Az őssejtterápia késlelteti a progressziót az ALS sárga listáján
A kutatók képesek voltak lassítani a progressziót speciális őssejt-terápia során amiotróf laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegeknél.
háttér
Eddig nincs hatékony terápia az amiotróf laterális szklerózis (ALS) ellen. A betegség neurodegenerációt és a központi idegrendszer motoros neuronjainak pusztulását okozza, ami progresszív izomgyengeséget és légzési elégtelenséget eredményez.
A csontvelőből származó mezenchimális őssejtek már nagy terápiás potenciált mutattak neurodegeneratív betegségek esetén. Az őssejtek fokozhatják a neurogenezist, módosíthatják az idegrendszer gyulladását és hozzájárulhatnak a neuroprotekcióhoz.
A mesenchymális őssejtek terápiás potenciálja növelhető, ha a sejtekben neurotróf faktorok termelődését indukálják. Nyílt vizsgálatban már bizonyították a terápiás hatás biztonságosságát és kezdeti indikációit ALS-ben.
Célmeghatározás
Egy kutatócsoport, amelyet dr. James D. Berry a bostoni Havard Medical School-ból (USA) az MSC-NTF sejtek (neurotróf faktorokat felszabadító autológ mesenchymális őssejtek) biztonságosságát vizsgálta intrathecalis és intramuszkuláris beadás után.
módszertan
A kettős-vak, több központú, placebo-kontrollos II. Fázisú vizsgálatban 48 ALS-s beteget randomizáltak 3: 1 arányban (terápia: placebo) két csoportba. Valamennyi résztvevő létfontosságú képessége legalább 65% volt. Az ALS diagnózisát egy-két évvel ezelőtt állapították meg, és a felülvizsgált ALS funkcionális minősítési skála (ALSFRS-R) értékének legalább 30 pontnak kellett lennie.
50-70 ml csontvelőt vettünk ki a vizsgálat résztvevőiből a csípőcsúcson. A laboratóriumban a mesenchymális őssejteket izolálták a csontvelőből, és sejttenyésztési rendszerben differenciálták, ami a sejteket neurotróf faktorok előállítására serkentette.
A betegek egyszer kaptak MSC-NTF sejteket (terápiás csoport, n = 36) vagy placebót (n = 12). Az őssejteket intratekálisan (125x106 sejt) és intramuszkulárisan alkalmaztuk a bicepsz 24 különböző helyén (injekciónként 48x106 sejt). A követési időszak 6 hónap volt. A CSF-et az MSC-NTF sejtek transzplantációja előtt és 2 héttel után vizsgálták.
Eredmények
A tanulmány teljesítette elsődleges végpontját, megerősítve az eljárás biztonságosságát. A hat hónapos követés során nem jelentkeztek súlyos terápiával kapcsolatos mellékhatások. A mellékhatások egyike sem vezetett a kezelés abbahagyásához. A láz, a hátfájás és a fejfájás gyakoribb volt a terápiás csoportban szenvedő betegeknél.
Az ALSFRS-R szerinti betegség progressziójának aránya a teljes vizsgálati populációban nem különbözött a terápiás és a placebo csoportok között. Egy előre meghatározott „Rapid Progressor” csoportban (n = 21) a betegség progressziójának sebessége korai időpontban javult (p források