A kutatók most megpróbálják ...

Akut myeloid leukémia, innovatív célzott terápia hihetetlen eredménnyel: Az Ottawai Egyetem és az Egyetem kutatói ígéretes célzott stratégiát dolgoztak ki kemoterápiás rezisztens akut myeloid leukémia (AML) kezelésére és diagnosztikai tesztet annak meghatározására, hogy mely AML-ben szenvedő betegek lenne a legtöbb előnye ebből a kezelésből.
Tengerimalacokra alkalmazva a kísérleti kezelés az állatok 100% -ában kiküszöbölte a betegség (teljes remisszió) minden jelét, míg a standard kezelést kapott egerek elhaltak.
Az eredményeket a Cancer Discovery folyóiratban tették közzé.
Remélem azok számára, akik olyan betegségben szenvednek, amely nagyon gyorsan megöl
"Megdöbbentünk, amikor láttuk az eredményeket" - mondta Dr. William Stanford, a tanulmány vezető szerzője, az ottawai kórház vezető kutatója és az ottawai egyetem professzora. "Ha ezeket a megállapításokat alátámasztják a klinikai vizsgálatok, akkor valószínűleg új kezelés azok számára, akik ma szinte biztosan meghalnának ebből a betegségből ".
Az AML a felnőttkori leukémia leggyakoribb típusa, amely évente több mint 10 000 embert ölt meg Kanadában és az Egyesült Államokban. A vér őssejtjeiben kezdődik, amelyek a csontvelőben találhatók. A kemoterápia több mint 40 éve az első vonalbeli kezelés. Az emberek körülbelül egyharmada azonban kezdetben nem reagál a kemoterápiára, és további 40-50 százalékuknak relapszusai vannak (a rák visszatér) az első válasz után. Ezen emberek többsége végül meghal a betegségben.
Dr. Stanford kutatása az MTF2 nevű fehérjére összpontosít, amely kémiai címkéket helyez el bizonyos gének közelében, hogy segítsen expressziójuk szabályozásában (ún. Epigenetika). Dr. Stanford korábban felfedezte, hogy az MTF2 szerepet játszik a vér fejlődésében. Ezután Dr. Mitchell Sabloff-nal, az ottawai kórház hematológusával dolgozott együtt, hogy kiderüljön, játszik-e szerepet a vérrákban is.
A túlélés esélye nagyon megnő
Az ottawai kórházban kezelt betegek AML-mintáinak felhasználásával a csapat megállapította, hogy a normális MTF2 aktivitású emberek öt évvel a kezdeti kemoterápiás kezelés után háromszor nagyobb valószínűséggel élnek, mint az alacsony MTF2 aktivitású emberek.
"Kezdetben azt gondoltuk, hogy az MTF2 fontos biomarker lehet azon betegek azonosításában, akiknek hasznát vehetik a kísérleti terápiák" - mondta Dr. Stanford. "De kezdtünk azon gondolkodni, hogy ha megértjük, mit csinál az MTF2, akkor hogy ezt az információt felhasználhatnánk egy új kezelés kifejlesztésére ".
Dr. Stanford és munkatársai ezután megállapították, hogy az MTF2 segít kémiai címkét elhelyezni az MDM2 nevű gén közelében, amelyről ismert, hogy a rákos sejtek ellenállnak a kemoterápiának. Kemoterápiában rezisztens akut myeloid leukémia sejtekben, normál MTF2-vel, ez a címke csökkenti az MDM2 szintet, és biztosítja, hogy a sejtek elpusztuljanak, amikor kemoterápia érinti őket. Másrészt az alacsony MTF2-vel rendelkező AML-sejtek nem képesek az MDM2-et jelölni az expresszió csökkentése érdekében. Ezek a sejtek akkor is élnek és osztódnak, ha magas szintű kemoterápiának vannak kitéve.
A rák eltűnik - teljes remisszió
Mivel az MDM2-t blokkoló vagy gátló új gyógyszereket már klinikai vizsgálatokban tesztelik más rákos megbetegedésekkel kapcsolatban, a csoport ezeket az egereken végzett AML-modelleken is tesztelte, kemoterápiára rezisztens rákos betegek sejtjeinek felhasználásával. . Az MDM2-gátlókkal és kemoterápiával kezelt egerek a kísérlet befejezése után akár négy hónapig is életben maradtak, és ráknyomuk nem volt, míg a kemoterápiával kezelt tengerimalacok csak elhullottak.
"Az állatokról származó preklinikai adatok nagyon biztatóak" - mondta Dr. Caryn Ito, az ottawai kórház vezető kutatója, aki tengerimalacokban dolgozott ki modelleket és társszerzője volt a tanulmánynak. "Elkötelezett kutatókból és klinikusokból álló csapatunk Teljesen meglepődtünk azon eredményeken, amelyeket reméljük, hogy a klinikai gyakorlatban is hamarosan le tudunk fordítani. ".
A kutatók most megpróbálják MDM2 inhibitorokat szerezni gyógyszergyáraktól, hogy tanulmányokat végezzenek AML-ben szenvedő embereknél az ottawai kórházban. A jóváhagyott gyógyszerkönyvtárakban is megnézik, hogy bármelyikük képes-e blokkolni az MDM2-t. Sőt, a csapat egy biotechnológiai céggel is együttműködik egy olyan vizsgálat kidolgozásával, amely azonosítja a kemoterápiára rezisztens akut myeloid leukémiában szenvedő betegeket, amely reagálna az ilyen típusú gyógyszerekre. Felfedezésükre szabadalmat is benyújtottak, ez az a anyag az ottawai egyetem kiadta.
"Még mindig sok kutatást kell végeznünk, de ez változást hozhat a betegek számára az egész világon" - mondta Dr. Sabloff, aki az Ottawai Egyetem docense, az ottawai kórház leukémia programjának igazgatója és társai. - az orvosi egység hematológiai biobankjának igazgatója. "Szeretnék köszönetet mondani az ottawai kórház számos olyan betegének, akik bőkezűen adják és adják tovább a vért és a csontvelőt ezért a kutatásért.".
A tanulmány teljes egészében megtekinthető ITT .