Mi az a Glybera?
A Glybera olyan gyógyszer, amely alipogén diparvovec hatóanyagot tartalmaz. Injekciós oldatként kapható.
A Glybera a fejlett terápiás gyógyszerek csoportjába tartozik, az úgynevezett „génterápia”. Ezek a gyógyszerek a gének szervezetbe juttatásával működnek.
A Glyberát olyan lipoprotein lipázhiányos felnőttek kezelésére alkalmazzák, akik alacsony zsírtartalmú étrend ellenére súlyos vagy többszörös hasnyálmirigy-gyulladásban (hasnyálmirigy-gyulladás) szenvednek.
A lipoprotein lipázhiány ritka betegség, amelyben a betegeknél a zsír lebontásáért felelős enzim, a lipoprotein lipáz génje hibás. Az ilyen betegségben szenvedő betegeknek szigorú, alacsony zsírtartalmú étrendet kell folytatniuk, és hajlamosak a hasnyálmirigy-gyulladás visszatérő rohamaira, ami súlyos és életveszélyes szövődmény.
A Glybera csak olyan betegek számára javallt, akiknek betegségét megfelelő genetikai teszt megerősítette, és akiknek a vérében kimutatható lipoprotein lipáz enzimszint található.
Mivel a lipoprotein lipázhiányban szenvedők száma alacsony, a betegséget ritkának tekintik, és a Glyberát ritka betegségek gyógyszernek nevezték ki 2004. március 8-án.
A gyógyszer csak receptre kapható.
A Glyberát csak a lipoprotein lipázhiány kezelésében és a génterápiában jártas orvos felügyelete mellett szabad előírni és beadni.
A Glybera-t egyetlen kezelésként, több injekcióval adják be a felső és az alsó láb izmaiba. A beadandó gyógyszer mennyisége és az injekciók száma a beteg súlyától függ. A beadandó Glybera adagjával kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) alkalmazási előírást.
A Glybera-kezelés előtt három napig és az azt követő tizenkét hétig a betegek immunszuppresszív terápiát kapnak, hogy csökkentse a szervezet immunrendszerének a gyógyszerre adott válaszát. A többszörös injekció miatt célszerű gerincvelői vagy regionális érzéstelenítővel beadni (gyógyszerek, amelyek a test bizonyos részeit elzsibbítják a fájdalom blokkolására).
A Glybera hatóanyaga, az alipogene tiparvovec, egy vírusból származik, amelyet úgy módosítottak, hogy a lipoprotein lipáz gént a test sejtjeibe vigye. Az izmokba fecskendezve korrigálja a lipoprotein lipáz hiányát, lehetővé téve az izomsejtek számára az enzim előállítását. Az e sejtek által előállított enzim elősegítheti a vér lebontását, csökkentve a fellángolások számát és javítva a betegség súlyosságát.
A Glyberához használt módosított vírusanyag nem okoz fertőzéseket, és nem képes másolatokat készíteni magáról.
A Glybera hatásait először kísérleti modelleken tesztelték, mielőtt emberen tanulmányozták volna.
A Glyberát 27 lipoprotein lipázhiányos betegen vizsgálták alacsony zsírtartalmú étrenden. A Glyberát kapó betegek többsége immunszuppresszív terápiát is kapott. A legfontosabb hatékony intézkedések a vér zsírtartalmának csökkentése étkezés után és a hasnyálmirigy-gyulladás rohamainak csökkentése voltak.
Az adatok azt mutatták, hogy egyes betegeknél csökkent a vérzsírszint étkezés után. Néhány betegnél csökkent a fellángolások száma, kevesebb kórházi felvétel és intenzív osztály volt. Bár az adatok csak néhány beteg esetében állnak rendelkezésre, az eredmények azt mutatják, hogy a Glybera előnyös lenne súlyos vagy többszörös fellángolásban szenvedő betegeknél.
