Metreleptin (Myalepta); GYÓGYSZERHÍREK
A metreleptin az emberi leptin analógja, amelyet az Amylin Pharmaceuticals (a Bristol-Myers Squibb leányvállalata) fejlesztett ki metabolikus rendellenességek, beleértve a lipodisztrófiát, szubkután kezelésére. A kereskedelmi nevek Myalept és Myalepta az EU-ban.
- Javallat, ellenjavallatok, mellékhatások
- 2015.02.25. FDA jóváhagyása az általános lipodystrophiához
- 2018.06.01. EU: Lipodystrophia (leptinhiány) - a CHMP jóváhagyási ajánlása
- 2018. augusztus 2. Az EU-ban leptinhiányos betegek szubsztitúciós terápiájaként jóváhagyva
- 2020.09.16. Remélem, hogy az anorexia elleni gyógyszer ... a cikkhez
Az FDA jóváhagyása az általános lipodisztrófia esetében
Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala jóváhagyja a Myalept-et (metreleptin injekcióhoz; Myalepta az Európai Unióban) helyettesítő terápiaként a leptinhiány szövődményeinek kezelésére, veleszületett vagy szerzett generalizált lipodystrophiában szenvedő betegek étrendje mellett.
Általános lipodystrophia
A generalizált lipodystrophia a zsírszövet hiányával járó állapot. A veleszületett generalizált lipodystrophiában szenvedő betegek zsírszövet alig vagy egyáltalán nem születnek. A megszerzett generalizált lipodystrophiában szenvedő betegek idővel elveszítik a zsírszövetet. Mivel a leptin hormon zsírszövetből termelődik, a generalizált lipodystrophiában szenvedő betegeknél a leptin szintje nagyon alacsony. A leptin szabályozza az ételbevitelt és más hormonokat, például az inzulint.
A Myalept biztonságossága és hatékonysága
"A myalept (hatóanyag metreleptin) az első olyan gyógyszer, amelyet a veleszületett vagy szerzett generalizált lipodystrophia szövődményeinek kezelésére engedélyeztek, és ez a szükséges kezelési lehetőség a ritka betegségben szenvedő betegek számára" - mondta Mary Parks, az FDA Center Drug Evaluation II igazgatóhelyettese. Kábítószer-értékelés és kutatás.
A Metreleptin/Myalept biztonságosságát és hatékonyságát egy veleszületett vagy szerzett generalizált lipodystrophiában szenvedő 48 beteg bevonásával végzett vizsgálatban értékelték, akiknél cukorbetegség, hipertrigliceridémia és/vagy megnövekedett éhomi inzulin is volt. A tanulmány kimutatta a HbA1c (a vércukorszint-szabályozás mértéke), az éhomi glükóz és a trigliceridek csökkenését.
Az FDA további vizsgálatokat igényel (a forgalomba hozatal utáni követelmények) a Myalept esetében.
Ellenjavallatok és mellékhatások
A Myalept ellenjavallt általános elhízásban szenvedő betegeknél. A Myalept nem engedélyezett HIV-asszociált lipodystrophiában szenvedő betegeknél vagy metabolikus rendellenességekben, például diabetes mellitusban és hypertriglyceridémiában szenvedő betegeknél, általános generalizált lipodystrophia bizonyítékai nélkül.
A Myalept-tel kezelt betegeknél a leggyakoribb mellékhatások voltak, például alacsony vércukorszint (hipoglikémia), fejfájás, fogyás és hasi fájdalom.
EU: Lipodisztrófia (leptinhiány) - a CHMP jóváhagyási ajánlása
2018.06.01. Az Európai Engedélyezési Hatóság (CHMP) emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága javasolja a Myalepta (hatóanyaga a Metreleptin) jóváhagyását az Aegerion Pharmaceuticals B.V. 11,3 mg por oldatos injekcióhoz lipodystrophia kezelésére.
Hatóanyag
A Myalepta hatóanyaga a metreleptin, egy rekombináns humán leptin analóg (ATC kód: A16AA07).
A hatóanyag utánozza a leptin fiziológiai hatásait az emberi leptin receptor megkötésével és aktiválásával, ami csökkenti a különböző testzsírokat és azok felhalmozódását olyan szövetekben, mint a máj és az izmok.
A metreleptin előnye, hogy képes csökkenteni a glikált hemoglobint és a triglicerideket lipodystrophiás betegeknél.
A leggyakoribb mellékhatások a hipoglikémia, a fogyás, az injekció beadásának helyén fellépő reakciók és a semlegesítő antitestek képződése.
jelzés
A jóváhagyás jelzése a következő lenne:
A Myalepta az étrend kiegészítéseként szubsztitúciós terápiaként (helyettesítő terápia) javallt a lipeptasztrófia (LD) betegek leptinhiányának szövődményeinek kezelésére:
- megerősített veleszületett generalizált LD (Berardinelli-Seip szindróma) vagy szerzett generalizált LD (Lawrence-szindróma) esetén felnőtteknél és 2 éves kortól
- megerősített családi parciális LD-vel vagy szerzett parciális LD-vel (Barraquer-Simons-szindróma) felnőtteknél és 12 éves kortól kezdve, akiknél a szokásos kezelések nem képesek kielégítően elérni az anyagcsere-kontrollt.
Frissítés 2018.02.08 .: EU-jóváhagyás a fenti jelzéshez
Ezt a bejegyzést a Metabolikus gyógyszerek c.