RAVICTI (glik; rol ph; nilbutirát) új m; gyógyszer a ciklus rendellenességeinek kezelésében
A RAVICTI 1,1 g/ml belsőleges folyadék (glicerin-fenil-butirát) felnőtteknek és gyermekeknek (2 hónapos kortól) javallt új gyógyszer a karbamidciklus rendellenességeinek kezelésére, amelyet csak alacsony fehérjetartalmú étrend és/vagy aminosav nem támogat. kiegészítés.
A RAVICTI beadható orálisan vagy nasogastricus vagy gastrostomia tubuson keresztül.
Az Átláthatósági Bizottság 2019. május 16-i véleményében úgy véli, hogy a RAVICTI fontos előnyt nyújt a forgalomba hozatali engedély (MA) feltüntetésében, anélkül, hogy javulna az AB (ASMR V) az AMMONAPS-hoz (nátrium-fenilbutirát) képest.
A RAVICTI 1,1 g/ml négy kiszerelése elérhető:
- csak egy 25 ml-es injekciós üveget tartalmazó előadás,
- három, a kezdőkészleteknek megfelelő előadás, amely 25 ml folyadékot tartalmazó injekciós üveget és 1 fecskendőt tartalmaz 1 ml, 3 ml vagy 5 ml orális beadáshoz.
A napi adagot a testfelület alapján számítják ki; egyedileg kell adaptálni a páciens fehérjékkel szembeni toleranciájának és az étrendi fehérje szükséges napi bevitelének megfelelően.
A teljes napi adagot több egyenértékű dózisra kell felosztani, étkezés közben vagy harapnivalókkal a nap folyamán.
A RAVICTI kórházi vényköteles. Közösségek jóváhagyják, és az ambuláns betegek számára újrakezdhető.
Karbamid ciklus (Illusztráció @ Jmb462 a fr.wikipedia oldalon).
R Az AVICTI 1,1 g/ml belsőleges folyadék (glicerin-fenil-butirát) adjuváns terápiában javallt karbamidciklusos rendellenességekben (UCD) szenvedő betegek hosszú távú kezelésére, beleértve a karbamil-foszfát-szintetáz I (CPS), az ornitin-karbamoil-transzferáz (OTC) hiányosságait., argininoszukcinát-szintetáz (ASS), argininoszukcinát-liáz (ASL), argináz I (ARG) és ornitin-transzlokáz hiány, hiperornithinémia-hiperammonémia-homocHitrHullinuria-szindróma (), amelyet nem lehet alacsony fehérjetartalmú étrenddel és/vagy önmagában aminosav-kiegészítéssel kezelni.
A RAVICTI-t alacsony fehérjetartalmú étrenddel és bizonyos esetekben étrend-kiegészítőkkel (pl. Esszenciális aminosavak, arginin, citrullin, fehérje nélküli kalória-kiegészítők) kell bevenni.
A RAVICTI-t további ellenőrzésnek vetik alá, amely lehetővé teszi az új biztonsági információk gyors azonosítását. Az egészségügyi szakemberek jelentenek minden feltételezett mellékhatást.
A hiperamoniemiás válságok megelőzése
8. Diaz GA, Krivitzky LS, Mokhtarani M és mtsai. Ammóniakontroll és neurokognitív kimenetel glicerin-fenil-butiráttal kezelt karbamid-rendellenességben szenvedő betegek körében. Hepatology 2013; 57: 2171–9.
9. UCD vagy "Urea ciklus rendellenességek": a karbamid ciklus rendellenessége.
A III. Fázisú HPN-100-006 vizsgálat kimutatta, hogy a RAVICTI nem alacsonyabb rendű a NaPBA-val szemben az UCD-ben szenvedő felnőttek plazma-ammónia koncentrációjának szabályozásában (CPS, OTC altípusok, ASS altípusok).
A HPN-100-005 tolerancia vizsgálat és a HPN-100-012 vizsgálat feltáró jelleggel kimutatta, hogy a RAVICTI és a NaBPA összehasonlítva nem alacsonyabb rendű a plazma ammónia koncentrációjának szabályozásában a gyermekek NaPBA-jához képest. év (minden UCD altípus), illetve a 29 napos és 6 évnél fiatalabb korosztály (az összes UCD altípus, kivéve a NAGS [N-acetil-glutamát-szintáz-hiány] hiányát).
Ennek a 3 vizsgálatnak az eredményeinek összesített elemzése, valamint a II. Fázisú dózisnövelési vizsgálat a felnőtt betegek NaPBA-val szemben (UP 1204-003 vizsgálat) szintén azt sugallta, hogy a plazma ammónia koncentrációjának AUC0-24h átlagos AUC0-24h értéke eltér a RAVICTI mellett a NaPBA mellett., azonban olyan módszertani korlátokkal, amelyek enyhítik ezen poszt-hoc elemzés eredményeinek jelentőségét.