A Glybera esetében jelentett nagyon gyakori mellékhatás az injekciók utáni lábfájdalom volt, amely a betegek egyharmadában jelentkezett. Egyéb
Gyakran jelentett mellékhatások a fejfájás, fáradtság, hipertermia (emelkedett testhőmérséklet) és zúzódás (zúzódások). Az egyik betegnél hét héttel a kezelés után tüdőembóliát (vérrögök a tüdő erekben) diagnosztizáltak. A kezelt betegek kis száma miatt nincs teljes kép a Glybera-val kapcsolatos mellékhatások gyakoriságáról és jellemzőiről. A Glybera alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.
A Glybera nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) az alipogén-diparvovecre vagy bármely egyéb összetevőre. Nem adható immunhiányban (gyenge immunrendszerben) szenvedő, vérzés vagy izomzavarok kockázatának kitett betegek számára sem. Az antikoagulánsokat, amelyek fokozhatják a vérzést, a Glybera-kezelés előtt egy hétig nem szabad használni, csak egy nappal később. A betegeknek nem szabad orális fogamzásgátlókat is alkalmazniuk.
Miután gondosan mérlegelte a betegség összes bizonyítékát és körülményét, beleértve annak rendkívüli ritkaságát is, a CHMP arra a következtetésre jutott, hogy a vizsgálatok eredményei azt mutatják, hogy a Glybera előnyei a kockázatokkal szemben súlyos vagy alacsony zsírtartalmú étrendben hasnyálmirigy-gyulladás többszörös támadásában szenvednek. Ez a súlyosan érintett betegek magas nem kielégített orvosi szükségletű alcsoportja. A CHMP ezért javasolta a gyógyszer forgalomba hozatali engedélyének kiadását.
A Glyberát "kivételes körülmények között" hagyták jóvá, mivel a betegség ritkasága miatt lehetetlenné vált a Glyberára vonatkozó teljes információk megszerzése. Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) minden évben felülvizsgálja a rendelkezésre álló új információkat, és szükség szerint frissíti ezt az összefoglalót.
A jóváhagyás feltételei szerint a vállalatnak további adatokat kell szolgáltatnia az étkezés utáni vér lipidszintjéről és az új betegek Glybera elleni immunválaszáról. A vállalat a nyilvántartásból adatokat is szolgáltat a Glybera-val kezelt betegek kimenetelének figyelemmel kísérésére.
A vállalat korlátozott hozzáférésű programot vezetett be annak biztosítására, hogy a Glybera-t megfelelő módon használják a diagnózis megerősítése után. A gyógyszert csak azok az orvosok kaphatják meg, akik megfelelő oktatási anyagokat kaptak, és csak a nyilvántartásban részt vevő betegeknél alkalmazhatók.
2012. október 25-én az Európai Bizottság az egész Európai Unióban megadta a Glybera forgalomba hozatali engedélyét.
A Glyberára vonatkozó teljes EPAR megtalálható az Ügynökség honlapján: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. A Glybera-kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon kezelőorvosához vagy gyógyszerészéhez.
A ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság Glyberára vonatkozó véleményének összefoglalója az Ügynökség honlapján található az ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation címen. .
Az összefoglalót utoljára 10-2012-ben frissítették.
Az EPAR összefoglalója a nyilvánosság számára
Ez a Glybera-ra vonatkozó európai nyilvános értékelő jelentés (EPAR) összefoglalója. Elmagyarázza, hogy az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) hogyan értékelte a gyógyszert, hogy megkapja a forgalomba hozatali engedély kiadását támogató véleményét és a Glybera alkalmazásának feltételeire vonatkozó ajánlásait.
23 1B 18 B6 2F 5D 43 A8 E0 61 4A 51 5E A1 D1 C8 1E 60 DA 39 87 5A 7A A7 1B 17 54 D9 75 8A 31 B1 88 95 B5 78 A8 79 12 13 9F 95 01 84 5C 6F 1F B7 96 9D DA C1 03 F3 2A 1A A7 BD 66 41 62 4C 8F B7 91 75 F4 18 EB DC 2A F4 CA 1F B5 D1 CD FF B5 C1 3B 5F 69 30 B5 1C 92 A2 AC 55 E6 B3 C5 D3 2D 24 F2 89 94 6A 60 CC FC 2D 49 06 9C 05 7E 8B 19 51 68 4A 8D B6 43 C7 D7 18 15 EB BC 16 94 87 5F 52