Rövid szakasz
Az ex vivo genetikai korrekció felé
A genetikai korrekció („génszerkesztés”) a mutált gén állandó korrekciójából áll. Ez a megközelítés olyan komplexet használ, amely úgy működik, mint a genetikai olló: egy nukleáz egy RNS, például CRISPR/Cas9 által vezetett DNS-t vág le, és egy normális DNS-szekvencia hozzájárulása helyettesíti a mutált szekvenciát. A szerzők projektje a légutak in vitro epitheliális őssejtjeinek genetikai korrekcióval történő kezelése, szaporítása, majd egy kis állatmodell légutaiba történő beadása a.
Az ex vivo genetikai korrekció felé
A genetikai korrekció („génszerkesztés”) a mutált gén állandó korrekciójából áll. Ez a megközelítés egy olyan komplexet használ, amely így működik.
Nehézségek az exacerbációk vagy a nem megfelelő antibiotikum-terápia kezelésében ?
Az antibiotikumok helyes gyakorlata továbbra is aktuális kérdés, figyelembe véve az ezen ülésen jelentett tanulmányok számát. Öt tanulmány foglalkozik.
Innovatív tanulmányterv a nátriumcsatorna-gátló értékelésére
Az epiteliális nátriumcsatorna (ENaC) gátlása olyan terápiás megközelítés, amely helyreállíthatja a mucociliáris clearance-t a.
Hasnyálmirigy-kivonatok csecsemőknél: amikor a több nem egyenlő a jobbal
A 2009-es ajánlások szerint a cisztás fibrózisban szenvedő csecsemőknél alkalmazott hasnyálmirigy-kivonatok (PE) dózisa 2000.
A CFTR-t expresszáló sejtek regionális lokalizációja egészséges emberi légutakban
A tüdőionociták a CFTR-aktivitás fő forrása az emberi légzőrendszerben. Helyük azonban.
A terhesség hatása a légzésfunkcióra
A várható élettartam javulásával nő a terhesség száma a cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél. Ez.
Az élet első hónapjaiban megkezdett hipertóniás sóoldatos aeroszolok hosszú távú hatékonysága (a PRESIS vizsgálat nyitott fázisa)
Az American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine 2019 májusában közzétett PRESIS tanulmány azt mutatta, hogy az inhaláció kétszer is megtörtént.
A légúti epitheliák különböző sejttípusai különböző módon járulnak hozzá a CFTR-függő iontranszporthoz
Paradox módon, még az egészséges emberi légúti epitheliákban is alacsony a CFTR expresszió szintje, összehasonlítva azokkal.
A PICC-vonalból vett plazma tobramicin-vizsgálatok: megbízható eredmények
Sok cisztás fibrózisban szenvedő beteg ismételten élvezi az intravénás anti-Pseudomonas antibiotikumokat, beleértve az.
Nincs előnye a porlasztott antibiotikum-terápia hozzáadásának intravénás terápia során gyermekeknél és serdülőknél
Az inhalációs antibiotikum-terápia hozzáadásának lehetséges előnye az intravénás antibiotikum-terápia során a.
Új kombinációk a CFTR korrektorokról
Dr. LI csapata azonosította az F508del-CFTR első és második kötőhelyének korrektorait, hatásmechanizmusokkal.
Hipertóniás szérum születésétől fogva ?
A cisztás fibrózis magában foglalja a kis légutak korai bevonását, a korai bronchioláris obstrukció radiológiai bizonyítékával.
Dohány és alacsony társadalmi-gazdasági szint: kettős büntetés !
Korábbi megfigyelések összefüggést hoztak létre a passzív dohányzás, az alacsony társadalmi-gazdasági állapot (NSE) és a.
A CFTR modulátorok új kombinációi a cisztás fibrózis kezelésére
Dr. Flume ismertette a Klinika biztonságosságával, tolerálhatóságával és farmakokinetikájával kapcsolatos folyamatban lévő vizsgálatok előzetes eredményeit.
TMEM16A modulátorok
A TMEM16A egy csatorna, amely kloridot és hidrogén-karbonátot szállít kalciumra reagálva. A nukleotidok közvetve aktiválják.
Bakteriofágok: inkább mítosz, még nem terápiás valóság
A bakteriofágok mindenütt jelen vannak, és léteznek a levegőben, a vízben és az emberi testben, amely számtalan baktériumot hordoz.
Jól sózva hízik ?
A cisztás fibrózisban szenvedő gyermekeknél nagyobb sót kell fogyasztani a verejtékvesztés és a magasabb igények miatt. Ban ben.
Törpe kolóniaképző MRSA variánsok szerepe cisztás fibrózisban szenvedő gyermekeknél
A meticillin-rezisztens Staphylococcus aureus (MRSA) bronchiális kolonizáció az FEV1 gyorsabb csökkenésével és a megnövekedett.