén, amely nem hozta meg a kívánt eredményt, vagy egy műtét nem volt kérdéses számukra. A 24 hetes, egykarú, nyílt fázisban minden beteg napi kétszer 2 mg osilodrosztát kezdő dózist kapott, amelyet kéthetente napi kétszer 30 mg-ra lehetett emelni. A 24. hét végén a betegek körülbelül felének kortizolszintje normális határokon belül volt. Ezen időpont után 71 beteg, akiknek az elmúlt 12 hétben nem volt szükség további dózisemelésre, és akik tolerálták a gyógyszert, nyolc hetes, kettős-vak, randomizált elvonási vizsgálatba kezdtek, amelyben Isturisa-t vagy placebót kaptak. Azok a betegek, akik továbbra is részesültek osilodrosztátban, 86 százalékuk normális kortizolszintet mutatott, a placebóval összehasonlító csoportban csak 30 százalék volt.
A leggyakoribb mellékhatások a mellékvesék elégtelensége, fejfájás, hányás, hányinger, fáradtság és ödéma voltak. Ezen felül hypocortisolismushoz, QT-megnyúláshoz vezethet az EKG-ben, és fokozhatja a mellékvese hormonok és androgének prekurzorait.