Myeloma hematológia

Évente megközelítőleg 39 000 betegnél diagnosztizálják a mielóma multiplexet Európában, és 24 000 halálesetet jelentenek. A diagnosztizált emberek körülbelül 37% -a 65 év alatti.

Romániában évente körülbelül 700 új eset fordul elő, és egyre több a diagnosztizált fiatal. A Romániában diagnosztizált myeloma multiplexben szenvedő legfiatalabb betegek 28 évesek.

Az American Cancer Society becslései szerint az Egyesült Államokban 2016-ban körülbelül 30 330 új MM esetet diagnosztizálnak (férfiaknál 17 900, nőknél 12 430). Az MM kialakulásának életében fennálló kockázat 1 143-ból (0,7%) származik. ).

A mielóma multiplex az összes rák körülbelül 1% -át teszi ki, és a második leggyakoribb betegség a vérrák szempontjából. A mielóma multiplex súlyos hátfájásban, ismételt törésekben és fertőzésekben, vérszegénységben, veseelégtelenségben nyilvánul meg. Ráadásul az MM-ben szenvedő betegek gyakran szenvednek szorongástól vagy depressziótól a kórházban töltött hosszú idő és annak a ténynek köszönhetően, hogy tisztában vannak azzal, hogy gyógyíthatatlan betegségben élnek. A betegséget egy bizonyos mintázat jellemzi: remissziós periódusok, majd visszaesés, ami azt jelenti, hogy egy olyan periódus után, amelyben a beteg jobban érzi magát, a betegség sokkal agresszívebb formában tér vissza. A betegség előrehaladtával a szövődmények szaporodnak, és amikor a beteg visszaesik, az állapot agresszívebb formába kerül.

A myeloma multiplex a csontvelő leggyakoribb rosszindulatú daganata. Előfordulása 4-5/100 000 évente. Általában 50-70 éves embereknél fordul elő.

Az MM-ben szenvedő betegek átlagéletkora férfiaknál 68, nőknél 70 év. A betegek csak 18% -a fiatalabb 50 évnél, és a betegek 3% -a 40 évnél fiatalabb. A férfi/nő arány MM-ben körülbelül 3: 2.

Az Egyesült Államokban az afro-amerikaiak kétszer olyanok, mint a fehérek, 2: 1 arányban. A mielóma ritka az ázsiai származású emberek körében, 100 000 lakosra csupán 1-2 eset fordul elő. Különböző, MM-vel rendelkező etnikai csoportokon végzett vizsgálat szerint a spanyoloknál volt a legfiatalabb átlagos életkor a diagnózis felállításakor (65 év), a fehéreknél pedig a legfejlettebb életkor (71 év). Az ázsiaiaknál volt a legjobb a túlélési arány, míg a spanyoloknál a legalacsonyabb a túlélési arány.

TÜNETEK

A betegség kezdetén a betegek tünetmentesek lehetnek, de a betegség előrehaladtával olyan jellegtelen tünetek jelennek meg, mint az erő csökkenése, depresszió, fáradtság, csökkent étvágy, hányinger, hányás, fogyás. A következő tünetek a szervrendszer károsodásának köszönhetők, és olyan szövődmények, amelyek a betegség előrehaladott stádiumában jelentkeznek.

DIAGNOSZTIKAI

kórtörténet és klinikai vizsgálat (H&P)
CBC, leukocita formula, vérlemezkeszám
Karbamid/kreatinin, elektrolitok
LDH
Kalcium/albumin
Béta-2 mikroglobulin
szabad könnyű láncok (FLC)
kvantitatív szérum immunglobulinok
szérum fehérje elektroforézis (EPS)
immunfixált szérum elektroforézis (EPSIF)
az összes vizeletfehérje 24 órán belül
vizeletfehérje elektroforézis (UPR)
immunfixált vizeletfehérje elektroforézis (EPUIF)
csontváz értékelése
egyoldalú csontvelő aspirátum + Csontvelő biopszia
a hematogén velő immunhisztokémiája és/vagy áramlási citometriája
FISH [13, 17p13, t (4; 14), t (11; 14), t (14; 16), 1q21 amplifikáció]
teljes test NMR képalkotás vagy PET/Ctscan
szövetbiopszia a magányos extraosseusos vagy csontos plazmacytoma diagnosztizálására
oszteodenzitometria, plazma sejt jelölési index
velő és zsírszövet festése amiloid, szérum viszkozitás, HLA tipizálás céljából

