A zsírátültetés hatékony anyagcsere-betegség lehet
A Penn State College of Medicine kutatói szerint a zsírátültetések olyan örökletes anyagcserebetegségeket kezelhetnek, mint a juharszirup-betegség (MSUD), lehetővé téve a test számára az esszenciális aminosavak feldolgozását, amelyekre ezek a betegek nem képesek.
A kutatók a juharszirup betegségre vágynak, mert aránytalanul érinti az amishokat és a menonitákat, akik a Pennsylvania középső közösségében találhatók az Orvostudományi Főiskola és kórháza, a Penn State Milton S. Hershey Medical Center környékén.
A csapat akár két gramm zsírt is átültetett az egerek hasába vagy hátába, genetikailag módosítva az MSUD-t. Amikor a zsírt átültették az MSUD egerek hátába, az aminosavszintek csökkentek a nem átültetett MSUD egerekhez képest. A zsírt vagy apró darabokra vágták, vagy finomra törték, észrevehetetlen eredménykülönbség nélkül .
Ez az eljárás nem működik a hasban, ehelyett gyulladást eredményezett, és az átültetett zsír nem került az erekbe, vagy nem tapadt megfelelően .
Az eredményeket a közelmúltban tették közzé a Molecular Genetics and Metabolism folyóiratban .
Az eljárás más örökletes anyagcsere-rendellenességek, köztük a fenilketonuria és az organoacidopathiák esetén is hatékony lehet - mondta Christopher Lynch, a sejt- és molekuláris fiziológia professzora, a vezető kutató .
"Noha ezek az egyes betegségek viszonylag ritkák, az örökletes anyagcserezavarok elég gyakoriak ahhoz, hogy Pennsylvania és a legtöbb más állam részei lehessenek az újszülöttek szűrésének" - mondta Lynch.
A test aminosavakat használ fel fehérjék előállításához, és az aminosavakat lebontja az energia előállításához. A juharszirup betegségben szenvedő betegek nem metabolizálják teljesen három elágazó láncú aminosavat. MSUD-betegeknél az aminosavak lebontásának folyamata megkezdődik, de nem fejeződik be .
Ez az aminosavak és prekurzoraik mérgező szintben történő felhalmozódásához vezet, étkezés nélkül étvágytalansághoz, síráshoz, rohamokhoz, kómához és halálhoz. Ezek a termékek olyan mértékben épülnek fel ezeknél a betegeknél, hogy kristályokat képeznek a vizeletben, és égett cukorszagot adnak a vizeletnek, ezért a betegség neve.
Mivel aminosavakra van szükség, és nem lehet őket teljesen eltávolítani az étrendből, az MSUD szokásos kezeléséhez speciális étrendre van szükség, amely a húsra és a tejtermékekre korlátozódik. Gondos étrend mellett is az MSUD-ban szenvedő betegek veszélyeztetik a kómát vagy a görcsrohamokat stresszhelyzetekre adott válaszként vagy fertőzés esetén.
A betegség kezelésében nemrégiben történt előrelépés a májtranszplantáció, amely elegendő anyagcsere-kapacitást biztosít sok normál étrendet folytató beteg számára. Bár ez a kísérleti terápia jól működik, hiányzik a donormáj, és a becslések szerint a kezelés első évében 500 000 dollár feletti lesz a költsége .
A kutatók a legjobb eredmény érdekében most megpróbálják finomítani a zsír felhasználását.
"Leckéket veszünk a plasztikai sebészektől, hogy megtudjuk, mennyi és hogyan lehet a zsírot átültetni" - mondta Lynch. "Megállapítottuk, hogy több zsír beadása nem jelent jobb eredményeket. Amikor az injekció beadásakor két grammra növeltük a zsírt, az nem csökkentette tovább az aminosavszintet. Tehát kevesebb zsír beadása elősegítheti az erek fejlődését ezen keresztül Zsír és segíti az aminosavak többségének keringését az átültetett szöveten keresztül. "
A kutatás azt is vizsgálja, hogy a felnőtt őssejtek az átültetett zsírral keverve hogyan segítik a feltöltést. Más típusú transzplantációknál az őssejtek is csökkentik az elutasítást.
"Most át kell néznünk a transzplantációs gyógyszerek meglévő arzenálját, hogy lássuk, melyek a legjobban kompatibilisek a zsírátültetéssel és a felnőtt zsírszövet regeneratív őssejt növekedésével és a zsírsejtek átalakításával" - mondta Lynch.
Lynch csapata úgy véli, hogy a többi szervhez képest könnyebb megszerezni a zsírdonorokat, és hogy a zsírátültetés sokkal olcsóbb lenne, mint más típusú transzplantáció. Alternatív megoldásként ez lehet áthidaló terápia a májtranszplantáció előtt.