Az FDA felgyorsítja a balovaptán jóváhagyását, amely az autizmus fő tüneteinek első kezelése
A Balovaptant, az autizmus spektrum rendellenességeinek (ASD) kezelését az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) innovatív terápiának (Breakthrough Therapy Designation) sorolta. Ez a besorolás lehetővé teszi a gyógyszer gyorsabb tesztelését és jóváhagyását az Egyesült Államokban.
A balovaptán innovatív terápiának (Breakthrough Therapy Designation) történő besorolása elsősorban a gyógyszer ígéretes eredményeinek köszönhető a VANILLA II fázisú klinikai vizsgálata során, amely a gyógyszer hatékonyságát tesztelte ASD-s felnőttek körében. A Roche gyártója szerint jelenleg is folyamatban van egy II. Fázisú vizsgálat (aV1ation), amely teszteli a balovaptán hatásait az ASD-s gyermekekre és serdülőkre.
A balovaptán vazopresszin V1a receptor antagonista. Roche szerint, embereken és állatokon végzett vizsgálatok kimutatták, hogy a V1a fontos szerepet játszik az ASD-s embereket akadályozó társadalmi magatartások közvetítésében. Így a balovaptan az első olyan gyógyszerterápiává válhat, amely képes javítani az ASD-ben szenvedők közötti kommunikációt.
Jelenleg nincsenek az FDA által jóváhagyott kezelések az ASD fő tüneteire: nehéz társadalmi interakció, kommunikációs problémák és ismétlődő viselkedésre való hajlam. A balovaptán innovatív terápiának való minősítése jelentősen lerövidíti a gyógyszer forgalomba hozatalához szükséges időt.
Az autizmus spektrum rendellenességek tünetei
Az autizmus spektrum zavarai (ASD) befolyásolják a gyermekek fejlődését és az egyének viselkedését, kommunikációját és másokkal való interakcióját. Az ASD leggyakoribb tünetei a következők:
- nehéz kommunikáció és interakció más emberekkel
- ismétlődő viselkedés
- korlátozott számú érdekeltség
A betegséghez kapcsolódó egyéb tünetek a következők lehetnek:
- szorongás
- görcsök
- nyelvi fogyatékosság
- Figyelem hiány
ASD Romániában
A román gyermekek mintegy 14% -a szenved autizmus spektrum rendellenességektől - derül ki az Európai Journal of Pediatric Neurology folyóiratban megjelent tanulmányból, amelyben több mint 9000 gyermek vett részt, 122 normál iskolából és 95 sajátos nevelési igényű gyermekek iskolájából. . Emellett a rightdiagnosis.com becslése szerint az ASD-esetek száma Romániában megközelítőleg 45 000.
A balovaptán gyorsabb jóváhagyása az Európai Unió és a román állampolgárok gyorsabb kezeléshez való hozzáférését jelentheti.