Krónikus myeloid leukémia (CML) eUniversity ritka betegségek
Klinikai meghatározás
A krónikus myeloid leukémia (CML) a granulocita (polinukleáris) fehérvérsejtek szaporodása.
A CML egy kromoszóma-rendellenességgel (a Philadelphia kromoszóma) társul, amelyben a genetikai anyag transzlokációja történik a 9. és 22. kromoszóma között, ami a 22. kromoszóma hosszú karjának megrövidüléséhez vezet, és genetikai zavarokat okoz, amelyek a CML eredetét jelentik.
Ez a típusú leukémia ritkábban fordul elő, és a gyermek leukémiájának csak 2 vagy 3% -át teszi ki. A CML kétféle formában fordul elő: a fiatalkori forma, amely 2 év alatti gyermekeket érint, és a felnőttkori forma, amely főleg serdülőket érint.
A krónikus mieloid leukémia prognózisa jobb az állapot kezelésére használt új gyógyszerek miatt. Bár a csontvelő-transzplantáció kezelési lehetőség, sok beteg kifejezetten bizonyos sejtcélokra tervezett gyógyszerekkel tudja kontrollálni az állapotot.
Klinikai szempontok
A CML tünetei a betegség stádiumától függően változnak a kezelés megkezdése előtt. A korai stádiumban a krónikus myeloid leukémia nem nyilvánul meg.
Korai jelek és tünetek
- láz;
- megmagyarázhatatlan fogyás;
- étvágytalanság;
- fáradtság vagy kimerültség;
- fájdalom a bal oldalon, a bordák alatt;
- éjszakai izzadás (erős izzadás éjszaka).
Késői tünetek és tünetek
- anémia;
- splenomegalia (a lép megnagyobbodása);
- légzési nehézségek;
- fáradtság;
- sápadtság;
- gyakori fertőzések;
- különféle vérzés;
- apró bőrelváltozások;
- ízületi vagy csontfájdalom.
Az ilyen típusú leukémia jellegzetes tünete a lép térfogatának növekedése. Fiatalkori formájában a CML sápadtság, fogyás, fejfájás, erős izzadás és visszatérő fertőzések formájában nyilvánul meg.
Jelenleg a terápiás standard a tirozin-kináz inhibitorok, a célzott kezelések kategóriájába tartozó gyógyszerek egy csoportja, amelyek a betegség kialakulásáért és kialakulásáért felelős megváltozott génre hatnak.
- őssejt-transzplantáció: Az őssejt-transzplantáció csak akkor ajánlott, ha a farmakológiai kezelés sikertelen volt, vagy olyan esetekben, amikor a betegség lefolyása nem szakadt meg. Ha nem találunk kompatibilis donort, akkor a beteg remissziójában őssejt-betakarítást választunk. Ha a betegség később súlyosbodik, egészséges őssejteket lehet új remisszió céljából átültetni.
- kemoterápia: Sok krónikus myeloid leukémiában diagnosztizált beteg kemoterápiás sorozaton esik át, hogy elpusztítsa a felesleges fehérvérsejteket. Kemoterápia is adható, ha a többi terápia nem működik, ha a betegség súlyosbodik, vagy őssejt-transzplantációra készül.