Waylivra premierje az FCS-ben; GYÓGYSZERÉSZET ADHOC
Az akut hasnyálmirigy-gyulladás súlyos hányingert, hányást és felső hasi fájdalmat okoz, amely átterjedhet a hátra és a mellkasra. "Valószínűleg az FCS-ben szenvedő betegek 80% -ánál akut hasnyálmirigy-gyulladás alakul ki a betegség folyamán, és legtöbbjüknek visszatérő hasnyálmirigy-gyulladása van" - magyarázza Dr. Gerald Klose, a belgyógyászati klinika igazgatója és a Links der Weser Központi Kórház orvosi igazgatója. A jelenlegi adatok azt mutatják, hogy az akut hasnyálmirigy-gyulladásban szenvedő FCS-betegek 34 százaléka tartós szervi elégtelenséget tapasztal, ami hét százalékban halálhoz vezet. A Waylivra diétával kombinálva csökkenti az ilyen hasnyálmirigy-gyulladás kialakulásának kockázatát és az ezzel járó kockázatot. Eddig a terápiás lehetőségek lényegében szigorúan alacsony zsírtartalmú étrendre, alkoholmegtartóztatásra és néhány lipidcsökkentő gyógyszerre, például fibrátokra korlátozódtak. Az FCS-betegek azonban ritkán reagálnak ilyen módon a gyógyszerekre.
A Waylivra előretöltött fecskendőben kapható, 285 mg volanesorsennel szubkután öninjekciózásra. Az alkalmazás kényelmesen elvégezhető otthon edzés után. A gyakran dokumentált mellékhatások közé tartoznak az injekció beadásának helyén fellépő reakciók és a vérlemezkék számának csökkenése, ami fokozott vérzési kockázathoz vezethet. Ezért a kezelés során ellenőrizni kell a beteg vérlemezkeszámát, és ennek megfelelően kell beállítani az adagot. Az Akcea arra törekszik, hogy megszerezze a Waylivra jóváhagyását Németországban és Ausztriában, valamint jóváhagyást az USA-ban és Kanadában.
A Volanesorsent a „Approach” sarkalatos vizsgálatban tesztelték: a randomizált, kettős-vak, multicentrikus, placebo-kontrollos III. Fázisú vizsgálat a Waylivra adását támogató kezelésként diétával kombinálva és a placebóval összehasonlítva vizsgálta. Tizenkét országban 66 vizsgálati résztvevővel ez az FCS eddigi legnagyobb ellenőrzött vizsgálata. A Volanesorsen három hónap alatt szignifikánsan, 77% -kal csökkentette az éhomi trigliceridszintet, míg a placebo bevétele 18% -kal nőtt. "Az elért átlagos 752 mg/dl-nél alacsonyabb trigliceridérték az Európai Ateroszklerózis Társaság klinikailag jelentős hasnyálmirigy-gyulladás kockázatára vonatkozó küszöbérték alatt volt" - magyarázta Elisabeth Steinhagen-Thiessen professzor. Ezen túlmenően a pancreatitis előfordulása azokban a betegeknél, akiknek kórtörténetében visszatérő pancreatitis volt, jelentősen csökkent az 52 hetes kezelési időszak alatt.