Az első terápiás sikerek a primer szklerotizáló cholangitisben (PSC), amely még mindig gyógyíthatatlan
Az elsődleges szklerotizáló cholangitis jelenleg gyógyíthatatlan májbetegség, amely főleg fiatalabb, 30 és 40 év közötti embereket érint. A MedUni Vienna vezetésével, valamint a Med Uni Graz és a Hannoveri Orvostudományi Egyetemmel szoros együttműködésben végzett európai multicentrikus II. Fázisú vizsgálatban bebizonyosodott, hogy ezt a betegséget szintetikusan előállított epesav (hatóanyag nor-ursodeoxycholic acid/Urso) meggyógyítható volt.
"Az elsődleges szklerotizáló cholangitis a hepatológia egyik utolsó nagy fekete doboza, az egyik utolsó megoldatlan talány" - mondja Michael Trauner, a tanulmány vezetője, a MedUni Vienna gasztroenterológiai és hepatológiai klinikai osztályának vezetője. "Ha a gyógyulás Nor-Urso segítségével sikerül, az figyelemre méltó áttörést jelentene a hepatológiában."
A II. Fázisú vizsgálat tizenkét ország 45 központjának 161 betegével - Ausztria és Németország, Belgium, Dánia, Nagy-Britannia, Magyarország, Litvánia, Hollandia, Norvégia, Spanyolország, Finnország és Svédország mellett - kiemelte a hepatológusok reményeit: " Az összes vizsgált dózisban jelentősen javult a májérték ”- magyarázza Trauner. „Ez nagyon ígéretes eredmény. Most elkezdhető egy III. Fázisú tanulmány, amely a betegség progressziójára gyakorolt hosszú távú hatásokat is megvizsgálja. "
A „Journal of Hepatology” legfrissebb magazinban most megjelent tanulmányban a tudósok be tudták mutatni, hogy a Nor-Urso klinikailag hatékony, biztonságos és jól tolerálható. Közvetlenül az epevezetéken működik, és a bikarbonátban gazdag epeáramlás növelésével öblíti ki az epevezetékeket toxinoktól. Trauner: "A hatóanyag az epe és a máj között köröz, és pontosan ott működik, ahol a gyulladásos folyamatok zajlanak, mégpedig közvetlenül az epevezetékben." Az eredmények reményt adnak arra, hogy a Nor-Urso segíthet a májfibrózis és a kötőszövet megállításában is. fejleszteni. Ezt most egy III. Fázisú klinikai vizsgálatban kell megvizsgálni, amely körülbelül három évig tart.
Az elsődleges szklerotizáló cholangitis, amelynek oka még nem ismert, ritka betegség, rossz prognózissal, mert a betegség májcirrhosissá és az epevezeték rákjává válhat. A betegséget az epe termelésének megzavarása jellemzi. Ez a lakosság 0,01 százalékát érinti.
Együttműködés a bécsi és grazi orvosi egyetemek között
Általánosságban elmondható, hogy a MedUni Vienna és a Med Uni Graz világszerte a vezető központok közé tartozik a primer szklerotizáló kolangitisz, valamint a máj és az epeúti traktus egyéb betegségeinek kutatására. Trauner több mint egy évtizeddel ezelőtt kezdte el kutatni a norUrso-t, miközben a Med Uni Grazban dolgozott, akit Peter Fickert, Graz hepatológus támogatott, aki ma a Med Uni Graz gasztroenterológiai és hepatológiai klinikai osztályának vezetője, valamint a jelenlegi tanulmány első szerzője. van. A Nor-Urso hatásmechanizmusainak állatkísérleti munkája ettől kezdve a jelenlegi klinikai fejlődés alapja, azóta szoros együttműködés folyik Graz és Bécs között.
Szolgálat: Hepatológiai folyóirat
"A NorUrsodeoxycholic Acid javítja a kolesztázist az elsődleges szklerotizáló cholangitisben, függetlenül az Ursodeoxycholic Acid előkezelésétől és válaszától." Fickert P, Hirschfield GM, Denk G, Marschall HU, Altorjay I, Färkkilä M, Schramm C, Spengler U, Chapman R, Bergquist A, Schrumpf E, Nevens F, Trivedi P, Reiter FP, Tornai I, Halilbasic E, Greinwald R, Pröls M, Manns MP, Trauner M Hepatology Journal, 2017. június, DOI: doi: 10.1016/j.jhep.2017.05.009
A vizsgálatot dr. A freiburgi Falk Pharma GmbH finanszírozása. "Ez az együttműködés tökéletes példa arra, hogy az akadémiai kutatás és az ipar hogyan teszi lehetővé az alapkutatások átadását a padról az ágyra a klinikai gyakorlatba" - mondta Trauner.