Az egerek meggyógyultak a Duchenne-kórtól

Három független csapat mutatta be, hogy lehetséges volt a Duchenne izomdisztrófia részleges gyógyítása a dystrophin fehérje génjének módosításával.

egerek

Feladva 2016. április 01. 10:10

A genetikai „olló” (CRISPR technika, a 2015-ös év megkoronázása) felhalmozza a sikereket. Három független csapat mutatta be éppen, hogy egérmodellben lehetséges volt a Duchenne izomdisztrófiájának részleges gyógyítása a dystrophin fehérje génjének módosításával (a Science folyóiratban megjelent munka). Teljes vagy részleges hiánya vezet az izmok fokozatos gyengüléséhez, mivel a dystrophin elengedhetetlen az izomrostok szerkezetének fenntartásához.

Egy amerikai csapat - Christopher Nelson és munkatársai - azzal, hogy a dystrophin gén egy nagyon specifikus részét elvágta, lehetővé tette az izom működésének helyreállításához elegendő fehérje termelését. Adenovírus-vektorral hajtották a genetikai ollót az egerek izomsejtjeibe. A dystrophin termelés szintje visszatért a normális szint 8% -ára, ami elegendő a megfelelő izomműködés biztosításához. A kutatók hat hetes egereket is kezeltek: jelentős javulást értek el szív- és tüdőizmaik működésében.