AML Az új hatóanyag megállítja az on-metabolitokat
2014. április 9., szerda
New York - A glükóz lebontása, a daganatsejtek legfontosabb energiaforrása új kiindulópont a rákterápiában. Az amerikai kutatók által kifejlesztett enzim blokkoló az on-metabolit képződésének megakadályozására a citrátciklusban figyelemre méltó eredményeket ért el egy I. fázisú vizsgálatban akut myeloid leukémiában (AML) szenvedő betegeknél.
A daganatok energia iránti éhsége telhetetlen. A rákos sejtek előnyben részesítik a glikolízist, és kompromisszumok nélkül megfosztják a test többi részét az erőforrásoktól a fogyás és a cachexia következtében. Az energiaforrások használata rendkívül nem hatékony. Számos rákos sejt nagyvonalúan lemond az égésről a mitokondriumokban. Ehhez megnövekszik a citrátciklus.
Nyilvánvalóan olyan mutációkhoz vezet, amelyek hatással vannak a rák növekedésére. Öt évvel ezelőtt a cambridge-i Massachusettsi Műszaki Intézet tudósai felfedezték, hogy az izocitrát-dehidrogenáz (IDH) 1 és 2 enzimek mutációi együtt járnak a 2-hidroxi-glutaratein fokozott képződésével. Állítólag ennek a metabolitnak rákot elősegítő hatása van. A kutatók onco-metabolitként emlegetik.
Időközben a tudósok és spin-off cégük, az Agios kifejlesztett egy enzim blokkolót az IDH2 ellen. Jelenleg egy AML-ben szenvedő betegek klinikai vizsgálatán tesztelik. Az első tíz betegből álló, átlagosan 62,5 éves betegek csoportját a New York-i Memorial Sloan Kettering Cancer Centerben kezelték, viszonylag alacsony, napi kétszer 30 és 50 mg-os dózisokkal.
aerzteblatt.de
Az eredmények elég ígéretesnek tűnnek. Amint Eytan Stein orvos az American Association for Cancer Research (AACR) éves találkozóján San Diegóban beszámolt róla, a gyógyszert jól tolerálták. A csoportban három haláleset előrehaladott leukémia következtében bekövetkezett fertőzések miatt következett be.
Az orvos szerint a fennmaradó hét beteg közül hatnak volt AML-remissziója, köztük három teljes remisszió, két másik betegnél a leukémia sejtek is nagyrészt eltűntek, de a vérlemezkeszám még nem állt helyre.