NAPI PLASMOCYTOM CSONTERAPIA

A helyi sugárterápia a választott kezelés. A kezelés egészséges szövetszegélyének 2 cm-nek kell lennie. Gerincsérülések esetén az éleknek tartalmazniuk kell legalább egy érintetlen csigolyát. A helyi kontroll a betegek 80-100% -ában érhető el. Gyakorlatilag minden betegnél jelentősen javulnak a tünetek, és a tumor 10% -os kiújulási arányt mutat. A legtöbb központ 40 Gy-t használ gerincsérülésekhez és 45 Gy-t egyéb csontsérülésekhez. 5 cm feletti elváltozások esetén 50 Gy.

Nincs dózis-válasz kapcsolat és a monoklonális fehérje eltűnése. A monoklonális fehérje a betegek többségénél jelentősen csökken a sugárkezelés után, de eltűnése csak 20-50% -ban figyelhető meg. A műtét ellenjavallt strukturális instabilitás vagy neurológiai kompromisszum hiányában.

Kemoterápiát fontolóra lehet venni azoknál a betegeknél, akik nem reagálnak a sugárterápiára. A myeloma multiplex táplálkozási rendje hasznos.

EXTRAMEDULÁRIS PLASMOCYTOMA TERÁPIA

A plazmasejt-daganatok sugárterápiára vonatkozó dokumentált érzékenységétől függően az elfogadott kezelés a sugárterápia. Amikor az elváltozás teljesen reszekálható, a műtét ugyanazokat az eredményeket hozza, mint a sugárterápia. A kombinált terápia az elváltozás reszekcióképességétől függően elfogadott kezelés, amely a legjobb eredményt hozza.

A helyi kontroll optimális dózisa 40-50 Gy, a 4-6 hét alatt felszabaduló daganat méretétől függően. A nyirokcsomók károsodásának magas aránya miatt ezeket a területeket be kell vonni a besugárzási mezőbe. Adjuváns sugárterápiát kell javasolni azoknak a betegeknek, akiknek műtéti területe pozitív.

A kemoterápia megfontolható refrakter betegségben vagy relapszusban szenvedő betegeknél. A myeloma multiplexben alkalmazott kezelési módok hasznosak. Adjuváns kemoterápia javallható 5 cm-nél nagyobb daganattal rendelkező betegek esetén.

A daganat progressziójának és a myeloma multiplex kialakulásának értékelése 6 hetente ajánlott magányos csont plazmacytoma és extramedulláris plazmacytoma esetén.

Sebészeti terápia - Noha a műtéti reszekció nem javallt a magányos csont plazmacytoma kezelésében, néha ilyen eljárásokra van szükség a gerinc vagy más érintett csontok normális felépítésének helyreállításához. Ha a daganat teljes reszekciója lehetséges, beleértve a nyirokcsomókat is, meg kell vizsgálni a lágyrész plazmacitómák szempontjából.

TÖBB MYELOMA KEZELÉS

Jóslatok

prognosztikus
A magányos csont plazmacytoma az esetek 84% -ában 10 évnél, az esetek 100% -ánál 15 éven át myeloma multiplexré alakul. Az átlagos túlélés 10 év.

A myeloma multiplexbe történő átalakulást elősegítő elemek a következők:
legalább 5 cm méretű elváltozás
40 éves vagy annál idősebb beteg
magas szintű M-fehérje
az M-fehérje perzisztálása a kezelés után
gerincsérülések.

