# ADA2020. A golimumab javítja a terápiás és tüneti kontrollt az újonnan 1-es típusú cukorbetegségben diagnosztizált betegeknél
A golimumab 1-es típusú cukorbetegség nemrégiben diagnosztizált kisgyermekek csökkentik az evolúciós terápiás kontroll sebességét ADA 2020
A golimumab hatékonyan megőrzi az inzulinszekretáló hasnyálmirigy béta funkciót olyan fiatal és gyermek betegeknél, akiknél nemrég diagnosztizáltak 1-es típusú cukorbetegséget (DZ1). Ezenkívül a betegség kontrollja jobb volt ezeknél a betegeknél - akik ritkábban szenvedtek hipoglikémiás epizódokban és alacsonyabb inzulinadagokat igényeltek. Ezeket az eredményeket az American Diabetes Association, az ADA2020 tudományos ülésein mutatták be .
Az American Diabetes Association tudományos üléseinek 80. kiadása van, de az első teljesen online.
A T1GER tanulmányról
A T1GER egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, IIa. Fázisú vizsgálat, amely 84 résztvevőt vett részt 6 és 21 év között, akiknél nemrég diagnosztizálták a 3. stádiumú 1-es típusú golimumab, akár placebo, akár véletlenszerűen. Számos paramétert követtek, amelyek összefüggenek az 1-es típusú cukorbetegség kialakulásával és terápiás kontrolljával:
- C-peptid koncentráció a testben, 52. kezelési héten, glükóz tolerancia teszt után (étkezés után 4 órával) - az inzulin prekurzor lebomlásából és az inzulin felszabadulásából eredő molekula - DZ1 esetén alacsony inzulintermelés a C peptid arányosan alacsonyabb koncentrációjává alakul át;
- A proinzulin/C peptid arány (jelezve az inzulintermelő hasnyálmirigy béta sejtek diszfunkciójának mértékét);
- Terápiás dózisú inzulin;
- HbA1c glikozilezett hemoglobin koncentráció (jelezve a betegség terápiás kontrolljának szintjét);
- A hipoglikémiás epizódok gyakorisága.
Az 52 hetes vizsgálat során a szokásos terápiához hozzáadott golimumab jobban kontrollálta a C-peptid csökkenési görbét - ami az inzulinszekréciós funkció lebomlását jelenti. ADA20 fotóforrás
A golimumab hatásai kedvezőek voltak:
- A peptid C koncentrációja 0,64 pmol/ml volt golimumab alatt, szemben 0,43 pmol/ml placebóval - ami az inzulinszekréció jobb megőrzését jelzi;
- A Golimumab a következőket eredményezte:
- Alacsonyabb inzulinbevitel;
- A hipoglikémiás epizódok alacsonyabb gyakorisága;
- Alacsonyabb a proinsulin/C peptid arány.
A terápiás kontroll mindkét csoportban megfelelő volt, és a golimumab jól tolerálható volt az ismert biztonsági profilnak megfelelően.
Számos grafikon szemlélteti a golimumab hatékonyságát: a vizsgálati csoportban több beteg reagált a kezelésre, kvantifikálva a peptid C fenntartásával vagy az autoimmun folyamat részleges remissziójával, és a proinsulin/peptid C arányt konzisztensebben fenntartották a golimumab alatt.
Az 1-es típusú cukorbetegségről
Az 1-es típusú cukorbetegség olyan betegség, amelynek incidenciája évente körülbelül 3%. Világszerte 1110 100 gyermeknél és serdülõnél (19 év alatti) diagnosztizálták a DM1-et 2019-ben, és 128 900 új esetet diagnosztizáltak abban az évben. A világon a cukorbetegség összes esete közül a DZ1 az esetek 5-10% -áért felelős. Ez a betegség autoimmun, a hasnyálmirigy béta-sejtjeinek progresszív elvesztésével jár, ami gyenge inzulintermelést okoz és napi exogén beadást igényel. A múltban inzulinfüggő vagy fiatalkori cukorbetegségként ismerték. A tünetek közé tartozik a poliuria (túlzott mennyiségű vizelet), a polydipsia (túlzott szomjúság), a polyphagia (a túlzott éhség), valamint a fogyás vagy a látásromlás és a fáradtság. A ketoacidosis kómából (abszolút inzulinhiány) hirtelen jelentkező betegség jelentős halálozási kockázattal járhat.
A cukorbetegség tünetei nem specifikusak
- 2 vagy több specifikus antitest azonosítható a szervezetben;
- Magas vércukorszintet is hozzáadnak;
- A beteg kezdi tapasztalni a fent részletezett tüneteket (klinikai megjelenés - ez az a szakasz, amikor a golimumab-kezelést elkezdték a T1GER vizsgálatban).
Ez az 1-es típusú cukorbetegség alapja genetikai kockázat és az immunrendszer hiperaktivitása. Kezdetben kialakul antitestek a hasnyálmirigy béta sejtjeivel szemben, akkor fordul elő hiperglikémia és végül, tünetek. Fotóforrás 1. típusú Diabetes TrialNet
A 2019-es ADA egy újabb monoklonális antitestet mutatott be, amely hatásosnak bizonyult az 1-es típusú cukorbetegség preklinikai formáiban (antitestek jelenléte és rendellenes glükóz-tolerancia teszt) - tehát a golimumabbal kapcsolatos jelenlegi tanulmány korábbi szakaszában. A Teplizumab, egy antiCD3 antitest jelentősen csökkentette azon betegek arányát, akiknél a klinikai DM1 kialakult.
A golimumabot eredetileg reumatikus alkalmazásra fejlesztették ki - ez egy monoklonális antitest, amely gátolja a TNF-alfát, és az Európai Unióban javallt rheumatoid arthritisben, psoriaticus ízületi gyulladásban, axiális spondylitisben, fekélyes vastagbélgyulladásban és juvenilis polyarticularis juvenilis ízületi gyulladásban, nem idiopátiás betegeknél. terápiák). Tekintettel arra, hogy a DZ1 jelentős autoimmun komponenssel rendelkezik, feltételezték, hogy előnyös lehet gyulladáscsökkentő és immunmoduláló terápiákban. 2009-ben egy kísérleti tanulmány szerint a TNF alfa gátlásának előnyei vannak az 1-es típusú cukorbetegségben - mert A TNF szerepet játszik a hasnyálmirigy béta sejtjeinek szerkezetének és működésének lebontásában.