Ellenőrzés nélkül
Jesse Gelsinger ügy
Jesse Gelsinger, aki a veleszületett májműködési zavar enyhe formájában szenved, tudja, hogy a génterápia nem segít rajta. 1999 szeptemberében azonban a fiatal amerikai önként jelentkezett egy klinikai vizsgálatra a Pennsylvaniai Egyetem Génterápiás Intézetében. Segíteni kíván egy hatékonyabb terápia kidolgozásában a betegségének halálos változatával küzdő gyermekek számára. Amit nem tud: Nem éli túl ezt a kísérletet, amelyet "biztonságosnak" írt le. Jesse Gelsinger csak 18 éves, amikor meghal.
Jesse a viszonylag ritka OTCD betegségben, az ornitin-transzkarbamiláz hiányban szenved. Veleszületett genetikai hiba miatt teste nem tudja lebontani a fehérjék emésztése során keletkező ammóniát. Ha nem kezelik, ez a betegség a test lassú mérgezéséhez és halálhoz vezet. Jesse betegségét azonban kézben tartják: a szigorú fehérjetartalmú étrendnek és a napi 30 tablettának köszönhetően szinte normális tizenéves életet él, sőt arról álmodozik, hogy egyszer profi birkózóvá váljon.
Halálos védekezés a vírusok tömege ellen
Amikor a majdnem 18 éves fiatal 1999 nyarán meghallotta, hogy Philadelphiában a tudósok vizsgálati alanyokat keresnek klinikai vizsgálatra, ígéretes új terápiával a betegségére, segíteni akart. Apja, Paul Gelsinger ebben támogatja: „Biztonságosnak tűnt. Biztonságossá tették. Erre biztattam a fiamat. ”Szeptember közepén eljött az idő: Jesse Gelsinger több milliárd géntechnológiával módosított adenovírus infúzióját kapja közvetlenül a májba. A vírusok, amelyek géntranszferként szolgálnak, állítólag beépítik a hibás gén egészséges másolatát Jesse májsejtjeibe, és így kompenzálják a meghibásodást.
Ez az elmélet. De a valóság más: néhány órával az infúzió után immunrendszere elkezd védekezni a vírusok telte ellen. Jesse-nek magas láza van, fájdalmai vannak, a vére összegyűlik, a szervek meghibásodnak. Az orvosok napokig küzdenek az életéért, de hiába: Jesse négy nappal az infúzió után meghalt. A mai napig a génterápia első hivatalos áldozatának számít.
Hibák és leplezések
A tragikus esemény riasztotta az American Food and Drug Administration (FDA) azonnal abbahagyta az összes klinikai vizsgálatot, amelyben az adenovírusokat hasonló mintázat szerint kellett beadni, és elkezdte vizsgálni Gelsinger esetének hátterét. Az FDA kutatói elszörnyedve fedezik fel, hogy valóságos kígyófészket tártak fel a hibák, kihagyások és takarások terén. James Wilson, a tanulmány vezetője 1999 decemberében beismerte az ellenőrző hatóság vizsgálóbizottságának, hogy két halálesetet rejtett el hasonlóan módosított adenovírusokkal rendelkező majmokon végzett állatkísérletek során. A kutatók egyszerűen "elfelejtették" azokat a súlyos mellékhatásokat, amelyek Jesse kezelése előtt a vizsgálat más önkénteseinél jelentkeztek.
Ezenkívül a tudósok önkényesen változtatták meg a tanulmány számára eredetileg jóváhagyott eljárást - az adenovírusok intravénás injekcióját - az ellenőrző hatóságok értesítése nélkül. Ahelyett, hogy testvénába menne, Jesse megkapta a milliárd dolláros vírusterhelést egyenesen a már legyengült májban. De sem az egészségügyi hatóságokat, sem Jesse-t vagy szüleit nem tájékoztatták a szövődményekről és változásokról, mivel a vizsgálatokat azonnal le kellett volna állítani. Arra a kérdésre, hogy miért nem jelentette be az eseteket és az eredeti koncepció változását, Wilson azt válaszolta a vizsgálóbizottságnak: "Ez egy tévedés volt ...".