Cerdelga kapszula 84 mg
Hogyan kell alkalmazni a Cerdelga-t?
A Cerdelga kapszulákban (84 mg) kapható orális alkalmazásra. A Cerdelga csak receptre kapható, és a kezelést csak a Gaucher-kór kezelésében jártas orvosnak kell megkezdenie és felügyelnie. A Cerdelga-kezelés megkezdése előtt tesztet kell végezni annak megállapítására, hogy a gyógyszer milyen gyorsan metabolizálódik a betegek testében (azaz meg kell állapítani, hogy lassú, közepes vagy gyors metabolizálók). A gyógyszert nem szabad olyan betegeknek adni, akiknek teste nagyon gyorsan metabolizálja ezt a gyógyszert (úgynevezett "ultragyors metabolizálóként"), vagy azoknak, akiknek az anyagcseréje nem ismert, vagy akiket még nem teszteltek.
A Cerdelga ajánlott adagja azoknál a betegeknél, akik normális sebességgel metabolizálják a gyógyszert (közepes vagy gyors metabolizálók), naponta kétszer 1 kapszula.
Azoknál a betegeknél, akiknek teste lassan metabolizálja a gyógyszert (lassú metabolizálók), az ajánlott adag napi 1 kapszula. További információkért lásd a betegtájékoztatót.
Hogyan működik Cerdelga?
A Cerdelga hatóanyaga, az alkallamátum, blokkolja a lipid glükozilceramid termelésében szerepet játszó enzim működését. Mivel ennek a lipidnek a szervekben, például a lépben, a májban és a csontokban történő felhalmozódása felelős az 1-es típusú Gaucher-betegségért, ennek a lipidnek a termelése csökkentve segít megelőzni felhalmozódását és ezáltal az érintett szervek jobb működését.
Milyen előnyöket mutatott a Cerdelga a vizsgálatok során?
A Cerdelga két fő vizsgálatban bizonyítottan hatékony a Gaucher-kór kezelésében.
Az első vizsgálatban 40 korábban nem kezelt beteget vontak be az 1-es típusú Gaucher-kórra, és főként a betegek lépének méretének csökkentésére irányult. 9 hónapos kezelés után a tinklustazt kapó betegeknél a lép mérete átlagosan 28% -kal csökkent, szemben a placebót (hatóanyag nélküli kezelést) kapók 2% -os növekedésével. A Cerdelga-t kapó betegeknél a betegség egyéb jelei is javultak, például csökkent májméret és megnövekedett hemoglobin (a vörösvértestekben található fehérje, amely oxigént szállít a szervezetben) szintje.
A Cerdelga egy másik vizsgálatban is eredményesnek bizonyult, amelyben 160, 1 típusú Gaucher-kórban szenvedő beteget vontak be, akiket korábban hiányzó enzimpótló kezeléssel kezeltek, és akiknek a betegség tüneteit kontrollálták. A betegek egy részét Cerdelga-val, míg másokat enzim-helyettesítő kezeléssel kezelték. Ez a tanulmány megállapította, hogy egyéves kezelés után a betegség a Cerdelga-val kezelt betegek 85% -ában stabil maradt, szemben az enzim-helyettesítő terápiát folytató betegek 94% -ával.
Milyen kockázatokkal jár a Cerdelga alkalmazása?
A Cerdelga leggyakoribb mellékhatása (10 emberből több mint 1-et érinthet) a hasmenés 100 beteg közül körülbelül 6 betegnél. A legtöbb mellékhatás enyhe és átmeneti. A Cerdelga alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.
A Cerdelga nem alkalmazható olyan gyógyszerekkel együtt, amelyek befolyásolhatják a szervezet metabolizmusának képességét, ami befolyásolhatja a Cerdelga vérszintjét.
A korlátozások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.
Miért hagyták jóvá Cerdelgát?
Az ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Cerdelga előnyei meghaladják a kockázatokat, és javasolta annak jóváhagyását az EU-ban. A Cerdelga bebizonyosodott, hogy hatékonyan enyhíti a betegség tüneteit a legtöbb olyan betegnél, akiket korábban nem kezeltek Gaucher 1-es típusú betegségben, és a betegség stabilitásának fenntartásában a legtöbb, korábban enzimpótló kezeléssel kezelt beteg esetében. Az enzimhelyettesítő kezelésről Cerdelga-ra váltó betegek egy része (körülbelül 15%) azonban egy év kezelés után nem reagált optimálisan. Egyéb kezelési lehetőségeket kell mérlegelni ezeknél a betegeknél. Minden olyan beteget, aki az enzimpótló kezelés helyett megváltoztatja a kezelést, rendszeresen ellenőrizni kell a betegség előrehaladása szempontjából.
A biztonság szempontjából a mellékhatások általában enyheek és átmenetiek voltak, de a CHMP javasolta a gyógyszer hosszú távú biztonságosságának további vizsgálatát.
Milyen intézkedéseket hoznak a Cerdelga biztonságos és hatékony használatának biztosítása érdekében?
Kockázatkezelési tervet dolgoztak ki annak érdekében, hogy a Cerdelga a lehető legbiztonságosabban használható legyen. E terv alapján a biztonságosságra vonatkozó információkat a Cerdelga alkalmazási előírása és a betegtájékoztató tartalmazza, beleértve az orvosi személyzet és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket.
Ezenkívül a Cerdelga-t forgalmazó cég oktatási anyagokkal látja el az orvosokat és a betegeket annak biztosítására, hogy csak az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeket kezeljék Cerdelga-val, és hogy a gyógyszert ne alkalmazzák más gyógyszerekkel, amelyek jelentősen megváltoztathatják a vérszintjét. Minden Cerdelga-kezelésben részesülő beteget beteg-figyelmeztető kártyával látnak el. A vállalat nyomon követi a Cerdelga-val kezelt betegeket is, hogy ellenőrizzék a gyógyszer hosszú távú biztonságosságát.
További információk a kockázatkezelési terv összefoglalásában találhatók.
Egyéb információ a Cerdelgáról
Az Európai Bizottság 2015. január 19-én kiadta az Európai Unió egész területére érvényes forgalomba hozatali engedélyt a Cerdelga számára.
Ezt az összefoglalót utoljára 2015-2020-ban frissítették.