Az extramedulláris plazmacytoma túlélési aránya 70%. A myeloma multiplexben a progresszió mértéke alacsonyabb, mint a csont plazmacytomában, 10 év alatt 11-30% között mozog. Az extramedulláris plazmacytómában szenvedő betegeknél, akiknél myeloma fejlődött, az 5 éves túlélési arány 100.

TERÁPIAI INNOVÁCIÓK

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) pozitív visszajelzést adott az Amgen két új kezeléséről, és javasolta a forgalomba hozatali engedély kiadását:

Kyprolis (karfilzomib) lenalidomiddal és dexametazonnal kombinálva myeloma multiplexben szenvedő felnőtt betegek kezelésében, akik legalább egy korábbi kezelésben részesültek.
Blincyto (blinatumomab), akinek feltételes jóváhagyása szükséges akut limfoblasztos leukémiában (ALL) szenvedő, refrakter vagy visszaeső B-sejt prekurzorral rendelkező Philadelphia negatív kromoszómával (Ph-) rendelkező felnőttek kezelésére.

ENDEAVOR KLINIKAI TANULMÁNY

Bármely forgalomban lévő gyógyszer klinikai vizsgálatok eredménye. Az Egyesült Államok FDA-ja és az EMA - Európai Gyógyszerügynökség szerint egy gyógyszer csak akkor lép piacra, ha a klinikai vizsgálatok pozitív eredményt mutatnak. Meg kell kérnünk a betegeket, hogy vegyenek részt klinikai vizsgálatokban, ami egyrészt az új gyógyszerekhez való szabad hozzáférést, másrészt a betegek nagyon jó monitorozását jelenti, mivel a klinikai vizsgálatokban részt vevők biológiai mintáit európai referencia központ, nem pedig helyi. A vizsgálat végén elemezhetjük az eredményeket, és elmondhatjuk, hogy az A gyógyszer jobb-e, mint a B gyógyszer. Elkötelezett csapatokkal lehetőségünk volt beteget beíratni klinikai vizsgálatokba.

Az Endeavour összehasonlította a régi terápiát, amely a bortezomibot és a dexametazont jelentette, a fej-fej mellett egy új terápiát - a karfilzomibot és a dexametazont. A karfilzomib rokonságban áll a bortezomibal, de hatékonyabb és kevésbé mérgező, egy újabb molekula. A progresszió nélküli túlélést tekintve az eredmény egyértelműen a dexametazonnal kezelt karfilzomib kar javát szolgálta - 18,7 hónap, szemben a másik kar 9,5 hónapjával. A 2017 februárjában közzétett túlélési elemzés szerint az új terápiával - a karfilzomibdal és a dexametazonnal - rendelkező betegek hosszabb ideig élnek, mint a régi terápiával kezelt betegek. A különbség csaknem 7,5 hónap - egyértelműen arra ösztönöz minket, hogy alkalmazzuk ezt az új terápiát. Nagyon fontos szempont, hogy a populációt, amelyre a tanulmány vonatkozik, olyan betegek képviselik, akiknek legalább egy korábbi terápiája volt, vagyis legalább egyszer visszaestek.

Sok beteg számára ezek a klinikai vizsgálatok esélyt jelentenek az életre. De külön központoknak kell lenniük. Nem minden kórház vagy orvos végezhet klinikai vizsgálatot. Jogi szempontból a dolgok nagyon jól megalapozottak, létezik ezekért a klinikai vizsgálatokért felelős Nemzeti Gyógyszer- és Orvosi Eszközök Ügynöksége, amely kiválasztja azokat a nyomozókat és kórházakat, amelyek ilyen vizsgálatokat végezhetnek. Meg kell értenünk, hogy a klinikai vizsgálatok elengedhetetlenek az orvostudomány fejlődéséhez. Ami minket illeti, körülbelül 40 beteget vontunk be a karfilzomib klinikai vizsgálatokba.